Eine klinische Studie zur Untersuchung der Auswirkungen von VHB937 bei Menschen mit amyotropher Lateralsklerose (ALS)
Studientyp
Interventional
(ICTRP)
Untersuchte Intervention
Biologisch: VHB937, Andere: Placebo
(ICTRP)
Untersuchte Krankheit(en)
Amyotrophe Lateralsklerose (ALS)
(ICTRP)
Einschlusskriterien:
- mindestens 18 Jahre alt
- männlich oder weiblich, bei gebärfähigen Frauen ist eine strenge Verhütung erforderlich
- haben ALS, bestätigt durch die Studienärzte mittels verschiedener Tests.
- haben milde Symptome von ALS, gemessen mit dem ALSFRS-R Fragebogen (Gesamtpunktzahl
>=30).
- haben innerhalb der letzten 24 Monate Symptome von ALS (Schwäche) gehabt, bevor sie an dieser Studie teilnehmen.
- haben keine Behandlung für ALS erhalten oder sind derzeit auf einer stabilen Dosis einer genehmigten
Behandlung für ALS.
- sind in der Lage, langsam ein Luftvolumen auszuatmen, das mindestens 60 % des erwarteten
Wertes für das Geschlecht, die Größe und das Alter des Teilnehmers beträgt.
Ausschlusskriterien:
- Verwendung anderer Prüfmedikamente innerhalb von 5 Halbwertszeiten vor dem Screening oder innerhalb von 30
Tagen (z. B. kleine Moleküle) / oder bis der erwartete pharmakodynamische Effekt
wieder auf das Ausgangsniveau zurückgekehrt ist (z. B. Biologika), je nachdem, was länger ist oder länger, wenn dies
von den lokalen Vorschriften gefordert wird.
- Frauen im gebärfähigen Alter, definiert als alle Frauen, die physiologisch in der Lage sind,
schwanger zu werden, es sei denn, sie verwenden hochwirksame Verhütungsmethoden,
während sie die Studienbehandlung einnehmen und für 24 Wochen nach Beendigung der Studienmedikation.
- Vorgeschichte oder aktuelle Diagnose von Herzkrankheiten oder ECG-Anomalien, die auf
ein signifikantes Sicherheitsrisiko für die Teilnehmer in der Studie hinweisen.
- Klinische Hinweise auf Leber- oder Nierenerkrankungen/-schäden.
- Laborbefunde von hämatologischen Anomalien
- Vorliegen einer instabilen psychiatrischen Erkrankung, kognitiven Beeinträchtigung, neurologischen Erkrankungen
außer ALS, Demenz oder Substanzmissbrauch, die die Fähigkeit des Teilnehmers, eine informierte Zustimmung zu geben,
nach Meinung des Prüfers beeinträchtigen würden.
- Teilnehmer, die in den letzten 2 Jahren in einem Abschnitt zu suizidalen Gedanken 'ja' angegeben haben, außer in der
"Nicht-suizidalen selbstverletzenden Verhalten" gemäß C-SSRS.
- Vorliegen von Krebs, HIV, Hep B, Hep C, Tuberkulose, unkontrolliertem Diabetes
- Vorgeschichte aktiver schwerer Atemwegserkrankungen, einschließlich chronisch obstruktiver
Lungenerkrankung, interstitieller Lungenerkrankung oder Lungenfibrose.
- Einnahme von verbotenen Medikamenten (ICTRP)
Ausschlusskriterien
nicht verfügbar
Studienstandort
Vereinigte Staaten, Australien, Belgien, Kanada, China, Dänemark, Frankreich, Deutschland, Irland, Italien, Niederlande, Polen, , Spanien, Schweden, Schweiz, Vereinigtes Königreich, Finnland, Japan
(ICTRP)
Allgemeine Auskünfte
Novartis Pharmaceuticals
(ICTRP)
Wissenschaftlicher Titel
Eine Phase-2-Studie, randomisiert, doppelblind, placebokontrolliert, parallele Gruppenstudie zu VHB937 bei amyotropher Lateralsklerose (ALS) über 40 Wochen, gefolgt von einer offenen Verlängerung (ASTRALS) (ICTRP)
Studiendesign
Zuteilung: Randomisiert. Interventionsmodell: Parallele Zuweisung. Hauptzweck: Behandlung. Maskierung: Dreifach (Teilnehmer, Prüfer, Ergebnisbewertung). (ICTRP)
Primäre und sekundäre Endpunkte
Die Kombination aus PAV-freier Überlebenszeit und Veränderung im ALSFRS-R. Analysemethode: Kombinierte Bewertung von Funktion und Überleben (CAFS) (ICTRP)
Gesamtpunktzahl der ALS Funktionsbewertungsskala revidiert (ALSFRS-R); Langsame Vitalkapazität (SVC) (% des vorhergesagten Normalwerts); Verhältnis zur Basislinie in der Neurofilament-Leichtkonzentration (NfL) im Serum; Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs) und schweren unerwünschten Ereignissen (SAEs); Zeit bis zum Tod und Zeit bis zum Ereignis (Tod oder PAV, je nachdem, was zuerst eintritt); Zeit bis zum Tod und Zeit bis zum Ereignis (Tod oder PAV, je nachdem, was zuerst eintritt) - Endpunkte, die sich auf die Behandlungspolitik beziehen; Globale Einschätzung des Patienten zur Veränderung der Funktionsfähigkeit und Schwere der ALS-Symptome (PGI-C); Veränderung der Lebensqualität von der Basislinie, gemessen mit dem Fragebogen zur Bewertung der amyotrophen Lateralsklerose -5 (ALSAQ-5); Veränderung der globalen Einschätzung des Arztes zur Veränderung der Funktionsfähigkeit und Schwere der ALS-Symptome (CGI-C); Veränderung der Lebensqualität von der Basislinie, gemessen mit EuroQoL 5 Dimension 5 Level (EQ-5D-5L); Veränderung der Lebensqualität von der Basislinie, gemessen mit dem 12-teiligen Kurzfragebogen zur Gesundheitsbefragung (SF-12); Pharmakokinetik (PK) von VHB937-CMAX; Pharmakokinetik (PK) von VHB937-TMAX; Pharmakokinetik (PK) von VHB937-CTROUGH; Bewertung der Immunogenität (IG) von VHB937; Pharmakokinetik der cerebrospinalen Flüssigkeit (PK) von VHB937-CMAX; Pharmakokinetik der cerebrospinalen Flüssigkeit (PK) von VHB937-TMAX; Pharmakokinetik der cerebrospinalen Flüssigkeit (PK) von VHB937-CTROUGH (ICTRP)
Registrierungsdatum
nicht verfügbar
Einschluss des ersten Teilnehmers
nicht verfügbar
Sekundäre Sponsoren
nicht verfügbar
Weitere Kontakte
Novartis PharmaceuticalsNovartis Pharmaceuticals, novartis.email@novartis.com, 1-888-669-6682, Novartis Pharmaceuticals (ICTRP)
Sekundäre IDs
2024-512536-29-00, CVHB937B12201 (ICTRP)
Angaben zur Verfügbarkeit von individuellen Teilnehmerdaten
nicht verfügbar
Weitere Informationen zur Studie
https://clinicaltrials.gov/study/NCT06643481 (ICTRP)
Ergebnisse der Studie
Zusammenfassung der Ergebnisse
nicht verfügbar
Link zu den Ergebnissen im Primärregister
nicht verfügbar