Questo è uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, che valuta il potenziale di Tildacerfont nella riduzione dell'uso di glucocorticoidi (GC) in soggetti adulti con iperplasia surrenale congenita (CAH) che ricevono una terapia con GC a dosi supraphysiologiche.

Zusammenfassung der Studie

L'iperplasia surrenale congenita (CAH) è un grave disturbo genetico, cronico e debilitante, potenzialmente letale, caratterizzato da una sintesi alterata di cortisolo da parte delle ghiandole surrenali e da una conseguente sovrapproduzione di androgeni surrenali. La carenza di cortisolo porta a un'ipersecrezione o a una sovrapproduzione di alcuni ormoni, che alla fine porta a un eccesso di androgeni. Un eccesso di androgeni può portare nelle donne a mestruazioni irregolari, assenza di mestruazioni (amenorrea), irsutismo e virilizzazione; tumori residui testicolari surrenalici (TART) negli uomini; e produzione aumentata di sebo, acne, profili di pressione sanguigna alterati nel pomeriggio e fertilità compromessa in entrambi i sessi. L'attuale standard di trattamento per la CAH è l'uso a lungo termine di glucocorticoidi (GC) a dosi supraphysiologiche per sostituire il cortisolo mancante e sopprimere la sovrapproduzione di androgeni. Questa è una terapia problematica con effetti collaterali significativi, e sarebbe preferibile un'opzione di trattamento non steroidea. Tildacerfont potrebbe consentire a un paziente con CAH di avere livelli di androgeni normali mentre assume GC nell'intervallo di sostituzione normale. Attualmente, Tildacerfont ha mostrato un profilo di sicurezza accettabile a dosi efficaci in studi tossicologici non clinici, studi clinici di fase 1 su volontari sani e studi di fase 2 su pazienti adulti con CAH classica. Lo studio SPR001-204 sarà il primo studio su Tildacerfont che valuterà la sua capacità di ridurre la dose necessaria di GC. Né i pazienti né il loro medico sperimentatore sanno quale trattamento riceveranno i pazienti, e i pazienti saranno selezionati, ad esempio, tramite sorteggio, per ricevere il farmaco in studio o il placebo. Un periodo di estensione in aperto opzionale offre un ulteriore trattamento con Tildacerfont a 200 mg QD per un massimo di 240 settimane.

(BASEC)

Untersuchte Intervention

L'obiettivo principale di questo studio è esaminare il farmaco SPR001 (Tildacerfont) per i pazienti con iperplasia surrenale congenita classica (CAH). SPR001 è un farmaco sperimentale, cioè un farmaco in fase di test. L'efficacia e la sicurezza di SPR001 (Tildacerfont) nella riduzione dell'uso supraphysiologico (superiore o più efficace della dose naturalmente presente) di glucocorticoidi in pazienti adulti con CAH classica saranno valutate. Lo studio è composto da una fase di trattamento in due parti. Durante le prime 24 settimane del periodo di trattamento, i pazienti saranno randomizzati in un rapporto di 1:1, ad esempio tramite sorteggio. Riceveranno o un placebo o Tildacerfont a 200 mg una volta al giorno. Durante le restanti 52 settimane del periodo di trattamento, tutti i soggetti riceveranno 200 mg di Tildacerfont una volta al giorno.

(BASEC)

Untersuchte Krankheit(en)

L'iperplasia surrenale congenita (CAH) è un gruppo di malattie rare. C'è una carenza di uno degli enzimi necessari per la produzione di alcuni ormoni. La CAH colpisce le ghiandole surrenali, che si trovano sulla sommità di ciascun rene.

(BASEC)

Sponsor

Medpace Switzerland AG

(BASEC)

Name der bewilligenden Ethikkommission (bei multizentrischen Studien nur die Leitkommission)

Ethikkommission Zürich

(BASEC)

Datum der Bewilligung durch die Ethikkommission

19.10.2022

(BASEC)

Ergebnisse der Studie