Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie der Phase II mit VHB937 bei amyotropher Lateralsklerose (ALS) über 40 Wochen, gefolgt von einer offenen Verlängerung (ASTRALS)
Descrizione riassuntiva dello studio
Der Zweck dieser Studie besteht darin, mehr über die Wirkungen von VHB937 im Vergleich zu Placebo bei Menschen mit amyotropher Lateralsklerose (ALS), die derzeit nicht mit einer für die Erkrankung zugelassenen Therapie behandelt werden oder eine konstante Dosis einer zugelassenen ALS-Therapie erhalten, zu erfahren. VHB937 ist ein Antikörper, der durch die Aktivierung eines Eiweisses (Proteins) wirkt, das wichtige Gehirnzellen, die sogenannten Mikroglia, anregt, Nervenzellen zu schützen. Dies könnte Schäden an den Nervenzellen verhindern und dazu beitragen, das Fortschreiten der amyotrophen Lateralsklerose (ALS) zu verlangsamen. Ein Placebo sieht aus wie das Prüfpräparat, enthält aber keinen Wirkstoff. Durch die Verwendung eines Placebos können Forschende die Wirkung eines Prüfpräparats besser verstehen. Diese Studie besteht aus 2 Teilen. Die Prüfärztinnen und Prüfärzte beginnen zunächst mit Teil A gefolgt von Teil B. Teil A: Es ist geplant, dass etwa 225 Teilnehmende in Teil A aufgenommen werden. Die Teilnehmenden werden nach dem Zufallsprinzip 1 von 2 Gruppen zugewiesen. Gruppe 1 werden doppelt so viele Teilnehmende zugewiesen wie Gruppe 2. Gruppe 1: Die Teilnehmenden erhalten über einen Zeitraum von etwa 10 Monaten einmal monatlich eine VHB937-Infusion direkt in eine Vene. Gruppe 2: Die Teilnehmendem erhalten über einen Zeitraum von etwa 10 Monaten einmal monatlich eine Placebo-Infusion direkt in eine Vene. Teil B: Nach Abschluss von Teil A klärt die Ärztin/der Arzt das Interesse der Teilnehmenden ab, einmal im Monat eine VHB937-Infusion direkt in eine Vene zu erhalten. In dieser offenen Verlängerung erhalten alle Teilnehmenden VHB937, bis die letzte Teilnehmerin/der letzte Teilnehmer die VHB937-Behandlung beendet. Die Prüfärztinnen und Prüfärzte werden die amyotrophe Lateralsklerose (ALS) und den allgemeinen Gesundheitszustand der Teilnehmenden während der gesamten Studie überprüfen.
(BASEC)
Intervento studiato
Die Teilnehmende können 18 Jahre oder älter sein. Sie können männlich oder weiblich und von beliebiger ethnischer Herkunft sein. Frauen im gebärfähigen Alter müssen der Anwendung hochwirksamer Verhütungsmittel zustimmen.
Population der klinischen Studie: Erwachsene mit ALS-Diagnose.
(BASEC)
Malattie studiate
Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) ist eine tödliche Erkrankung des Nervensystems, die die Zellen im Gehirn und Rückenmark befällt, die die Muskelbewegung steuern. Dies kann zu Symptomen wie Muskelzuckungen, Schwäche in einem Arm oder Bein und Schluckbeschwerden führen. Die Erkrankung führt letztendlich zu einer Lähmung und damit zu einem Atemstillstand. Bei der amyotrophen Lateralsklerose beträgt die durchschnittliche Überlebenszeit ab Symptombeginn 2 bis 4 Jahre.
(BASEC)
• amyotrophe Lateralsklerose (ALS), die von den Prüfärztinnen und Prüfärzten anhand verschiedener Untersuchungen bestätigt wurde • leichte Symptome einer amyotrophen Lateralsklerose (ALS), beurteilt mit dem ALSFRS-R-Fragebogen • Beginn der Symptome einer amyotrophen Lateralsklerose (Muskelschwäche) innerhalb von 24 Monaten vor Teilnahme an dieser Studie • hat keine Behandlung gegen amyotrophe Lateralsklerose (ALS) erhalten und nimmt keine konstante Dosis eines zugelassenen Medikaments gegen amyotrophe Lateralsklerose ein • muss ein Luftvolumen langsam ausatmen können, das mindestens 60 % der für Geschlecht, Grösse und Alter der Teilnehmerin/des Teilnehmers erwarteten Menge beträgt (BASEC)
Criteri di esclusione
• kürzliche Anwendung eines experimentellen ALS-Medikaments • allergische Reaktion auf eine der in der Studie verwendeten Behandlungen • Frauen im gebärfähigen Alter müssen sich bereit erklären, nach Absetzen des Prüfpräparats für 24 Wochen eine hochwirksame Verhütungsmethode anzuwenden. • Verabreichung von Lebendimpfstoffen oder abgeschwächten Lebendimpfstoffen in den letzten 3 Monaten vor der Studie • Menschen, die aufgrund von ALS eine Beatmungsunterstützung benötigen • kürzlich aufgetretener Herzinfarkt, instabile Angina pectoris, klinisch signifikante Herzrhythmusstörung • klinisch signifikante Blutarmut (Anämie) oder niedrige Anzahl der weissen Blutkörperchen • schwere Lebererkrankung oder kürzlich aufgetretene Leberschädigung • schwere Nierenerkrankung • instabile psychiatrische Erkrankung, kognitive Beeinträchtigung oder Demenz • aktiver Krebs • Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV), aktive Hepatitis B oder C • unkontrollierter Diabetes (BASEC)
Luogo dello studio
Basilea, San Gallo
(BASEC)
Sponsor
Novartis HQ IQVIA AG, Branch Basel
(BASEC)
Contatto per ulteriori informazioni sullo studio
Persona di contatto in Svizzera
Vanessa Haller
+41714943581
vanessa.haller@clutterh-och.chKantonsspital St. Gallen
(BASEC)
Informazioni scientifiche
non disponibile
Nome del comitato etico approvante (per studi multicentrici solo il comitato principale)
Ethikkommission Ostschweiz EKOS
(BASEC)
Data di approvazione del comitato etico
30.01.2025
(BASEC)
ID di studio ICTRP
non disponibile
Titolo ufficiale (approvato dal comitato etico)
A phase 2, randomized, double-blind, placebo-controlled parallel group study of VHB937 in Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) over 40 weeks followed by an Open-label Extension (ASTRALS) (BASEC)
Titolo accademico
non disponibile
Titolo pubblico
non disponibile
Malattie studiate
non disponibile
Intervento studiato
non disponibile
Tipo di studio
non disponibile
Disegno dello studio
non disponibile
Criteri di inclusione/esclusione
non disponibile
non disponibile
Endpoint primari e secondari
non disponibile
non disponibile
Data di registrazione
non disponibile
Inclusione del primo partecipante
non disponibile
Sponsor secondari
non disponibile
Contatti aggiuntivi
non disponibile
ID secondari
non disponibile
Risultati-Dati individuali dei partecipanti
non disponibile
Ulteriori informazioni sullo studio
non disponibile
Risultati dello studio
Riepilogo dei risultati
non disponibile
Link ai risultati nel registro primario
non disponibile