Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie der Phase II mit VHB937 bei amyotropher Lateralsklerose (ALS) über 40 Wochen, gefolgt von einer offenen Verlängerung (ASTRALS)

Zusammenfassung der Studie

Der Zweck dieser Studie besteht darin, mehr über die Wirkungen von VHB937 im Vergleich zu Placebo bei Menschen mit amyotropher Lateralsklerose (ALS), die derzeit nicht mit einer für die Erkrankung zugelassenen Therapie behandelt werden oder eine konstante Dosis einer zugelassenen ALS-Therapie erhalten, zu erfahren. VHB937 ist ein Antikörper, der durch die Aktivierung eines Eiweisses (Proteins) wirkt, das wichtige Gehirnzellen, die sogenannten Mikroglia, anregt, Nervenzellen zu schützen. Dies könnte Schäden an den Nervenzellen verhindern und dazu beitragen, das Fortschreiten der amyotrophen Lateralsklerose (ALS) zu verlangsamen. Ein Placebo sieht aus wie das Prüfpräparat, enthält aber keinen Wirkstoff. Durch die Verwendung eines Placebos können Forschende die Wirkung eines Prüfpräparats besser verstehen. Diese Studie besteht aus 2 Teilen. Die Prüfärztinnen und Prüfärzte beginnen zunächst mit Teil A gefolgt von Teil B. Teil A: Es ist geplant, dass etwa 225 Teilnehmende in Teil A aufgenommen werden. Die Teilnehmenden werden nach dem Zufallsprinzip 1 von 2 Gruppen zugewiesen. Gruppe 1 werden doppelt so viele Teilnehmende zugewiesen wie Gruppe 2. Gruppe 1: Die Teilnehmenden erhalten über einen Zeitraum von etwa 10 Monaten einmal monatlich eine VHB937-Infusion direkt in eine Vene. Gruppe 2: Die Teilnehmendem erhalten über einen Zeitraum von etwa 10 Monaten einmal monatlich eine Placebo-Infusion direkt in eine Vene. Teil B: Nach Abschluss von Teil A klärt die Ärztin/der Arzt das Interesse der Teilnehmenden ab, einmal im Monat eine VHB937-Infusion direkt in eine Vene zu erhalten. In dieser offenen Verlängerung erhalten alle Teilnehmenden VHB937, bis die letzte Teilnehmerin/der letzte Teilnehmer die VHB937-Behandlung beendet. Die Prüfärztinnen und Prüfärzte werden die amyotrophe Lateralsklerose (ALS) und den allgemeinen Gesundheitszustand der Teilnehmenden während der gesamten Studie überprüfen.

(BASEC)

Untersuchte Intervention

Die Teilnehmende können 18 Jahre oder älter sein. Sie können männlich oder weiblich und von beliebiger ethnischer Herkunft sein. Frauen im gebärfähigen Alter müssen der Anwendung hochwirksamer Verhütungsmittel zustimmen.

Population der klinischen Studie: Erwachsene mit ALS-Diagnose.

(BASEC)

Untersuchte Krankheit(en)

Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) ist eine tödliche Erkrankung des Nervensystems, die die Zellen im Gehirn und Rückenmark befällt, die die Muskelbewegung steuern. Dies kann zu Symptomen wie Muskelzuckungen, Schwäche in einem Arm oder Bein und Schluckbeschwerden führen. Die Erkrankung führt letztendlich zu einer Lähmung und damit zu einem Atemstillstand. Bei der amyotrophen Lateralsklerose beträgt die durchschnittliche Überlebenszeit ab Symptombeginn 2 bis 4 Jahre.

(BASEC)

Sponsor

Novartis HQ IQVIA AG, Branch Basel

(BASEC)