Aggiunta di navtemadlin al ruxolitinib per pazienti con mielofibrosi

Descrizione riassuntiva dello studio

Con la presente sperimentazione viene esaminata l’aggiunta di navtemadlin (NVTM) al ruxolitinib (RUX) in pazienti con mielofibrosi (MF) al fine di verificare se possa migliorare ulteriormente i sintomi delle/dei pazienti e ridurre le dimensioni della milza più del RUX in monoterapia. Nella Parte 1 della sperimentazione, le/i pazienti con MF riceveranno unicamente il RUX. Nella Parte 2, le/i pazienti che evidenziano un miglioramento limitato con il RUX riceveranno il NVTM o il placebo come terapia aggiuntiva al trattamento in corso con il RUX, secondo il principio di casualità (come il lancio di una moneta); né la/il paziente né il medico saprà se sta ricevendo il NVTM o il placebo. Il placebo non contiene alcun principio attivo ma è di aspetto identico al navtemadlin. Le/i pazienti si recheranno in clinica inizialmente di frequente (almeno 5 visite nei primi 28 giorni), ma in seguito le visite saranno meno frequenti. La partecipazione ha una durata di circa 24 mesi. Affinché il NVTM faccia effetto, le/i pazienti non devono presentare mutazioni del gene TP53. La sperimentazione include un test di valutazione delle prestazioni: un test diagnostico che analizza campioni di sangue per rilevare alterazioni del gene TP53. L’obiettivo della sperimentazione è rispondere ai seguenti quesiti: 1 L'aggiunta di NVTM al RUX riduce le dimensioni della milza? 2 L'aggiunta di NVTM al RUX migliora i sintomi della MF? 3 L'aggiunta di NVTM al RUX aumenta l’aspettativa di vita? 4 L'aggiunta di NVTM al RUX rallenta o previene la progressione tumorale? 5 Il NVTM è sicuro? 6 Cosa accade al NVTM nell’organismo? Gli endpoint sono le misurazioni eseguite per rispondere ai suddetti quesiti: 1 Riduzione delle dimensioni della milza nel corso della sperimentazione 2 Miglioramento dei sintomi segnalati dalle/dai pazienti 3 Tempo trascorso dall’inizio della sperimentazione al decesso della/del paziente 4 Progressione tumorale 5 Eventuali problemi medici associati al NVTM 6 Concentrazione di NVTM nel sangue

(BASEC)

Intervento studiato

Il trattamento in esame nella presente sperimentazione è il navtemadlin (NVTM), una molecola che potrebbe favorire l’autodistruzione delle cellule malate, oppure un placebo come terapia aggiuntiva al ruxolitinib (RUX) già in uso. RUX, NVTM e il placebo sono somministrati sotto forma di compresse assunte per via orale con acqua.

Non si prevede che le/i pazienti trattate/i con placebo ottengano ulteriori benefici dalla partecipazione alla sperimentazione oltre a quelli forniti dal RUX. Tuttavia, tale gruppo è importante poiché mostra l’andamento della MF senza una terapia aggiuntiva associata al RUX e aiuta le/i ricercatrici/tori a comprendere se il navtemadlin può portare benefici alle/ai pazienti.

La valutazione delle prestazioni condotta in parallelo alla sperimentazione clinica prevede l’esame del sangue per rilevare eventuali mutazioni del gene TP53. I risultati dell'esame del sangue determineranno se le/i pazienti possono partecipare alla Parte 2 della sperimentazione clinica.

(BASEC)

Malattie studiate

La mielofibrosi (MF) è un tumore del sangue e del midollo osseo che causa l’ingrossamento della milza, compromette il benessere delle/dei pazienti e altera la funzionalità delle cellule del sangue.

(BASEC)

Sponsor

Kartos Therapeutics, Inc., Redwood City, CA, USA PSI CRO AG, Zug, Switzerland

(BASEC)

Nome del comitato etico approvante (per studi multicentrici solo il comitato principale)

Ethikkommission Ostschweiz EKOS

(BASEC)

Data di approvazione del comitato etico

16.10.2025

(BASEC)

Risultati dello studio