Eine klinische Studie zur Untersuchung der Auswirkungen von VHB937 bei Menschen mit amyotropher Lateralsklerose (ALS)
Tipo di studio
Interventional
(ICTRP)
Intervento studiato
Biologisch: VHB937, Andere: Placebo
(ICTRP)
Malattie studiate
Amyotrophe Lateralsklerose (ALS)
(ICTRP)
Einschlusskriterien:
- mindestens 18 Jahre alt
- männlich oder weiblich, bei gebärfähigen Frauen ist eine strenge Verhütung erforderlich
- haben ALS, bestätigt durch die Studienärzte mittels verschiedener Tests.
- haben milde Symptome von ALS, gemessen mit dem ALSFRS-R Fragebogen (Gesamtpunktzahl
>=30).
- haben innerhalb der letzten 24 Monate Symptome von ALS (Schwäche) gehabt, bevor sie an dieser Studie teilnehmen.
- haben keine Behandlung für ALS erhalten oder sind derzeit auf einer stabilen Dosis einer genehmigten
Behandlung für ALS.
- sind in der Lage, langsam ein Luftvolumen auszuatmen, das mindestens 60 % des erwarteten
Wertes für das Geschlecht, die Größe und das Alter des Teilnehmers beträgt.
Ausschlusskriterien:
- Verwendung anderer Prüfmedikamente innerhalb von 5 Halbwertszeiten vor dem Screening oder innerhalb von 30
Tagen (z. B. kleine Moleküle) / oder bis der erwartete pharmakodynamische Effekt
wieder auf das Ausgangsniveau zurückgekehrt ist (z. B. Biologika), je nachdem, was länger ist oder länger, wenn dies
von den lokalen Vorschriften gefordert wird.
- Frauen im gebärfähigen Alter, definiert als alle Frauen, die physiologisch in der Lage sind,
schwanger zu werden, es sei denn, sie verwenden hochwirksame Verhütungsmethoden,
während sie die Studienbehandlung einnehmen und für 24 Wochen nach Beendigung der Studienmedikation.
- Vorgeschichte oder aktuelle Diagnose von Herzkrankheiten oder ECG-Anomalien, die auf
ein signifikantes Sicherheitsrisiko für die Teilnehmer in der Studie hinweisen.
- Klinische Hinweise auf Leber- oder Nierenerkrankungen/-schäden.
- Laborbefunde von hämatologischen Anomalien
- Vorliegen einer instabilen psychiatrischen Erkrankung, kognitiven Beeinträchtigung, neurologischen Erkrankungen
außer ALS, Demenz oder Substanzmissbrauch, die die Fähigkeit des Teilnehmers, eine informierte Zustimmung zu geben,
nach Meinung des Prüfers beeinträchtigen würden.
- Teilnehmer, die in den letzten 2 Jahren in einem Abschnitt zu suizidalen Gedanken 'ja' angegeben haben, außer in der
"Nicht-suizidalen selbstverletzenden Verhalten" gemäß C-SSRS.
- Vorliegen von Krebs, HIV, Hep B, Hep C, Tuberkulose, unkontrolliertem Diabetes
- Vorgeschichte aktiver schwerer Atemwegserkrankungen, einschließlich chronisch obstruktiver
Lungenerkrankung, interstitieller Lungenerkrankung oder Lungenfibrose.
- Einnahme von verbotenen Medikamenten (ICTRP)
Criteri di esclusione
non disponibile
Luogo dello studio
Stati Uniti, Australia, Belgio, Canada, China, Dänemark, Francia, Germania, Irlanda, Italia, Paesi Bassi, Polonia, , Spagna, Svezia, Svizzera, Regno Unito, Finnland, Giappone
(ICTRP)
Informazioni generali
Novartis Pharmaceuticals
(ICTRP)
Titolo accademico
Eine Phase-2-Studie, randomisiert, doppelblind, placebokontrolliert, parallele Gruppenstudie zu VHB937 bei amyotropher Lateralsklerose (ALS) über 40 Wochen, gefolgt von einer offenen Verlängerung (ASTRALS) (ICTRP)
Disegno dello studio
Zuteilung: Randomisiert. Interventionsmodell: Parallele Zuweisung. Hauptzweck: Behandlung. Maskierung: Dreifach (Teilnehmer, Prüfer, Ergebnisbewertung). (ICTRP)
Endpoint primari e secondari
Die Kombination aus PAV-freier Überlebenszeit und Veränderung im ALSFRS-R. Analysemethode: Kombinierte Bewertung von Funktion und Überleben (CAFS) (ICTRP)
Gesamtpunktzahl der ALS Funktionsbewertungsskala revidiert (ALSFRS-R); Langsame Vitalkapazität (SVC) (% des vorhergesagten Normalwerts); Verhältnis zur Basislinie in der Neurofilament-Leichtkonzentration (NfL) im Serum; Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs) und schweren unerwünschten Ereignissen (SAEs); Zeit bis zum Tod und Zeit bis zum Ereignis (Tod oder PAV, je nachdem, was zuerst eintritt); Zeit bis zum Tod und Zeit bis zum Ereignis (Tod oder PAV, je nachdem, was zuerst eintritt) - Endpunkte, die sich auf die Behandlungspolitik beziehen; Globale Einschätzung des Patienten zur Veränderung der Funktionsfähigkeit und Schwere der ALS-Symptome (PGI-C); Veränderung der Lebensqualität von der Basislinie, gemessen mit dem Fragebogen zur Bewertung der amyotrophen Lateralsklerose -5 (ALSAQ-5); Veränderung der globalen Einschätzung des Arztes zur Veränderung der Funktionsfähigkeit und Schwere der ALS-Symptome (CGI-C); Veränderung der Lebensqualität von der Basislinie, gemessen mit EuroQoL 5 Dimension 5 Level (EQ-5D-5L); Veränderung der Lebensqualität von der Basislinie, gemessen mit dem 12-teiligen Kurzfragebogen zur Gesundheitsbefragung (SF-12); Pharmakokinetik (PK) von VHB937-CMAX; Pharmakokinetik (PK) von VHB937-TMAX; Pharmakokinetik (PK) von VHB937-CTROUGH; Bewertung der Immunogenität (IG) von VHB937; Pharmakokinetik der cerebrospinalen Flüssigkeit (PK) von VHB937-CMAX; Pharmakokinetik der cerebrospinalen Flüssigkeit (PK) von VHB937-TMAX; Pharmakokinetik der cerebrospinalen Flüssigkeit (PK) von VHB937-CTROUGH (ICTRP)
Data di registrazione
non disponibile
Inclusione del primo partecipante
non disponibile
Sponsor secondari
non disponibile
Contatti aggiuntivi
Novartis PharmaceuticalsNovartis Pharmaceuticals, novartis.email@novartis.com, 1-888-669-6682, Novartis Pharmaceuticals (ICTRP)
ID secondari
2024-512536-29-00, CVHB937B12201 (ICTRP)
Risultati-Dati individuali dei partecipanti
non disponibile
Ulteriori informazioni sullo studio
https://clinicaltrials.gov/study/NCT06643481 (ICTRP)
Risultati dello studio
Riepilogo dei risultati
non disponibile
Link ai risultati nel registro primario
non disponibile