Une étude avec des personnes atteintes de mucoviscidose (une maladie pulmonaire héréditaire rare) pour évaluer l'efficacité et la sécurité d'une combinaison de deux médicaments expérimentaux
Résumé de l'étude
Il s'agit d'une étude de phase III avec des personnes atteintes de mucoviscidose (également appelée fibrose kystique (FK), une maladie pulmonaire héréditaire rare) pour évaluer l'efficacité et la sécurité d'une combinaison de deux médicaments expérimentaux. Cette étude comprend les éléments suivants : • Période de dépistage (Jour -28 à Jour -1) : Après avoir obtenu le consentement, les évaluations dans le cadre du dépistage sont effectuées à tout moment pendant une période de 28 jours (Jour -28 à Jour -1) avant la première dose du médicament expérimental. Les participants à l'étude sont stratifiés selon l'âge lors de la visite de dépistage, le sexe (masculin vs féminin) et le degré de gravité du FEV1 déterminé pendant la période de dépistage, puis assignés à l'un des 2 bras de traitement suivants : - VX-661/Ivacaftor : 100 mg de VX-661 une fois par jour (QD) + 150 mg d'Ivacaftor toutes les 12 heures (Q12h) - Placebo • Période de traitement (Jour 1 à Semaine 24) : La première dose du médicament de l'étude est administrée au Jour 1. Les visites à la clinique ont lieu aux Jours 1 et 15, ainsi qu'aux Semaines 4, 8, 12, 16 et 24, et également lors de la visite pour le suivi de sécurité. À la Semaine 20, les participants à l'étude sont contactés par téléphone pour évaluer leur statut, les effets indésirables, la médication concomitante, les traitements et les procédures. • Visite de suivi de sécurité (28 jours après la dernière dose du médicament expérimental)
(BASEC)
Intervention étudiée
VX-661, Ivacaftor ou placebo sont administrés par voie orale
(BASEC)
Maladie en cours d'investigation
Mucoviscidose
(BASEC)
Homozygote pour la mutation CFTR F508del Diagnostic de FK confirmé et maladie stable FEV1 ≥ 40 % et ≤ 90 % Prêt à continuer à suivre un schéma de traitement stable avec des médicaments pour la FK (BASEC)
Critères d'exclusion
Toute comorbidité connue dans les antécédents Maladie instable Femmes enceintes ou allaitantes (BASEC)
Lieu de l’étude
Berne, Zurich
(BASEC)
Sponsor
non disponible
Contact pour plus d'informations sur l'étude
Personne de contact en Suisse
Möller Alexander
+41 44 266 7079
Alexander.Moeller@clutterkispi.uzh.ch(BASEC)
Informations scientifiques
non disponible
Nom du comité d'éthique approbateur (pour les études multicentriques, uniquement le comité principal)
Commission cantonale de Zurich
(BASEC)
Date d'approbation du comité d'éthique
03.04.2026
(BASEC)
Identifiant de l'essai ICTRP
NCT02347657 (ICTRP)
Titre officiel (approuvé par le comité d'éthique)
non disponible
Titre académique
Une étude de phase 3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, en groupes parallèles pour évaluer l'efficacité et la sécurité de VX-661 en combinaison avec Ivacaftor chez des sujets âgés de 12 ans et plus atteints de fibrose kystique, homozygotes pour la mutation F508del CFTR (ICTRP)
Titre public
Une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, en groupes parallèles pour évaluer l'efficacité et la sécurité de VX-661 en combinaison avec Ivacaftor (ICTRP)
Maladie en cours d'investigation
Fibrose kystique (ICTRP)
Intervention étudiée
Médicament : combinaison VX-661 plus Ivacaftor ; Médicament : Ivacaftor ; Placebo de combinaison VX-661 plus Ivacaftor ; Placebo d'Ivacaftor (ICTRP)
Type d'essai
Interventional (ICTRP)
Plan de l'étude
Allocation : randomisée. Modèle d'intervention : assignation parallèle. Objectif principal : traitement. Masquage : triple (participant, prestataire de soins, investigateur). (ICTRP)
Critères d'inclusion/exclusion
Critères d'inclusion :
- Homozygote pour la mutation F508del CFTR, génotype à confirmer lors de la visite de
dépistage
- Diagnostic confirmé de FK défini comme une valeur de chlorure de sueur =60 mmol/L par quantification
par iontophorèse de pilocarpine
- Volume expiratoire forcé en une seconde (FEV1) =40% et =90% de la normale prédite pour
l'âge, le sexe et la taille lors du dépistage
- Maladie FK stable selon l'évaluation de l'investigateur
- Disposé à rester sur un régime médicamenteux FK stable jusqu'à la semaine 24 ou, le cas échéant,
lors de la visite de suivi de sécurité
Critères d'exclusion :
- Antécédents de toute comorbidité qui, selon l'avis de l'investigateur, pourrait fausser
les résultats de l'étude ou poser un risque supplémentaire lors de l'administration du médicament de l'étude au
participant.
- Infection respiratoire aiguë supérieure ou inférieure, exacerbation pulmonaire ou changements dans
la thérapie (y compris les antibiotiques) pour une maladie pulmonaire dans les 28 jours précédant le jour 1
(première dose du médicament de l'étude)
- Femmes enceintes ou allaitantes (les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif
lors du dépistage et le jour 1)
- Participants sexuellement actifs en âge de procréer qui ne sont pas disposés à suivre
les exigences en matière de contraception
(ICTRP)
non disponible
Critères d'évaluation principaux et secondaires
Changement absolu par rapport à la ligne de base (jour 1) en pourcentage du volume expiratoire forcé prédit en 1 seconde (ppFEV1) jusqu'à la semaine 24 (ICTRP)
Concentrations plasmatiques minimales (Ctrough) de VX-661, métabolites de VX-661 (M1 VX-661 et M2-VX-661), Ivacaftor (IVA) et métabolite d'IVA (M1-IVA); Changement absolu par rapport à la ligne de base (jour 1) du poids corporel à la semaine 24; Changement absolu par rapport à la ligne de base (jour 1) du score Z de l'IMC à la semaine 24 chez les participants de moins de 20 ans (<) au moment du dépistage; Changement absolu par rapport à la ligne de base (jour 1) du chlorure de sueur jusqu'à la semaine 24; Nombre de participants ayant au moins une exacerbation pulmonaire jusqu'à la semaine 24; Nombre de participants ayant des événements indésirables émergents du traitement (AE) et des événements indésirables graves (SAE); Changement absolu par rapport à la ligne de base (jour 1) du score du domaine respiratoire du questionnaire de fibrose kystique révisé (CFQ-R) jusqu'à la semaine 24; Changement absolu par rapport à la ligne de base (jour 1) de l'indice de masse corporelle (IMC) à la semaine 24; Nombre d'exacerbations pulmonaires par an; Changement relatif par rapport à la ligne de base (jour 1) en ppFEV1 jusqu'à la semaine 24 (ICTRP)
Date d'enregistrement
12.01.2015 (ICTRP)
Inclusion du premier participant
01.01.2015 (ICTRP)
Sponsors secondaires
non disponible
Contacts supplémentaires
non disponible
ID secondaires
VX14-661-106 (ICTRP)
Résultats-Données individuelles des participants
non disponible
Informations complémentaires sur l'essai
https://clinicaltrials.gov/show/NCT02347657 (ICTRP)
Résultats de l'essai
Résumé des résultats
non disponible
Lien vers les résultats dans le registre primaire
non disponible