Une étude pour évaluer l'efficacité et la sécurité de l'Efgartigimod PH20 SC chez les adultes atteints de sclérodermie systémique (esScape)
Summary description of the study
L'objectif principal de cette étude est d'en apprendre davantage sur le fonctionnement du médicament à l'essai Efgartigimod et s'il est efficace et sûr pour les personnes atteintes de SSc. L'étude vise également à montrer dans quelle mesure l'Efgartigimod affecte les symptômes de la SSc et la qualité de vie. Pour comprendre l'efficacité de l'Efgartigimod, il sera comparé à un placebo (une substance qui ressemble à l'Efgartigimod mais qui ne contient pas de principe actif). Environ 81 participants dans le monde entier participeront à l'étude dans différents centres d'essai.
(BASEC)
Intervention under investigation
L'Efgartigimod est un médicament à l'essai développé pour traiter les personnes atteintes de SSc. Il est considéré comme expérimental, car il n'est actuellement pas approuvé par les autorités sanitaires pour le traitement de la SSc. L'Efgartigimod contribue à l'élimination des auto-anticorps (qui sont des types de protéines produites par le système immunitaire et qui attaquent le propre corps). L'objectif de l'étude est de comprendre ce qui se passe dans le corps lorsque l'Efgartigimod réduit les niveaux d'auto-anticorps pour rééquilibrer le système immunitaire et potentiellement réduire les symptômes de la SSc. Les participants seront répartis au hasard en deux groupes et recevront soit de l'Efgartigimod PH20 SC, soit un placebo (ceci est appelé « randomisation »). Cependant, ni les participants ni les médecins investigateurs ne sauront quel médicament à l'essai est administré (ceci est appelé « double aveugle »). Le médicament à l'essai (Efgartigimod ou placebo) sera administré par injection sous-cutanée à l'aide d'une aiguille fixée à une seringue pré-remplie. Le patient ou un proche peut administrer les injections au centre d'essai ou à domicile, si le médecin investigateur l'approuve. L'étude comprend trois phases (période de pré-évaluation, période de traitement et suivi de sécurité). Certains participants seront interrogés dans les 4 semaines suivant la dernière dose du médicament à l'essai sur leurs expériences dans l'étude (« enquête de clôture »). Lors de la plupart des visites, les patients fourniront des échantillons de sang et d'urine, subiront des examens physiques, des électrocardiogrammes et des tests de fonction pulmonaire, et rempliront des questionnaires. Une biopsie cutanée peut être réalisée en option. L'étude durera environ 59 semaines.
(BASEC)
Disease under investigation
La sclérodermie systémique (SSc) est une maladie auto-immune rare et chronique du tissu conjonctif et présente l'un des taux de mortalité les plus élevés parmi les maladies rhumatologiques. Elle se caractérise par une inflammation, une fibrose progressive de la peau et des organes internes ainsi qu'une maladie vasculaire sévère. La maladie provoque des problèmes cutanés modérés à sévères et des difficultés persistantes dans les activités quotidiennes.
(BASEC)
Les participants à l'étude seront inclus s'ils : - ont au moins 18 ans - présentent une sclérodermie systémique (SSc) - have des résultats de tests montrant un système immunitaire hyperactif (sur la base d'un test d'anticorps) (BASEC)
Exclusion criteria
Les participants à l'étude ne seront pas inclus s'ils : - ont déjà reçu d'autres médicaments susceptibles d'interagir avec le médicament à l'essai - ont d'autres maladies auto-immunes connues ou d'autres conditions médicales (par exemple, une opération) qui pourraient interagir avec le médicament à l'essai ou exposer le participant à un risque inacceptable - sont enceintes, allaitent ou ont l'intention de devenir enceintes pendant l'étude (BASEC)
Trial sites
St. Gallen, Zurich
(BASEC)
Sponsor
argenx BV PPD Switzerland GmbH c/o Dufour Treuhand AG
(BASEC)
Contact
Contact Person Switzerland
Vice President Clinical Development
+32 9 310 34 00
clinicaltrials@clutterargenx.comargenx BV
(BASEC)
Name of the authorising ethics committee (for multicentre studies, only the lead committee)
Ethikkommission Ostschweiz EKOS
(BASEC)
Date of authorisation
16.01.2025
(BASEC)
ICTRP Trial ID
NCT06655155 (ICTRP)
Official title (approved by ethics committee)
A Randomized, Double-Blinded, Placebo-Controlled, Phase 2, Parallel-Group Study to Evaluate the Efficacy, Safety, Tolerability, Pharmacodynamics, Pharmacokinetics, and Immunogenicity of Efgartigimod PH20 SC in Adult Participants with Systemic Sclerosis (BASEC)
Academic title
Une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, de phase 2, en groupes parallèles pour évaluer l'efficacité, la sécurité, la tolérabilité, la pharmacodynamique, la pharmacocinétique et l'immunogénicité de l'Efgartigimod PH20 SC chez des participants adultes atteints de sclérodermie systémique (ICTRP)
Public title
Une étude pour évaluer l'efficacité et la sécurité de l'Efgartigimod PH20 SC chez les adultes atteints de sclérodermie systémique (ICTRP)
Disease under investigation
Sclérodermie systémique (SSc) (ICTRP)
Intervention under investigation
Produit combiné : Efgartigimod PH20 SCAutre : Placebo PH20 SC (ICTRP)
Type of trial
Interventional (ICTRP)
Trial design
Allocation : Randomisée. Modèle d'intervention : Assignation parallèle. Objectif principal : Traitement. Masquage : Quadruple (Participant, Fournisseur de soins, Investigateur, Évaluateur des résultats). (ICTRP)
Inclusion/Exclusion criteria
Critères d'inclusion :
- Âgé de 18 ans ou plus et de l'âge légal local de consentement pour les études cliniques
- Diagnostic de SSc diffuse ou limitée et remplissant les critères de classification ACR/EULAR 2013
- Résultat positif au test des anticorps antinucléaires (ANA) au laboratoire central avec un titre d'au moins 1:160
- Score de l'Index de Handicap du Questionnaire d'Évaluation de la Santé (HAQ-DI) d'au moins 0,5 OU un score d'Évaluation Globale du Patient (PGA) d'au moins 3
- Score de l'Échelle de Rodnan Modifiée (mRSS) entre 15 et 35
- Le participant est négatif pour les anticorps anti-polymérase RNA III au laboratoire central et a eu la première manifestation non liée au phénomène de Raynaud moins de 5 ans avant le dépistage ou le participant est positif pour les anticorps anti-polymérase RNA III au laboratoire central et a eu la première manifestation non liée au phénomène de Raynaud moins de 2 ans avant le dépistage
- Zone de peau non impliquée ou légèrement épaissie dans au moins 1 site d'injection
Critères d'exclusion :
- Positivité isolée des anticorps anticentromère (ACA) au laboratoire central
- Hypertension artérielle pulmonaire significative
- Vasculopathie digitale sévère au cours des 3 derniers mois
- Épaississement de la peau dû à des mimétiques de sclérodermie ou à une sclérodermie localisée
- Crise rénale de sclérodermie au cours des 6 derniers mois de participation à l'étude
- Une autre maladie auto-immune rhumatismale, sauf le syndrome de Sjögren secondaire ou la fibromyalgie (ICTRP)
not available
Primary and secondary end points
Changement par rapport à la ligne de base dans le mRSS à la semaine 24 (ICTRP)
Changement par rapport à la ligne de base dans le mRSS à la semaine 48 ; Incidence des événements indésirables (sérieux) émergents du traitement ; Proportion de participants qui s'améliorent dans au moins 2 ou au moins 3 des 5 éléments principaux du CRISS-25 aux semaines 24 et 48 et ne présentent pas d'aggravation dans plus d'un composant et n'ont pas d'événement(s) significatif(s) liés à la SSc ; Changement par rapport à la ligne de base dans le HAQ-DI aux semaines 24 et 48 ; Changement par rapport à la ligne de base dans le PGA aux semaines 24 et 48 ; Changement par rapport à la ligne de base dans le CGA aux semaines 24 et 48 ; Taux annualisé de déclin de la FVC (en mL) chez les participants atteints de maladie pulmonaire interstitielle ; Concentrations sériques d'Efgartigimod au fil du temps ; Pourcentage de changement par rapport à la ligne de base des niveaux d'IgG totaux dans le sérum au fil du temps ; Incidence des anticorps anti-médicament contre l'Efgartigimod dans le sérum au fil du temps ; Incidence des anticorps contre rHuPH20 dans le plasma au fil du temps (ICTRP)
Registration date
22.10.2024 (ICTRP)
Incorporation of the first participant
not available
Secondary sponsors
not available
Additional contacts
Sabine Coppieters, MD, clinicaltrials@argenx.com, 857-350-4834 (ICTRP)
Secondary trial IDs
2024-514539-67-00, ARGX-113-2317 (ICTRP)
Results-Individual Participant Data (IPD)
not available
Further information on the trial
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT06655155 (ICTRP)
Results of the trial
Results summary
not available
Link to the results in the primary register
not available