Eine Studie zur Beurteilung der Wirksamkeit und Sicherheit von Efgartigimod PH20 SC bei Erwachsenen mit systemischer Sklerose (esScape)
Zusammenfassung der Studie
Das Hauptziel dieser Studie besteht darin, mehr darüber zu erfahren, wie das Prüfpräparat Efgartigimod wirkt und ob es für Menschen mit SSc wirksam und sicher ist. Die Studie soll ausserdem aufzeigen, wie sehr sich Efgartigimod auf die Symptome der SSc und die Lebensqualität auswirkt. Um zu verstehen, wie gut Efgartigimod wirkt, wird es mit einem Placebo (einer Substanz, die wie Efgartigimod aussieht, aber keinen Wirkstoff enthält) verglichen. Etwa 81 Teilnehmerinnen und Teilnehmer werden weltweit an verschiedenen Prüfzentren an der Studie teilnehmen.
(BASEC)
Untersuchte Intervention
Efgartigimod ist ein Prüfpräparat, das zur Behandlung von Menschen mit SSc entwickelt wird. Es wird als experimentell angesehen, da es von den Gesundheitsbehörden zur Behandlung der SSc derzeit nicht zugelassen ist. Efgartigimod trägt zur Beseitigung von Autoantikörpern bei (dabei handelt es sich um Eiweissarten, die vom Immunsystem produziert werden und den eigenen Körper angreifen). Ziel der Studie ist es, zu verstehen, was mit dem Körper geschieht, wenn Efgartigimod die Autoantikörperspiegel senkt, um das Immunsystem ins Gleichgewicht zu bringen, und möglicherweise die Symptome der SSc verringert.
Die Teilnehmerinnen und Teilnehmer werden einer von zwei Gruppen zugeteilt und erhalten entweder Efgartigimod PH20 SC oder ein Placebo nach dem Zufallsprinzip (dies wird als «Randomisierung» bezeichnet). Jedoch werden weder die Teilnehmerinnen und Teilnehmer noch die Prüfärztinnen und Prüfärzte wissen, um welches Prüfpräparat es sich handelt (dies wird als «doppelblind» bezeichnet). Das Prüfpräparat (Efgartigimod oder Placebo) wird als Injektion unter die Haut mit einer Nadel verabreicht, die an einer Fertigspritze angebracht ist. Die Patientin oder der Patient bzw. eine Betreuungsperson kann die Injektionen im Prüfzentrum oder zu Hause verabreichen, wenn die Prüfärztin oder der Prüfarzt dem zustimmt.
Die Studie umfasst drei Phasen (Voruntersuchungszeitraum, Behandlungszeitraum und Sicherheitsnachbeobachtung). Einige der Studienteilnehmerinnen und Studienteilnehmer werden innerhalb von 4 Wochen nach der letzten Dosis des Prüfpräparates darüber befragt, welche Erfahrungen sie in der Studie gemacht haben («Abschlussbefragung »).
Bei den meisten Besuchsterminen werden die Patientinnen und Patienten Blut- und Urinproben abgeben, sich körperlichen Untersuchungen, Elektrokardiogrammen sowie Lungenfunktionstests unterziehen und Fragebögen beantworten. Eine Hautbiopsie kann optional durchgeführt werden.
Die Studie wird etwa 59 Wochen dauern.
(BASEC)
Untersuchte Krankheit(en)
Systemische Sklerose (SSc) ist eine seltene, chronische Autoimmunerkrankung des Bindegewebes und weist unter den rheumatologischen Erkrankungen eine der höchsten Sterblichkeitsraten auf. Sie ist gekennzeichnet durch Entzündung, fortschreitende Fibrose der Haut und der inneren Organe sowie durch eine schwere Gefäßerkrankung. Die Erkrankung verursacht mittelstarke bis starke Hautprobleme und anhaltende Schwierigkeiten bei täglichen Aktivitäten.
(BASEC)
Studienteilnehmerinnen und Studienteilnehmer werden in die Studie aufgenommen, wenn sie: - mindestens 18 Jahre alt sind - an einer systemischen Sklerose (SSc) leiden - über Testergebnisse verfügen, die ein überaktives Immunsystem (anhand eines Antikörpertests) nachweisen (BASEC)
Ausschlusskriterien
Studienteilnehmerinnen und Studienteilnehmer werden nicht in die Studie aufgenommen, wenn sie: - früher andere Medikamente erhalten haben, die zu Wechselwirkungen mit dem Prüfpräparat führen - andere bekannte Autoimmunerkrankungen oder andere medizinische Zustände (z. B. eine Operation) aufweisen, die zu Wechselwirkungen mit dem Prüfpräparat führen können oder die Studienteilnehmerin bzw. den Studienteilnehmer einem unvertretbaren Risiko aussetzen - schwanger sind, stillen oder die Absicht haben, während der Studie schwanger zu werden (BASEC)
Studienstandort
St Gallen, Zürich
(BASEC)
Sponsor
argenx BV PPD Switzerland GmbH c/o Dufour Treuhand AG
(BASEC)
Kontakt für weitere Auskünfte zur Studie
Kontaktperson Schweiz
Vice President Clinical Development
+32 9 310 34 00
clinicaltrials@clutterargenx.comargenx BV
(BASEC)
Name der bewilligenden Ethikkommission (bei multizentrischen Studien nur die Leitkommission)
Ethikkommission Ostschweiz EKOS
(BASEC)
Datum der Bewilligung durch die Ethikkommission
16.01.2025
(BASEC)
ICTRP Studien-ID
NCT06655155 (ICTRP)
Offizieller Titel (Genehmigt von der Ethikkommission)
A Randomized, Double-Blinded, Placebo-Controlled, Phase 2, Parallel-Group Study to Evaluate the Efficacy, Safety, Tolerability, Pharmacodynamics, Pharmacokinetics, and Immunogenicity of Efgartigimod PH20 SC in Adult Participants with Systemic Sclerosis (BASEC)
Wissenschaftlicher Titel
Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2-Studie mit paralleler Gruppenaufteilung zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakodynamik, Pharmakokinetik und Immunogenität von Efgartigimod PH20 SC bei erwachsenen Teilnehmern mit systemischer Sklerose (ICTRP)
Öffentlicher Titel
Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Efgartigimod PH20 SC bei Erwachsenen mit systemischer Sklerose (ICTRP)
Untersuchte Krankheit(en)
Systemische Sklerose (SSc) (ICTRP)
Untersuchte Intervention
Kombinationsprodukt: Efgartigimod PH20 SC, Andere: Placebo PH20 SC (ICTRP)
Studientyp
Interventional (ICTRP)
Studiendesign
Zuteilung: Randomisiert. Interventionsmodell: Parallele Zuweisung. Hauptzweck: Behandlung. Maskierung: Vierfach (Teilnehmer, Pflegekraft, Prüfer, Ergebnisbew assessor). (ICTRP)
Ein-/Ausschlusskriterien
Einschlusskriterien:
- Alter = 18 Jahre und das lokale gesetzliche Mindestalter für klinische Studien
- Diagnose einer diffusen oder begrenzten SSc und Erfüllung der Klassifikationskriterien der 2013 ACR/EULAR
- Positives Ergebnis eines Antinukleären Antikörper (ANA)-Tests im zentralen Labor mit einem Titer von mindestens 1:160
- Ein Health Assessment Questionnaire-Disability Index (HAQ-DI) Score von mindestens 0,5 ODER ein Patient Global Assessment (PGA) Score von mindestens 3
- Ein modifizierter Rodnan Hautscore (mRSS) zwischen 15 und 35
- Der Teilnehmer ist im zentralen Labor anti-RNA-Polymerase III-Autoantikörper negativ und hatte die erste Manifestation ohne Raynaud-Phänomen weniger als 5 Jahre vor dem Screening oder der Teilnehmer ist im zentralen Labor anti-RNA-Polymerase III-Autoantikörper positiv und hatte die erste Manifestation ohne Raynaud-Phänomen weniger als 2 Jahre vor dem Screening
- Unbeteiligte oder leicht verdickte Hautstelle an mindestens 1 Injektionsstelle
Ausschlusskriterien:
- Isolierte Seropositivität für Antizentromere Antikörper (ACA) im zentralen Labor
- Signifikante pulmonale arterielle Hypertonie
- Schwere digitale Vasculopathie in den letzten 3 Monaten
- Hautverdickung aufgrund von Sklerodermie-Mimik oder lokalisierter Sklerodermie
- Sklerodermie-renal Krise in den letzten 6 Monaten der Teilnahme an der Studie
- Eine andere rheumatische Autoimmunerkrankung, außer sekundärem Sjögren-Syndrom oder Fibromyalgie (ICTRP)
nicht verfügbar
Primäre und sekundäre Endpunkte
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im mRSS nach 24 Wochen (ICTRP)
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im mRSS nach 48 Wochen; Auftreten von behandlungsbedingten (schweren) unerwünschten Ereignissen; Anteil der Teilnehmer, die sich in mindestens 2 oder mindestens 3 der 5 Kernpunkte von CRISS-25 nach 24 und 48 Wochen verbessern und keine Verschlechterung in >1 Komponente haben und keine signifikanten SSc-bezogenen Ereignisse haben; Änderung gegenüber dem Ausgangswert im HAQ-DI nach 24 und 48 Wochen; Änderung gegenüber dem Ausgangswert im PGA nach 24 und 48 Wochen; Änderung gegenüber dem Ausgangswert im CGA nach 24 und 48 Wochen; Jährliche Abnahme der FVC (in mL) bei Teilnehmern mit interstitieller Lungenerkrankung; Efgartigimod-Serumkonzentrationen über die Zeit; Prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert der Gesamt-IgG-Spiegel im Serum über die Zeit; Auftreten von Anti-Arzneimittel-Antikörpern gegen Efgartigimod im Serum über die Zeit; Auftreten von Antikörpern gegen rHuPH20 im Plasma über die Zeit (ICTRP)
Registrierungsdatum
22.10.2024 (ICTRP)
Einschluss des ersten Teilnehmers
nicht verfügbar
Sekundäre Sponsoren
nicht verfügbar
Weitere Kontakte
Sabine Coppieters, MD, clinicaltrials@argenx.com, 857-350-4834 (ICTRP)
Sekundäre IDs
2024-514539-67-00, ARGX-113-2317 (ICTRP)
Angaben zur Verfügbarkeit von individuellen Teilnehmerdaten
nicht verfügbar
Weitere Informationen zur Studie
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT06655155 (ICTRP)
Ergebnisse der Studie
Zusammenfassung der Ergebnisse
nicht verfügbar
Link zu den Ergebnissen im Primärregister
nicht verfügbar