Eine offene Phase-III-Studie zur Beurteilung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit der Dreifachkombinationstherapie mit Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor bei Teilnehmern mit Mukoviszidose im Alter von 1 Jahr und älter

Critères de participation
Das Patient oder der gesetzlich bestellte und bevollmächtigte Vertreter des Patienten unterzeichnet und datiert eine Einwilligungserklärung. Der Patient selber unterzeichnet ein Zustimmungsformular (falls zutreffend). Nach Einschätzung des Prüfers muss der gesetzliche Vertreter oder Vormund (und gegebenenfalls der Patient) in der Lage sein, Protokollanforderungen, Einschränkungen und Anweisungen zu verstehen, und der gesetzliche Vertreter oder Vormund sollte in der Lage sein, sicherzustellen, dass der Patient die Studie einhält und wahrscheinlich wie geplant abschließen wird. Die Zustimmung aus der Elternstudie wurde nicht widerrufen. Erfüllt mindestens 1 der folgenden Kriterien: Abgeschlossene Studie medikamentöse Behandlung in der Elternstudie. Unterbrechung(en) des Studienmedikaments in der Elternstudie, aber nicht vorzeitiges Abbrechen der Studienmedikation und die Studienbesuche sind bis zum letzten geplanten Besuch des Behandlungszeitraums der Elternstudie abgeschlossen. Bereitschaft zur Beibehaltung eines stabilen CF-Behandlungsschemas bis zum Abschluss der Studienteilnahme (BASEC)

Critères d'exclusion
1. Vorgeschichte einer Krankheit oder eines klinischen Zustands, der ein zusätzliches Risiko bei der Verabreichung von Studienmedikamenten an den Patienten darstellen könnte. 2. Neuentwicklung einer Komorbidität während der Elternstudie, die nach Ansicht des Prüfarztes ein zusätzliches Risiko bei der Verabreichung des Studienmedikaments an den Patienten darstellen könnte. Dies beinhaltet, ist aber nicht beschränkt auf: - Leberzirrhose mit portaler Hypertension, mäßiger Leberfunktionsstörung oder schwerer Leberfunktionsstörung, die nach Ansicht des Prüfarztes ein zusätzliches Risiko bei der Verabreichung des Studienmedikaments an den Probanden darstellen könnte. 1. Organ- oder hämatologische Transplantation. 2. Vorgeschichte einer Arzneimittelintoleranz in der Elternstudie, die nach Meinung des Prüfarztes ein zusätzliches Risiko für den Patienten darstellen würde (z. B.Allergien oder Überempfindlichkeiten gegen das Studienmedikament in der Anamnese). (BASEC)