Uno studio sull'efficacia e la sicurezza del BHV-7000 negli adulti con epilessia focale refrattaria.
Summary description of the study
Esistono già trattamenti per le crisi, noti come farmaci anti-epilettici (ASM). Tuttavia, molte persone con epilessia focale continuano ad avere crisi anche durante il trattamento con ASM. Questo è chiamato epilessia focale refrattaria. Quando le crisi non sono controllate farmacologicamente, possono portare a infortuni, difficoltà a scuola o al lavoro e alla perdita della libertà. Anche quando le crisi sono sotto controllo, gli ASM spesso hanno effetti collaterali che influenzano la qualità della vita dei pazienti. Questo studio mira a determinare se un nuovo farmaco chiamato BHV-7000 riduce le crisi negli adulti con epilessia focale refrattaria e se è sicuro da usare. Il BHV-7000 non è ancora approvato per il trattamento delle crisi focali in Svizzera. I partecipanti parteciperanno allo studio per un periodo di fino a 22 settimane (circa cinque mesi e mezzo) e dovranno recarsi al centro di prova circa 7 volte per una visita di studio. Lo studio è composto da 3 fasi: 1. Periodo di osservazione: 8 settimane, durante le quali i partecipanti assumono solo gli anti-epilettici prescritti in precedenza 2. Periodo di trattamento: 12 settimane di trattamento con BHV-7000 o placebo, una volta al giorno, oltre agli anti-epilettici prescritti in precedenza 3. Periodo di follow-up: 2 settimane dopo l'ultima dose di BHV-7000 o placebo, i partecipanti assumono solo gli anti-epilettici prescritti in precedenza. I partecipanti che completano questo studio e sono idonei possono eventualmente partecipare a uno studio di sicurezza a lungo termine, in cui possono continuare a ricevere BHV-7000.
(BASEC)
Intervention under investigation
Si tratta di uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo. « Randomizzato » significa che un computer assegna casualmente i partecipanti a un trattamento con BHV-7000 o a un placebo. Un « placebo » è una compressa che non contiene principi attivi. « Doppio cieco » significa che né i partecipanti né i medici sperimentatori sanno quale trattamento riceverà un partecipante.
Sia il BHV-7000 che il placebo vengono somministrati sotto forma di compresse da deglutire.
(BASEC)
Disease under investigation
Epilessia focale refrattaria, una forma di epilessia in cui le crisi iniziano in una parte del cervello e non possono essere ben controllate nonostante il trattamento con farmaci anti-epilettici.
(BASEC)
1. Adulti di sesso maschile e femminile di età compresa tra 18 e 75 anni con diagnosi di epilessia focale 2. Negli 3 mesi precedenti l'inizio dello studio, in media almeno 4 crisi focali al mese 3. Trattamento attuale con almeno 1 e fino a 3 ASM a una dose stabile come parte di non più di 4 trattamenti anti-epilettici stabili (inclusa la terapia nutrizionale e la neurostimolazione) (BASEC)
Exclusion criteria
1. Qualsiasi altro tipo di crisi oltre alle crisi focali, come le crisi miocloniche (contrazioni brevi e improvvise di un muscolo o di un gruppo muscolare) o le crisi di assenza (breve perdita di attenzione o sguardo nel vuoto), in passato 2. Crisi sintomatiche che si verificano per motivi noti (ad esempio, uso o astinenza da droghe o alcol, traumi cranici, infezioni, ecc.) 3. Partecipazione ad altri studi clinici (BASEC)
Trial sites
Zurich
(BASEC)
Sponsor
Biohaven Therapeutics, Ltd. c/o Biohaven Pharmaceuticals, Inc. 215 Church Street New Haven, CT 06510 USA and PPD Switzerland GmbH c/o Dufour Treuhand AG Nicole Kayser Tiergartenrain 3, 4054 Basel
(BASEC)
Contact
Contact Person Switzerland
PD Dr. med. Lukas Imbach
+41443876302
lukas.imbach@clutterkliniklengg.chSchweizerisches Epilepsiezentrum, Klinik Lengg, AG Bleulerstrasse 60 8008 Zürich
(BASEC)
Name of the authorising ethics committee (for multicentre studies, only the lead committee)
Ethics Committee Zurich
(BASEC)
Date of authorisation
05.07.2024
(BASEC)
ICTRP Trial ID
NCT06132893 (ICTRP)
Official title (approved by ethics committee)
Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-II/IIIStudie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von BHV-7000 bei Studienteilnehmer*innen mit refraktärer fokaler Epilepsie (BASEC)
Academic title
Uno studio multicentrico di fase 2/3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di BHV-7000 in soggetti con epilessia focale refrattaria (ICTRP)
Public title
Uno studio per determinare se BHV-7000 è efficace e sicuro negli adulti con epilessia focale refrattaria (ICTRP)
Disease under investigation
Epilessia focale (ICTRP)
Intervention under investigation
Farmaco: BHV-7000Farmaco: BHV-7000Farmaco: Placebo (ICTRP)
Type of trial
Interventional (ICTRP)
Trial design
Assegnazione: Randomizzata. Modello di intervento: Assegnazione parallela. Scopo primario: Trattamento. Mascheramento: Quadruplo (Partecipante, Fornitore di assistenza, Investigatore, Valutatore degli esiti). (ICTRP)
Inclusion/Exclusion criteria
Criteri di inclusione chiave:
1. Partecipanti maschi e femmine di età compresa tra 18 e 75 anni al momento del consenso.
2. Diagnosi di epilessia focale insorta almeno 1 anno prima della visita di screening definita
dalla Classificazione della Lega Internazionale contro l'Epilessia (ILAE) del 2017 e basata
sui requisiti dei criteri di aggiudicazione dell'epilessia.
a. Crisi focali i. Crisi focali consapevoli con segni e/o sintomi clinicamente osservabili ii. Crisi focali con consapevolezza compromessa iii. Crisi tonico-cloniche focali a bilaterali
3. Il soggetto soddisfa la definizione di epilessia resistente ai farmaci dell'ILAE del 2009, fallimento
di prove adeguate di due schemi di farmaci anti-crisi (ASM) tollerati e scelti e utilizzati
in modo appropriato (sia come monoterapie che in combinazione) per ottenere
libertà dalle crisi sostenuta.
4. Capacità di tenere diari delle crisi accurati
5. Trattamento attuale con almeno 1 e fino a 3 ASM e 4 trattamenti per l'epilessia in
totale
Criteri di esclusione chiave:
1. Storia di stato epilettico (stato epilettico convulsivo per > 5 minuti o
stato epilettico focale con compromissione della coscienza per > 10 minuti) negli ultimi
6 mesi precedenti alla visita di screening che non è coerente con la crisi abituale del soggetto.
2. Storia di crisi ripetitive/cluster (dove le singole crisi non possono essere contate)
negli ultimi 6 mesi precedenti alla visita di screening e durante la fase di osservazione.
3. Resezione neurochirurgica per crisi <4 mesi prima della visita di screening.
4. Radiosurgery eseguita <2 anni prima della visita di screening.
5. Soggetti con solo crisi focali consapevoli non motorie che coinvolgono fenomeni sensoriali o
psichici soggettivi, senza compromissione della coscienza o della consapevolezza (formalmente
chiamate crisi parziali semplici), con o senza correlazione EEG ictale con sintomi clinici.
6. Qualsiasi condizione che interferirebbe con la capacità del soggetto di rispettare le istruzioni dello studio,
porre il soggetto a rischio inaccettabile e/o confondere l'interpretazione dei dati di sicurezza o efficacia dello studio, come giudicato dall'Investigatore (ICTRP)
not available
Primary and secondary end points
Cambiamento dalla linea di base nella frequenza media delle crisi in 28 giorni (ICTRP)
Percentuale di partecipanti con almeno il 50% di riduzione della frequenza delle crisi al mese;Cambiamento dalla linea di base nella frequenza media delle crisi in 28 giorni durante il primo mese di trattamento;Percentuale di partecipanti con almeno il 75% di riduzione della frequenza delle crisi al mese;Percentuale di partecipanti con libertà dalle crisi durante la fase DB;Cambiamento dalla linea di base nella frequenza delle crisi aggiustata in 7 giorni durante la prima settimana di trattamento;Cambiamento dalla linea di base nella Global Impression of Change (PGI-C) del paziente;Numero di partecipanti con decessi, eventi avversi gravi (SAE), eventi avversi che portano alla sospensione del farmaco dello studio e eventi avversi moderati o gravi;Numero di partecipanti con anomalie di laboratorio clinicamente significative (ICTRP)
Registration date
10.11.2023 (ICTRP)
Incorporation of the first participant
not available
Secondary sponsors
not available
Additional contacts
Chief Medical Officer, clinicaltrials@biohavenpharma.com, 203-404-0410 (ICTRP)
Secondary trial IDs
2023-508539-30, BHV7000-302 (ICTRP)
Results-Individual Participant Data (IPD)
not available
Further information on the trial
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT06132893 (ICTRP)
Results of the trial
Results summary
not available
Link to the results in the primary register
not available