Ajout de navtemadlin au ruxolitinib pour les patient·e·s atteint·e·s de myélofibrose

Summary description of the study

Dans cette étude, l’ajout de navtemadlin (NVTM) au ruxolitinib (RUX) est testé chez des patient·e·s atteint·e·s de myélofibrose (MF) afin de déterminer si cet ajout améliore encore les symptômes des patient·e·s et réduit davantage la taille de la rate que le RUX seul. Dans la 1re partie de l’étude, les patient·e·s atteint·e·s de MF recevront uniquement du RUX. Dans la 2e partie, les patient·e·s qui ne tirent qu’un faible bénéfice du RUX recevront du NVTM ou un placebo en complément du RUX, selon un principe aléatoire, comme un tirage au sort, et ni les patient·e·s ni le ou la médecin ne sauront s’ils ou elles reçoivent du NVTM ou un placebo. Un placebo ne contient aucun médicament, mais il ressemble exactement au médicament NVTM. Les patient·e·s se rendront fréquemment à la clinique au début (au moins 5 visites au cours des 28 premiers jours), mais la fréquence diminuera par la suite. La participation durera environ 24 mois. Pour que le NVTM soit efficace, les patient·e·s doivent avoir un gène TP53 inchangé. Cet essai clinique comprend une étude de performance consistant en un test diagnostique qui analyse des échantillons sanguins afin de détecter des modifications du gène TP53. Les objectifs sont les questions posées par l’étude: 1 L’ajout de NVTM au RUX réduit-il la taille de la rate? 2 L’ajout de NVTM au RUX améliore-t-il les symptômes de la MF? 3 L’ajout de NVTM au RUX augmente-t-il la durée de vie? 4 L’ajout de NVTM au RUX ralentit-il ou empêche-t-il la croissance du cancer? 5 Le NVTM est-il sûr? 6 Que devient le NVTM dans l’organisme? Les critères d’évaluation utilisés pour répondre à ces questions sont les suivants: 1 Réduction de la taille de la rate pendant l’étude 2 Amélioration des symptômes rapportés par les patient·e·s 3 Temps écoulé entre le début de l’étude et le décès du patient ou de la patiente 4 Croissance du cancer 5 Tout problème médical pouvant être lié au NVTM 6 Concentration de NVTM dans le sang

(BASEC)

Intervention under investigation

Le traitement testé dans cette étude est le navtemadlin (NVTM), une molécule susceptible de stimuler l’autodestruction des cellules malades, ou un placebo en tant que traitement d’appoint au ruxolitinib (RUX) déjà prescrit. Le RUX, le NVTM et le placebo sont des comprimés à prendre par voie orale avec de l’eau.

Les patient·e·s recevant le placebo ne devraient pas tirer d’avantage supplémentaire de leur participation à l’étude au-delà de celui procuré par le RUX. Cependant, ce groupe est important car il montre l’évolution de la MF sans aucun traitement complémentaire au RUX et aide les chercheurs et chercheuses à comprendre si le navtemadlin peut être bénéfique pour les patient·e·s.

L’étude de performance menée en parallèle à cet essai clinique teste le test sanguin qui examine les mutations du gène TP53. Les résultats du test sanguin détermineront si les patient·e·s peuvent participer à la 2e partie de l’essai clinique.

(BASEC)

Disease under investigation

La myélofibrose (MF) est un cancer du sang et de la moelle osseuse qui provoque un gonflement de la rate, une diminution du bien-être du patient ou de la patiente et une baisse de la fonction des cellules sanguines.

(BASEC)

Sponsor

Kartos Therapeutics, Inc., Redwood City, CA, USA PSI CRO AG, Zug, Switzerland

(BASEC)

Name of the authorising ethics committee (for multicentre studies, only the lead committee)

Ethikkommission Ostschweiz EKOS

(BASEC)

Date of authorisation

16.10.2025

(BASEC)

Results of the trial