Navtemadlin als Zusatztherapie zu Ruxolitinib bei Patienten mit Myelofibrose

Zusammenfassung der Studie

In dieser Studie wird untersucht, ob die Anwendung von Navtemadlin (NVTM) zusätzlich zu Ruxolitinib (RUX) bei Teilnehmenden mit Myelofibrose (MF) dazu führt, dass sich die Symptome weiter bessern und sich die Milz stärker verkleinert als bei einer Behandlung mit RUX alleine. In Teil 1 der Studie erhalten Teilnehmende mit MF nur RUX. In Teil 2 erhalten die Teilnehmenden, denen RUX nur einen geringen Nutzen bringt, nach dem Zufallsprinzip (wie beim Werfen einer Münze) NVTM oder ein Placebo als Zusatztherapie zu einer laufenden RUX-Behandlung. Weder die Teilnehmenden noch die Ärztin / der Arzt werden wissen, ob Sie NVTM oder ein Placebo erhalten. Das Placebo sieht genauso aus wie NVTM, enthält jedoch keinen Wirkstoff. Die Teilnehmenden kommen zu Besuchen ins Prüfzentrum, anfangs häufiger (mindestens 5 Besuche in den ersten 28 Tagen), später jedoch seltener. Die Teilnahme dauert etwa 24 Monate. Damit NVTM wirken kann, muss das TP53-Gen unverändert sein. In dieser Studie wird im Rahmen einer Leistungsbeurteilungsstudie ein diagnostischer Test durchgeführt, bei dem Blutproben auf Veränderungen des TP53-Gens untersucht werden. Die folgenden Fragestellungen sind die Ziele dieser Studie: 1 Führt die Therapie mit NVTM zusätzlich zu RUX zu einer Verkleinerung der Milz? 2 Führt die Therapie mit NVTM zusätzlich zu RUX zu einer Besserung der MF-Symptome? 3 Verlängert die Therapie mit NVTM zusätzlich zu RUX die Lebensdauer? 4 Verlangsamt oder verhindert die Therapie mit NVTM zusätzlich zu RUX das Krebswachstum? 5 Ist NVTM sicher? 6 Was geschieht im Körper mit NVTM? Endpunkte sind die Zielwerte, an denen die genannten Fragestellungen gemessen werden: 1 Verkleinerung der Milzgrösse während der Studie 2 Besserung der von den Teilnehmenden beschriebenen Symptome 3 Zeit vom Studienbeginn bis zum Tod der Teilnehmerin / des Teilnehmers 4 Krebswachstum 5 Alle gesundheitlichen Probleme, die auf NVTM zurückzuführen sein könnten 6 NVTM-Konzentration im Blut

(BASEC)

Untersuchte Intervention

In dieser Studie wird die Behandlung mit Navtemadlin (NVTM) – einem Molekül, das möglicherweise die Selbstzerstörung kranker Zellen fördern kann – oder einem Placebo als Zusatztherapie zu einer laufenden Ruxolitinib (RUX)-Behandlung untersucht. RUX, NVTM und das Placebo sind Tabletten, die mit Wasser eingenommen werden.

Teilnehmende, die das Placebo erhalten, werden aus der Teilnahme an der Studie über den Nutzen von RUX hinaus voraussichtlich keinen Nutzen ziehen. Die Placebo-Gruppe ist jedoch wichtig, weil sie den Verlauf von Myelofibrose ohne Zusatztherapie zu RUX aufzeigt. Ausserdem hilft sie Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftlern, herauszufinden, ob NVTM den Erkrankten einen Nutzen bringt.

Im Rahmen der Leistungsbeurteilungsstudie, die neben dieser Studie durchgeführt wird, wird der Bluttest geprüft, mit dem Blutproben auf Veränderungen des TP53-Gens untersucht werden. Das Ergebnis des Bluttests bestimmt, ob eine Teilnehmerin oder ein Teilnehmer an Teil 2 der Studie teilnehmen kann.

(BASEC)

Untersuchte Krankheit(en)

Bei der Myelofibrose (MF) handelt es sich um eine Krebserkrankung des Blutes und des Knochenmarks. Sie geht mit einer Vergrösserung der Milz, einer Verschlechterung des Wohlbefindens und einer Abnahme der Funktion der verschiedenen Blutzellen einher.

(BASEC)

Sponsor

Kartos Therapeutics, Inc., Redwood City, CA, USA PSI CRO AG, Zug, Switzerland

(BASEC)

Name der bewilligenden Ethikkommission (bei multizentrischen Studien nur die Leitkommission)

Ethikkommission Ostschweiz EKOS

(BASEC)

Datum der Bewilligung durch die Ethikkommission

16.10.2025

(BASEC)

Ergebnisse der Studie