Une étude avec des personnes atteintes de mucoviscidose (une maladie pulmonaire héréditaire rare) pour évaluer l'efficacité et la sécurité d'une combinaison de deux médicaments expérimentaux
Zusammenfassung der Studie
Il s'agit d'une étude de phase III avec des personnes atteintes de mucoviscidose (également appelée fibrose kystique (FK), une maladie pulmonaire héréditaire rare) pour évaluer l'efficacité et la sécurité d'une combinaison de deux médicaments expérimentaux. Cette étude comprend les éléments suivants : • Période de dépistage (Jour -28 à Jour -1) : Après avoir obtenu le consentement, les évaluations dans le cadre du dépistage sont effectuées à tout moment pendant une période de 28 jours (Jour -28 à Jour -1) avant la première dose du médicament expérimental. Les participants à l'étude sont stratifiés selon l'âge lors de la visite de dépistage, le sexe (masculin vs féminin) et le degré de gravité du FEV1 déterminé pendant la période de dépistage, puis assignés à l'un des 2 bras de traitement suivants : - VX-661/Ivacaftor : 100 mg de VX-661 une fois par jour (QD) + 150 mg d'Ivacaftor toutes les 12 heures (Q12h) - Placebo • Période de traitement (Jour 1 à Semaine 24) : La première dose du médicament de l'étude est administrée au Jour 1. Les visites à la clinique ont lieu aux Jours 1 et 15, ainsi qu'aux Semaines 4, 8, 12, 16 et 24, et également lors de la visite pour le suivi de sécurité. À la Semaine 20, les participants à l'étude sont contactés par téléphone pour évaluer leur statut, les effets indésirables, la médication concomitante, les traitements et les procédures. • Visite de suivi de sécurité (28 jours après la dernière dose du médicament expérimental)
(BASEC)
Untersuchte Intervention
VX-661, Ivacaftor ou placebo sont administrés par voie orale
(BASEC)
Untersuchte Krankheit(en)
Mucoviscidose
(BASEC)
Homozygote pour la mutation CFTR F508del Diagnostic de FK confirmé et maladie stable FEV1 ≥ 40 % et ≤ 90 % Prêt à continuer à suivre un schéma de traitement stable avec des médicaments pour la FK (BASEC)
Ausschlusskriterien
Toute comorbidité connue dans les antécédents Maladie instable Femmes enceintes ou allaitantes (BASEC)
Studienstandort
Bern, Zürich
(BASEC)
Sponsor
nicht verfügbar
Kontakt für weitere Auskünfte zur Studie
Kontaktperson Schweiz
Möller Alexander
+41 44 266 7079
Alexander.Moeller@clutterkispi.uzh.ch(BASEC)
Wissenschaftliche Auskünfte
nicht verfügbar
Name der bewilligenden Ethikkommission (bei multizentrischen Studien nur die Leitkommission)
Ethikkommission Zürich
(BASEC)
Datum der Bewilligung durch die Ethikkommission
03.04.2026
(BASEC)
ICTRP Studien-ID
NCT02347657 (ICTRP)
Offizieller Titel (Genehmigt von der Ethikkommission)
nicht verfügbar
Wissenschaftlicher Titel
Une étude de phase 3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, en groupes parallèles pour évaluer l'efficacité et la sécurité de VX-661 en combinaison avec Ivacaftor chez des sujets âgés de 12 ans et plus atteints de fibrose kystique, homozygotes pour la mutation F508del CFTR (ICTRP)
Öffentlicher Titel
Une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, en groupes parallèles pour évaluer l'efficacité et la sécurité de VX-661 en combinaison avec Ivacaftor (ICTRP)
Untersuchte Krankheit(en)
Fibrose kystique (ICTRP)
Untersuchte Intervention
Médicament : combinaison VX-661 plus Ivacaftor ; Médicament : Ivacaftor ; Placebo de combinaison VX-661 plus Ivacaftor ; Placebo d'Ivacaftor (ICTRP)
Studientyp
Interventional (ICTRP)
Studiendesign
Allocation : randomisée. Modèle d'intervention : assignation parallèle. Objectif principal : traitement. Masquage : triple (participant, prestataire de soins, investigateur). (ICTRP)
Ein-/Ausschlusskriterien
Critères d'inclusion :
- Homozygote pour la mutation F508del CFTR, génotype à confirmer lors de la visite de
dépistage
- Diagnostic confirmé de FK défini comme une valeur de chlorure de sueur =60 mmol/L par quantification
par iontophorèse de pilocarpine
- Volume expiratoire forcé en une seconde (FEV1) =40% et =90% de la normale prédite pour
l'âge, le sexe et la taille lors du dépistage
- Maladie FK stable selon l'évaluation de l'investigateur
- Disposé à rester sur un régime médicamenteux FK stable jusqu'à la semaine 24 ou, le cas échéant,
lors de la visite de suivi de sécurité
Critères d'exclusion :
- Antécédents de toute comorbidité qui, selon l'avis de l'investigateur, pourrait fausser
les résultats de l'étude ou poser un risque supplémentaire lors de l'administration du médicament de l'étude au
participant.
- Infection respiratoire aiguë supérieure ou inférieure, exacerbation pulmonaire ou changements dans
la thérapie (y compris les antibiotiques) pour une maladie pulmonaire dans les 28 jours précédant le jour 1
(première dose du médicament de l'étude)
- Femmes enceintes ou allaitantes (les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif
lors du dépistage et le jour 1)
- Participants sexuellement actifs en âge de procréer qui ne sont pas disposés à suivre
les exigences en matière de contraception
(ICTRP)
nicht verfügbar
Primäre und sekundäre Endpunkte
Changement absolu par rapport à la ligne de base (jour 1) en pourcentage du volume expiratoire forcé prédit en 1 seconde (ppFEV1) jusqu'à la semaine 24 (ICTRP)
Concentrations plasmatiques minimales (Ctrough) de VX-661, métabolites de VX-661 (M1 VX-661 et M2-VX-661), Ivacaftor (IVA) et métabolite d'IVA (M1-IVA); Changement absolu par rapport à la ligne de base (jour 1) du poids corporel à la semaine 24; Changement absolu par rapport à la ligne de base (jour 1) du score Z de l'IMC à la semaine 24 chez les participants de moins de 20 ans (<) au moment du dépistage; Changement absolu par rapport à la ligne de base (jour 1) du chlorure de sueur jusqu'à la semaine 24; Nombre de participants ayant au moins une exacerbation pulmonaire jusqu'à la semaine 24; Nombre de participants ayant des événements indésirables émergents du traitement (AE) et des événements indésirables graves (SAE); Changement absolu par rapport à la ligne de base (jour 1) du score du domaine respiratoire du questionnaire de fibrose kystique révisé (CFQ-R) jusqu'à la semaine 24; Changement absolu par rapport à la ligne de base (jour 1) de l'indice de masse corporelle (IMC) à la semaine 24; Nombre d'exacerbations pulmonaires par an; Changement relatif par rapport à la ligne de base (jour 1) en ppFEV1 jusqu'à la semaine 24 (ICTRP)
Registrierungsdatum
12.01.2015 (ICTRP)
Einschluss des ersten Teilnehmers
01.01.2015 (ICTRP)
Sekundäre Sponsoren
nicht verfügbar
Weitere Kontakte
nicht verfügbar
Sekundäre IDs
VX14-661-106 (ICTRP)
Angaben zur Verfügbarkeit von individuellen Teilnehmerdaten
nicht verfügbar
Weitere Informationen zur Studie
https://clinicaltrials.gov/show/NCT02347657 (ICTRP)
Ergebnisse der Studie
Zusammenfassung der Ergebnisse
nicht verfügbar
Link zu den Ergebnissen im Primärregister
nicht verfügbar