Eine Studie zur Beurteilung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von VX-264 bei Patienten mit Diabetes mellitus Typ 1

Canada, Germany, Italy, Netherlands, Switzerland, United Kingdom, United States (ICTRP)

ICTRP Studien-ID
EUCTR2022-003318-35 (ICTRP)

Offizieller Titel (Genehmigt von der Ethikkommission)
A Phase 1/2 Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Efficacy of VX-264 in Subjects With Type 1 Diabetes Mellitus (BASEC)

Wissenschaftlicher Titel
Eine Phase 1/2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von VX-264 bei Probanden mit Typ-1-Diabetes mellitus (ICTRP)

Öffentlicher Titel
Eine Sicherheits-, Verträglichkeits- und Wirksamkeitsstudie von VX-264 bei Probanden mit Typ-1-Diabetes (ICTRP)

Untersuchte Krankheit(en)
Typ-1-Diabetes mellitus
MedDRA-Version: 20.0Ebene: PTKlassifikationscode 10012601Begriff: Diabetes mellitusSystemorgan-Klasse: 10027433 - Stoffwechsel- und Ernährungsstörungen;Therapeutisches Gebiet: Krankheiten [C] - Ernährungs- und Stoffwechselkrankheiten [C18] (ICTRP)

Untersuchte Intervention

Produktcode: VX-264
Pharmazeutische Form: Implantat
INN oder vorgeschlagene INN: VX-264
Weitere Bezeichnung: VX-264
Konzentrationseinheit: Andere
Konzentrationstyp: nicht weniger als
Konzentrationsnummer: 75000000-

(ICTRP)

Studientyp
Interventional clinical trial of medicinal product (ICTRP)

Studiendesign
Kontrolliert: nein Randomisiert: nein Offen: ja Einfach verblindet: nein Doppelblind: nein Parallelgruppe: nein Kreuzüber: nein Andere: nein Wenn kontrolliert, geben Sie den Vergleich an, Anderes Arzneimittel: nein Placebo: nein Andere: nein Anzahl der Behandlungsarme in der Studie: 1 (ICTRP)

Ein-/Ausschlusskriterien
Geschlecht:
Weiblich: ja
Männlich: ja

Einschlusskriterien:
1. Probanden (männlich und weiblich) im Alter von 18 bis 65 Jahren (einschließlich) am Tag der ersten informierten Zustimmung.
2. HbA1c =6,0% und =9,5%.
3. Klinische Vorgeschichte und Laborbefunde von T1D basierend auf dem Algorithmus der American Diabetes Association/European Association for the Study of Diabetes 13 zur Untersuchung von Verdacht auf T1D, einschließlich:
o Insulinabhängigkeit seit =5 Jahren zum Zeitpunkt des Screenings, und
o Peak-stimulierte C-Peptid-Spiegel während MMTT <50 pmol/L (<0,15 ng/mL)
4. Konsistente Nutzung von CGM für mindestens 4 Wochen vor dem Screening und Bereitschaft, nur das vom Studienanbieter bereitgestellte CGM während der gesamten Studie zu verwenden.
5. Körperliche Verfassung, die die Implantation von 6 VX-264-Einheiten unterstützt.
Bitte beziehen Sie sich auf Abschnitt 8.1 des Protokolls für zusätzliche Einschlusskriterien.
Sind die Studienteilnehmer unter 18? nein
Anzahl der Probanden in dieser Altersgruppe:
F.1.2 Erwachsene (18-64 Jahre) ja
F.1.2.1 Anzahl der Probanden in dieser Altersgruppe 16
F.1.3 Senioren (>=65 Jahre) ja
F.1.3.1 Anzahl der Probanden in dieser Altersgruppe 1
(ICTRP)

Ausschlusskriterien:
1. Vorherige Inselzelltransplantation, Organtransplantation oder Zelltherapie.
2. Fortgeschrittene Komplikationen im Zusammenhang mit Diabetes, einschließlich unbehandelter proliferativer Retinopathie, diabetischer Nephropathie, Hautgeschwüren oder Amputationen aufgrund von Diabetes.
3. Insulinbedarf:
a) Teile A und B >40 U/Tag oder <10 U/Tag
b) Teil C: >55 U/Tag oder <10 U/Tag
c) >0,8 U/kg/Tag.
4. Probanden mit =2 oder mehr Episoden schwerer Hypoglykämie in den 12 Monaten vor der Unterzeichnung der informierten Zustimmung beim Screening.
5. Vorherige Bauch- oder Bauchwandoperation oder Vorgeschichte von Peritonitis, die die Platzierung von VX-264 beeinträchtigen oder das Risiko chirurgischer Komplikationen erhöhen kann.
Bitte beziehen Sie sich auf Abschnitt 8.2 des Protokolls für zusätzliche Ausschlusskriterien.


Primäre und sekundäre Endpunkte
Hauptziel: 1. Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von VX-264 bei Probanden mit T1D (Teil A und Teil B).
2. Bewertung der Funktion von VX-264 bei Probanden mit T1D (Teil B und Teil C).;Sekundäres Ziel: 1. Bewertung der Wirkung von VX-264 auf die exogene Insulindosis (Teil C).
2. Bewertung der Wirkung von VX-264 auf die Insulinunabhängigkeit (Teil C).
3. Bewertung der Wirkung von VX-264 auf die metabolische Kontrolle (Teil C).
4. Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von VX-264 (Teil C).;Primäre Endpunkte: Teil A: Sicherheits- und Verträglichkeitsbewertungen.
Teil B:
- Sicherheits- und Verträglichkeitsbewertungen,
- Veränderung vom Ausgangswert im Peak-C-Peptid während MMTT am Tag 90.
Teil C: Veränderung vom Ausgangswert im Peak-C-Peptid während MMTT am Tag 90.;Zeitpunkte der Bewertung dieses Endpunkts: Bitte beziehen Sie sich auf das Protokoll (ICTRP)

Sekundäre Endpunkte: Teil C:
? Veränderung vom Ausgangswert im Peak-C-Peptid während MMTT über die Zeit
? Veränderung vom Ausgangswert im C-Peptid-AUC während MMTT über die Zeit
? Anteil der Probanden mit Peak-C-Peptid =100, =200, =400 und =1000 pmol/L (=0,30, =0,60, =1,21 und =3,02 ng/mL) während MMTT über die Zeit
? Veränderung vom Ausgangswert in der durchschnittlichen täglichen Insulindosis über die Zeit
? Anteil der Probanden mit einer Reduktion von mindestens 50% der Insulindosis vom Ausgangswert und HbA1c <7,0% am Tag 365
? Anteil der Probanden, die zu einem bestimmten Zeitpunkt zwischen Tag 180 und Tag 365 insulinunabhängig sind
? Veränderung vom Ausgangswert zur metabolischen Kontrolle: HbA1c-Werte; kontinuierliche Glukoseüberwachung (CGM)-abgeleitete Zeit im Zielbereich (TIR) über die Zeit; Glukosavariabilität (CGM, CV%); und Glukosemanagementindikator (GMI)
? Sicherheits- und Verträglichkeitsbewertungen;Zeitpunkte der Bewertung dieses Endpunkts: Bitte beziehen Sie sich auf das Protokoll (ICTRP)

Registrierungsdatum
06.01.2023 (ICTRP)

Einschluss des ersten Teilnehmers
17.03.2023 (ICTRP)

Sekundäre Sponsoren
nicht verfügbar

Weitere Kontakte
Clinical Trials and Medical Info, medicalinfo@vrtx.com, +1877 634 8789, Vertex Pharmaceuticals Incorporated (ICTRP)

Sekundäre IDs
VX22-264-101, 2022-003318-35-DE (ICTRP)

Angaben zur Verfügbarkeit von individuellen Teilnehmerdaten
nicht verfügbar

Weitere Informationen zur Studie
https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/search?query=eudract_number:2022-003318-35 (ICTRP)