Eine Studie zur Beurteilung der Wirksamkeit und Sicherheit von Efgartigimod PH20 SC bei Erwachsenen mit systemischer Sklerose (esScape)
Summary description of the study
Das Hauptziel dieser Studie besteht darin, mehr darüber zu erfahren, wie das Prüfpräparat Efgartigimod wirkt und ob es für Menschen mit SSc wirksam und sicher ist. Die Studie soll ausserdem aufzeigen, wie sehr sich Efgartigimod auf die Symptome der SSc und die Lebensqualität auswirkt. Um zu verstehen, wie gut Efgartigimod wirkt, wird es mit einem Placebo (einer Substanz, die wie Efgartigimod aussieht, aber keinen Wirkstoff enthält) verglichen. Etwa 81 Teilnehmerinnen und Teilnehmer werden weltweit an verschiedenen Prüfzentren an der Studie teilnehmen.
(BASEC)
Intervention under investigation
Efgartigimod ist ein Prüfpräparat, das zur Behandlung von Menschen mit SSc entwickelt wird. Es wird als experimentell angesehen, da es von den Gesundheitsbehörden zur Behandlung der SSc derzeit nicht zugelassen ist. Efgartigimod trägt zur Beseitigung von Autoantikörpern bei (dabei handelt es sich um Eiweissarten, die vom Immunsystem produziert werden und den eigenen Körper angreifen). Ziel der Studie ist es, zu verstehen, was mit dem Körper geschieht, wenn Efgartigimod die Autoantikörperspiegel senkt, um das Immunsystem ins Gleichgewicht zu bringen, und möglicherweise die Symptome der SSc verringert.
Die Teilnehmerinnen und Teilnehmer werden einer von zwei Gruppen zugeteilt und erhalten entweder Efgartigimod PH20 SC oder ein Placebo nach dem Zufallsprinzip (dies wird als «Randomisierung» bezeichnet). Jedoch werden weder die Teilnehmerinnen und Teilnehmer noch die Prüfärztinnen und Prüfärzte wissen, um welches Prüfpräparat es sich handelt (dies wird als «doppelblind» bezeichnet). Das Prüfpräparat (Efgartigimod oder Placebo) wird als Injektion unter die Haut mit einer Nadel verabreicht, die an einer Fertigspritze angebracht ist. Die Patientin oder der Patient bzw. eine Betreuungsperson kann die Injektionen im Prüfzentrum oder zu Hause verabreichen, wenn die Prüfärztin oder der Prüfarzt dem zustimmt.
Die Studie umfasst drei Phasen (Voruntersuchungszeitraum, Behandlungszeitraum und Sicherheitsnachbeobachtung). Einige der Studienteilnehmerinnen und Studienteilnehmer werden innerhalb von 4 Wochen nach der letzten Dosis des Prüfpräparates darüber befragt, welche Erfahrungen sie in der Studie gemacht haben («Abschlussbefragung »).
Bei den meisten Besuchsterminen werden die Patientinnen und Patienten Blut- und Urinproben abgeben, sich körperlichen Untersuchungen, Elektrokardiogrammen sowie Lungenfunktionstests unterziehen und Fragebögen beantworten. Eine Hautbiopsie kann optional durchgeführt werden.
Die Studie wird etwa 59 Wochen dauern.
(BASEC)
Disease under investigation
Systemische Sklerose (SSc) ist eine seltene, chronische Autoimmunerkrankung des Bindegewebes und weist unter den rheumatologischen Erkrankungen eine der höchsten Sterblichkeitsraten auf. Sie ist gekennzeichnet durch Entzündung, fortschreitende Fibrose der Haut und der inneren Organe sowie durch eine schwere Gefäßerkrankung. Die Erkrankung verursacht mittelstarke bis starke Hautprobleme und anhaltende Schwierigkeiten bei täglichen Aktivitäten.
(BASEC)
Studienteilnehmerinnen und Studienteilnehmer werden in die Studie aufgenommen, wenn sie: - mindestens 18 Jahre alt sind - an einer systemischen Sklerose (SSc) leiden - über Testergebnisse verfügen, die ein überaktives Immunsystem (anhand eines Antikörpertests) nachweisen (BASEC)
Exclusion criteria
Studienteilnehmerinnen und Studienteilnehmer werden nicht in die Studie aufgenommen, wenn sie: - früher andere Medikamente erhalten haben, die zu Wechselwirkungen mit dem Prüfpräparat führen - andere bekannte Autoimmunerkrankungen oder andere medizinische Zustände (z. B. eine Operation) aufweisen, die zu Wechselwirkungen mit dem Prüfpräparat führen können oder die Studienteilnehmerin bzw. den Studienteilnehmer einem unvertretbaren Risiko aussetzen - schwanger sind, stillen oder die Absicht haben, während der Studie schwanger zu werden (BASEC)
Trial sites
St. Gallen, Zurich
(BASEC)
Sponsor
argenx BV PPD Switzerland GmbH c/o Dufour Treuhand AG
(BASEC)
Contact
Contact Person Switzerland
Vice President Clinical Development
+32 9 310 34 00
clinicaltrials@clutterargenx.comargenx BV
(BASEC)
Name of the authorising ethics committee (for multicentre studies, only the lead committee)
Ethikkommission Ostschweiz EKOS
(BASEC)
Date of authorisation
16.01.2025
(BASEC)
ICTRP Trial ID
NCT06655155 (ICTRP)
Official title (approved by ethics committee)
A Randomized, Double-Blinded, Placebo-Controlled, Phase 2, Parallel-Group Study to Evaluate the Efficacy, Safety, Tolerability, Pharmacodynamics, Pharmacokinetics, and Immunogenicity of Efgartigimod PH20 SC in Adult Participants with Systemic Sclerosis (BASEC)
Academic title
Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2-Studie mit paralleler Gruppenaufteilung zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakodynamik, Pharmakokinetik und Immunogenität von Efgartigimod PH20 SC bei erwachsenen Teilnehmern mit systemischer Sklerose (ICTRP)
Public title
Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Efgartigimod PH20 SC bei Erwachsenen mit systemischer Sklerose (ICTRP)
Disease under investigation
Systemische Sklerose (SSc) (ICTRP)
Intervention under investigation
Kombinationsprodukt: Efgartigimod PH20 SC, Andere: Placebo PH20 SC (ICTRP)
Type of trial
Interventional (ICTRP)
Trial design
Zuteilung: Randomisiert. Interventionsmodell: Parallele Zuweisung. Hauptzweck: Behandlung. Maskierung: Vierfach (Teilnehmer, Pflegekraft, Prüfer, Ergebnisbew assessor). (ICTRP)
Inclusion/Exclusion criteria
Einschlusskriterien:
- Alter = 18 Jahre und das lokale gesetzliche Mindestalter für klinische Studien
- Diagnose einer diffusen oder begrenzten SSc und Erfüllung der Klassifikationskriterien der 2013 ACR/EULAR
- Positives Ergebnis eines Antinukleären Antikörper (ANA)-Tests im zentralen Labor mit einem Titer von mindestens 1:160
- Ein Health Assessment Questionnaire-Disability Index (HAQ-DI) Score von mindestens 0,5 ODER ein Patient Global Assessment (PGA) Score von mindestens 3
- Ein modifizierter Rodnan Hautscore (mRSS) zwischen 15 und 35
- Der Teilnehmer ist im zentralen Labor anti-RNA-Polymerase III-Autoantikörper negativ und hatte die erste Manifestation ohne Raynaud-Phänomen weniger als 5 Jahre vor dem Screening oder der Teilnehmer ist im zentralen Labor anti-RNA-Polymerase III-Autoantikörper positiv und hatte die erste Manifestation ohne Raynaud-Phänomen weniger als 2 Jahre vor dem Screening
- Unbeteiligte oder leicht verdickte Hautstelle an mindestens 1 Injektionsstelle
Ausschlusskriterien:
- Isolierte Seropositivität für Antizentromere Antikörper (ACA) im zentralen Labor
- Signifikante pulmonale arterielle Hypertonie
- Schwere digitale Vasculopathie in den letzten 3 Monaten
- Hautverdickung aufgrund von Sklerodermie-Mimik oder lokalisierter Sklerodermie
- Sklerodermie-renal Krise in den letzten 6 Monaten der Teilnahme an der Studie
- Eine andere rheumatische Autoimmunerkrankung, außer sekundärem Sjögren-Syndrom oder Fibromyalgie (ICTRP)
not available
Primary and secondary end points
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im mRSS nach 24 Wochen (ICTRP)
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im mRSS nach 48 Wochen; Auftreten von behandlungsbedingten (schweren) unerwünschten Ereignissen; Anteil der Teilnehmer, die sich in mindestens 2 oder mindestens 3 der 5 Kernpunkte von CRISS-25 nach 24 und 48 Wochen verbessern und keine Verschlechterung in >1 Komponente haben und keine signifikanten SSc-bezogenen Ereignisse haben; Änderung gegenüber dem Ausgangswert im HAQ-DI nach 24 und 48 Wochen; Änderung gegenüber dem Ausgangswert im PGA nach 24 und 48 Wochen; Änderung gegenüber dem Ausgangswert im CGA nach 24 und 48 Wochen; Jährliche Abnahme der FVC (in mL) bei Teilnehmern mit interstitieller Lungenerkrankung; Efgartigimod-Serumkonzentrationen über die Zeit; Prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert der Gesamt-IgG-Spiegel im Serum über die Zeit; Auftreten von Anti-Arzneimittel-Antikörpern gegen Efgartigimod im Serum über die Zeit; Auftreten von Antikörpern gegen rHuPH20 im Plasma über die Zeit (ICTRP)
Registration date
22.10.2024 (ICTRP)
Incorporation of the first participant
not available
Secondary sponsors
not available
Additional contacts
Sabine Coppieters, MD, clinicaltrials@argenx.com, 857-350-4834 (ICTRP)
Secondary trial IDs
2024-514539-67-00, ARGX-113-2317 (ICTRP)
Results-Individual Participant Data (IPD)
not available
Further information on the trial
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT06655155 (ICTRP)
Results of the trial
Results summary
not available
Link to the results in the primary register
not available