Uno studio sull'efficacia e la sicurezza del BHV-7000 negli adulti con epilessia focale refrattaria.
Zusammenfassung der Studie
Esistono già trattamenti per le crisi, noti come farmaci anti-epilettici (ASM). Tuttavia, molte persone con epilessia focale continuano ad avere crisi anche durante il trattamento con ASM. Questo è chiamato epilessia focale refrattaria. Quando le crisi non sono controllate farmacologicamente, possono portare a infortuni, difficoltà a scuola o al lavoro e alla perdita della libertà. Anche quando le crisi sono sotto controllo, gli ASM spesso hanno effetti collaterali che influenzano la qualità della vita dei pazienti. Questo studio mira a determinare se un nuovo farmaco chiamato BHV-7000 riduce le crisi negli adulti con epilessia focale refrattaria e se è sicuro da usare. Il BHV-7000 non è ancora approvato per il trattamento delle crisi focali in Svizzera. I partecipanti parteciperanno allo studio per un periodo di fino a 22 settimane (circa cinque mesi e mezzo) e dovranno recarsi al centro di prova circa 7 volte per una visita di studio. Lo studio è composto da 3 fasi: 1. Periodo di osservazione: 8 settimane, durante le quali i partecipanti assumono solo gli anti-epilettici prescritti in precedenza 2. Periodo di trattamento: 12 settimane di trattamento con BHV-7000 o placebo, una volta al giorno, oltre agli anti-epilettici prescritti in precedenza 3. Periodo di follow-up: 2 settimane dopo l'ultima dose di BHV-7000 o placebo, i partecipanti assumono solo gli anti-epilettici prescritti in precedenza. I partecipanti che completano questo studio e sono idonei possono eventualmente partecipare a uno studio di sicurezza a lungo termine, in cui possono continuare a ricevere BHV-7000.
(BASEC)
Untersuchte Intervention
Si tratta di uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo. « Randomizzato » significa che un computer assegna casualmente i partecipanti a un trattamento con BHV-7000 o a un placebo. Un « placebo » è una compressa che non contiene principi attivi. « Doppio cieco » significa che né i partecipanti né i medici sperimentatori sanno quale trattamento riceverà un partecipante.
Sia il BHV-7000 che il placebo vengono somministrati sotto forma di compresse da deglutire.
(BASEC)
Untersuchte Krankheit(en)
Epilessia focale refrattaria, una forma di epilessia in cui le crisi iniziano in una parte del cervello e non possono essere ben controllate nonostante il trattamento con farmaci anti-epilettici.
(BASEC)
1. Adulti di sesso maschile e femminile di età compresa tra 18 e 75 anni con diagnosi di epilessia focale 2. Negli 3 mesi precedenti l'inizio dello studio, in media almeno 4 crisi focali al mese 3. Trattamento attuale con almeno 1 e fino a 3 ASM a una dose stabile come parte di non più di 4 trattamenti anti-epilettici stabili (inclusa la terapia nutrizionale e la neurostimolazione) (BASEC)
Ausschlusskriterien
1. Qualsiasi altro tipo di crisi oltre alle crisi focali, come le crisi miocloniche (contrazioni brevi e improvvise di un muscolo o di un gruppo muscolare) o le crisi di assenza (breve perdita di attenzione o sguardo nel vuoto), in passato 2. Crisi sintomatiche che si verificano per motivi noti (ad esempio, uso o astinenza da droghe o alcol, traumi cranici, infezioni, ecc.) 3. Partecipazione ad altri studi clinici (BASEC)
Studienstandort
Zürich
(BASEC)
Sponsor
Biohaven Therapeutics, Ltd. c/o Biohaven Pharmaceuticals, Inc. 215 Church Street New Haven, CT 06510 USA and PPD Switzerland GmbH c/o Dufour Treuhand AG Nicole Kayser Tiergartenrain 3, 4054 Basel
(BASEC)
Kontakt für weitere Auskünfte zur Studie
Kontaktperson Schweiz
PD Dr. med. Lukas Imbach
+41443876302
lukas.imbach@clutterkliniklengg.chSchweizerisches Epilepsiezentrum, Klinik Lengg, AG Bleulerstrasse 60 8008 Zürich
(BASEC)
Name der bewilligenden Ethikkommission (bei multizentrischen Studien nur die Leitkommission)
Ethikkommission Zürich
(BASEC)
Datum der Bewilligung durch die Ethikkommission
05.07.2024
(BASEC)
ICTRP Studien-ID
NCT06132893 (ICTRP)
Offizieller Titel (Genehmigt von der Ethikkommission)
Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-II/IIIStudie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von BHV-7000 bei Studienteilnehmer*innen mit refraktärer fokaler Epilepsie (BASEC)
Wissenschaftlicher Titel
Uno studio multicentrico di fase 2/3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di BHV-7000 in soggetti con epilessia focale refrattaria (ICTRP)
Öffentlicher Titel
Uno studio per determinare se BHV-7000 è efficace e sicuro negli adulti con epilessia focale refrattaria (ICTRP)
Untersuchte Krankheit(en)
Epilessia focale (ICTRP)
Untersuchte Intervention
Farmaco: BHV-7000Farmaco: BHV-7000Farmaco: Placebo (ICTRP)
Studientyp
Interventional (ICTRP)
Studiendesign
Assegnazione: Randomizzata. Modello di intervento: Assegnazione parallela. Scopo primario: Trattamento. Mascheramento: Quadruplo (Partecipante, Fornitore di assistenza, Investigatore, Valutatore degli esiti). (ICTRP)
Ein-/Ausschlusskriterien
Criteri di inclusione chiave:
1. Partecipanti maschi e femmine di età compresa tra 18 e 75 anni al momento del consenso.
2. Diagnosi di epilessia focale insorta almeno 1 anno prima della visita di screening definita
dalla Classificazione della Lega Internazionale contro l'Epilessia (ILAE) del 2017 e basata
sui requisiti dei criteri di aggiudicazione dell'epilessia.
a. Crisi focali i. Crisi focali consapevoli con segni e/o sintomi clinicamente osservabili ii. Crisi focali con consapevolezza compromessa iii. Crisi tonico-cloniche focali a bilaterali
3. Il soggetto soddisfa la definizione di epilessia resistente ai farmaci dell'ILAE del 2009, fallimento
di prove adeguate di due schemi di farmaci anti-crisi (ASM) tollerati e scelti e utilizzati
in modo appropriato (sia come monoterapie che in combinazione) per ottenere
libertà dalle crisi sostenuta.
4. Capacità di tenere diari delle crisi accurati
5. Trattamento attuale con almeno 1 e fino a 3 ASM e 4 trattamenti per l'epilessia in
totale
Criteri di esclusione chiave:
1. Storia di stato epilettico (stato epilettico convulsivo per > 5 minuti o
stato epilettico focale con compromissione della coscienza per > 10 minuti) negli ultimi
6 mesi precedenti alla visita di screening che non è coerente con la crisi abituale del soggetto.
2. Storia di crisi ripetitive/cluster (dove le singole crisi non possono essere contate)
negli ultimi 6 mesi precedenti alla visita di screening e durante la fase di osservazione.
3. Resezione neurochirurgica per crisi <4 mesi prima della visita di screening.
4. Radiosurgery eseguita <2 anni prima della visita di screening.
5. Soggetti con solo crisi focali consapevoli non motorie che coinvolgono fenomeni sensoriali o
psichici soggettivi, senza compromissione della coscienza o della consapevolezza (formalmente
chiamate crisi parziali semplici), con o senza correlazione EEG ictale con sintomi clinici.
6. Qualsiasi condizione che interferirebbe con la capacità del soggetto di rispettare le istruzioni dello studio,
porre il soggetto a rischio inaccettabile e/o confondere l'interpretazione dei dati di sicurezza o efficacia dello studio, come giudicato dall'Investigatore (ICTRP)
nicht verfügbar
Primäre und sekundäre Endpunkte
Cambiamento dalla linea di base nella frequenza media delle crisi in 28 giorni (ICTRP)
Percentuale di partecipanti con almeno il 50% di riduzione della frequenza delle crisi al mese;Cambiamento dalla linea di base nella frequenza media delle crisi in 28 giorni durante il primo mese di trattamento;Percentuale di partecipanti con almeno il 75% di riduzione della frequenza delle crisi al mese;Percentuale di partecipanti con libertà dalle crisi durante la fase DB;Cambiamento dalla linea di base nella frequenza delle crisi aggiustata in 7 giorni durante la prima settimana di trattamento;Cambiamento dalla linea di base nella Global Impression of Change (PGI-C) del paziente;Numero di partecipanti con decessi, eventi avversi gravi (SAE), eventi avversi che portano alla sospensione del farmaco dello studio e eventi avversi moderati o gravi;Numero di partecipanti con anomalie di laboratorio clinicamente significative (ICTRP)
Registrierungsdatum
10.11.2023 (ICTRP)
Einschluss des ersten Teilnehmers
nicht verfügbar
Sekundäre Sponsoren
nicht verfügbar
Weitere Kontakte
Chief Medical Officer, clinicaltrials@biohavenpharma.com, 203-404-0410 (ICTRP)
Sekundäre IDs
2023-508539-30, BHV7000-302 (ICTRP)
Angaben zur Verfügbarkeit von individuellen Teilnehmerdaten
nicht verfügbar
Weitere Informationen zur Studie
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT06132893 (ICTRP)
Ergebnisse der Studie
Zusammenfassung der Ergebnisse
nicht verfügbar
Link zu den Ergebnissen im Primärregister
nicht verfügbar