Une étude pour évaluer l'efficacité et la sécurité de l'Efgartigimod PH20 SC chez les adultes atteints de sclérodermie systémique (esScape)
Résumé de l'étude
L'objectif principal de cette étude est d'en apprendre davantage sur le fonctionnement du médicament à l'essai Efgartigimod et s'il est efficace et sûr pour les personnes atteintes de SSc. L'étude vise également à montrer dans quelle mesure l'Efgartigimod affecte les symptômes de la SSc et la qualité de vie. Pour comprendre l'efficacité de l'Efgartigimod, il sera comparé à un placebo (une substance qui ressemble à l'Efgartigimod mais qui ne contient pas de principe actif). Environ 81 participants dans le monde entier participeront à l'étude dans différents centres d'essai.
(BASEC)
Intervention étudiée
L'Efgartigimod est un médicament à l'essai développé pour traiter les personnes atteintes de SSc. Il est considéré comme expérimental, car il n'est actuellement pas approuvé par les autorités sanitaires pour le traitement de la SSc. L'Efgartigimod contribue à l'élimination des auto-anticorps (qui sont des types de protéines produites par le système immunitaire et qui attaquent le propre corps). L'objectif de l'étude est de comprendre ce qui se passe dans le corps lorsque l'Efgartigimod réduit les niveaux d'auto-anticorps pour rééquilibrer le système immunitaire et potentiellement réduire les symptômes de la SSc. Les participants seront répartis au hasard en deux groupes et recevront soit de l'Efgartigimod PH20 SC, soit un placebo (ceci est appelé « randomisation »). Cependant, ni les participants ni les médecins investigateurs ne sauront quel médicament à l'essai est administré (ceci est appelé « double aveugle »). Le médicament à l'essai (Efgartigimod ou placebo) sera administré par injection sous-cutanée à l'aide d'une aiguille fixée à une seringue pré-remplie. Le patient ou un proche peut administrer les injections au centre d'essai ou à domicile, si le médecin investigateur l'approuve. L'étude comprend trois phases (période de pré-évaluation, période de traitement et suivi de sécurité). Certains participants seront interrogés dans les 4 semaines suivant la dernière dose du médicament à l'essai sur leurs expériences dans l'étude (« enquête de clôture »). Lors de la plupart des visites, les patients fourniront des échantillons de sang et d'urine, subiront des examens physiques, des électrocardiogrammes et des tests de fonction pulmonaire, et rempliront des questionnaires. Une biopsie cutanée peut être réalisée en option. L'étude durera environ 59 semaines.
(BASEC)
Maladie en cours d'investigation
La sclérodermie systémique (SSc) est une maladie auto-immune rare et chronique du tissu conjonctif et présente l'un des taux de mortalité les plus élevés parmi les maladies rhumatologiques. Elle se caractérise par une inflammation, une fibrose progressive de la peau et des organes internes ainsi qu'une maladie vasculaire sévère. La maladie provoque des problèmes cutanés modérés à sévères et des difficultés persistantes dans les activités quotidiennes.
(BASEC)
Les participants à l'étude seront inclus s'ils : - ont au moins 18 ans - présentent une sclérodermie systémique (SSc) - have des résultats de tests montrant un système immunitaire hyperactif (sur la base d'un test d'anticorps) (BASEC)
Critères d'exclusion
Les participants à l'étude ne seront pas inclus s'ils : - ont déjà reçu d'autres médicaments susceptibles d'interagir avec le médicament à l'essai - ont d'autres maladies auto-immunes connues ou d'autres conditions médicales (par exemple, une opération) qui pourraient interagir avec le médicament à l'essai ou exposer le participant à un risque inacceptable - sont enceintes, allaitent ou ont l'intention de devenir enceintes pendant l'étude (BASEC)
Lieu de l’étude
St-Gall, Zurich
(BASEC)
Sponsor
argenx BV PPD Switzerland GmbH c/o Dufour Treuhand AG
(BASEC)
Contact pour plus d'informations sur l'étude
Personne de contact en Suisse
Vice President Clinical Development
+32 9 310 34 00
clinicaltrials@clutterargenx.comargenx BV
(BASEC)
Nom du comité d'éthique approbateur (pour les études multicentriques, uniquement le comité principal)
Ethikkommission Ostschweiz EKOS
(BASEC)
Date d'approbation du comité d'éthique
16.01.2025
(BASEC)
Identifiant de l'essai ICTRP
NCT06655155 (ICTRP)
Titre officiel (approuvé par le comité d'éthique)
A Randomized, Double-Blinded, Placebo-Controlled, Phase 2, Parallel-Group Study to Evaluate the Efficacy, Safety, Tolerability, Pharmacodynamics, Pharmacokinetics, and Immunogenicity of Efgartigimod PH20 SC in Adult Participants with Systemic Sclerosis (BASEC)
Titre académique
Une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, de phase 2, en groupes parallèles pour évaluer l'efficacité, la sécurité, la tolérabilité, la pharmacodynamique, la pharmacocinétique et l'immunogénicité de l'Efgartigimod PH20 SC chez des participants adultes atteints de sclérodermie systémique (ICTRP)
Titre public
Une étude pour évaluer l'efficacité et la sécurité de l'Efgartigimod PH20 SC chez les adultes atteints de sclérodermie systémique (ICTRP)
Maladie en cours d'investigation
Sclérodermie systémique (SSc) (ICTRP)
Intervention étudiée
Produit combiné : Efgartigimod PH20 SCAutre : Placebo PH20 SC (ICTRP)
Type d'essai
Interventional (ICTRP)
Plan de l'étude
Allocation : Randomisée. Modèle d'intervention : Assignation parallèle. Objectif principal : Traitement. Masquage : Quadruple (Participant, Fournisseur de soins, Investigateur, Évaluateur des résultats). (ICTRP)
Critères d'inclusion/exclusion
Critères d'inclusion :
- Âgé de 18 ans ou plus et de l'âge légal local de consentement pour les études cliniques
- Diagnostic de SSc diffuse ou limitée et remplissant les critères de classification ACR/EULAR 2013
- Résultat positif au test des anticorps antinucléaires (ANA) au laboratoire central avec un titre d'au moins 1:160
- Score de l'Index de Handicap du Questionnaire d'Évaluation de la Santé (HAQ-DI) d'au moins 0,5 OU un score d'Évaluation Globale du Patient (PGA) d'au moins 3
- Score de l'Échelle de Rodnan Modifiée (mRSS) entre 15 et 35
- Le participant est négatif pour les anticorps anti-polymérase RNA III au laboratoire central et a eu la première manifestation non liée au phénomène de Raynaud moins de 5 ans avant le dépistage ou le participant est positif pour les anticorps anti-polymérase RNA III au laboratoire central et a eu la première manifestation non liée au phénomène de Raynaud moins de 2 ans avant le dépistage
- Zone de peau non impliquée ou légèrement épaissie dans au moins 1 site d'injection
Critères d'exclusion :
- Positivité isolée des anticorps anticentromère (ACA) au laboratoire central
- Hypertension artérielle pulmonaire significative
- Vasculopathie digitale sévère au cours des 3 derniers mois
- Épaississement de la peau dû à des mimétiques de sclérodermie ou à une sclérodermie localisée
- Crise rénale de sclérodermie au cours des 6 derniers mois de participation à l'étude
- Une autre maladie auto-immune rhumatismale, sauf le syndrome de Sjögren secondaire ou la fibromyalgie (ICTRP)
non disponible
Critères d'évaluation principaux et secondaires
Changement par rapport à la ligne de base dans le mRSS à la semaine 24 (ICTRP)
Changement par rapport à la ligne de base dans le mRSS à la semaine 48 ; Incidence des événements indésirables (sérieux) émergents du traitement ; Proportion de participants qui s'améliorent dans au moins 2 ou au moins 3 des 5 éléments principaux du CRISS-25 aux semaines 24 et 48 et ne présentent pas d'aggravation dans plus d'un composant et n'ont pas d'événement(s) significatif(s) liés à la SSc ; Changement par rapport à la ligne de base dans le HAQ-DI aux semaines 24 et 48 ; Changement par rapport à la ligne de base dans le PGA aux semaines 24 et 48 ; Changement par rapport à la ligne de base dans le CGA aux semaines 24 et 48 ; Taux annualisé de déclin de la FVC (en mL) chez les participants atteints de maladie pulmonaire interstitielle ; Concentrations sériques d'Efgartigimod au fil du temps ; Pourcentage de changement par rapport à la ligne de base des niveaux d'IgG totaux dans le sérum au fil du temps ; Incidence des anticorps anti-médicament contre l'Efgartigimod dans le sérum au fil du temps ; Incidence des anticorps contre rHuPH20 dans le plasma au fil du temps (ICTRP)
Date d'enregistrement
22.10.2024 (ICTRP)
Inclusion du premier participant
non disponible
Sponsors secondaires
non disponible
Contacts supplémentaires
Sabine Coppieters, MD, clinicaltrials@argenx.com, 857-350-4834 (ICTRP)
ID secondaires
2024-514539-67-00, ARGX-113-2317 (ICTRP)
Résultats-Données individuelles des participants
non disponible
Informations complémentaires sur l'essai
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT06655155 (ICTRP)
Résultats de l'essai
Résumé des résultats
non disponible
Lien vers les résultats dans le registre primaire
non disponible