MULTIZENTRISCHE, RANDOMISIERTE, DOPPELBLINDE, PLACEBOKONTROLLIERTE PHASE-III-STUDIE ZUR BEWERTUNG DER SICHERHEIT UND WIRKSAMKEIT VON PF-06939926 ZUR BEHANDLUNG DER DUCHENNE-MUSKELDYSTROPHIE
Zusammenfassung der Studie
In dieser Studie werden Informationen darüber erfasst, ob die Gentherapie von Pfizer sicher ist und welche Wirkung sie auf die Muskeln hat. Der Grundgedanke (die Theorie) der Gentherapie ist es, dem Körper etwas zurückzugeben, das fehlt oder nicht richtig funktioniert. Im Fall von DMD ist dies Dystrophin. Es ist jedoch noch nicht bekannt, ob diese Theorie funktioniert. Diese Studie erfordert, dass man während des ersten Monats, nachdem man das Prüfpräparat oder Placebo erhalten hast, sehr häufig das Studienteam im Prüfzentrum aufsuchst, damit der Gesundheitszustand zur Sicherheit überwacht werden kann. Danach kommst man bis zum Ende des ersten Jahres alle 3–4 Monate ins Prüfzentrum. Dieses Muster wiederholt sich im zweiten Jahr. Für die restlichen 3–4 Jahre bis zum Abschluss der Studie kommst man zweimal im Jahr zum Studienzentrum. Es ist möglich, dass sich die Erkrankung oder der Gesundheitszustand infolge einer Teilnahme an dieser Studie verbessert oder verschlechtert oder gleichbleibt. Es gibt keine Garantie dafür, dass es irgendeinen Nutzen hat.
(BASEC)
Untersuchte Intervention
Weltweit werden etwa 99 Kinder an dieser Studie teilnehmen. Die Studie wird an etwa 60 verschiedenen Prüfzentren in etwa 15 Ländern durchgeführt.Das Design dieser Studie nennt sich «randomisiert, doppelblind, placebokontrolliert». Es gibt zwei Gruppen: eine (mit ungefähr 66 Teilnehmern) erhält die Gentherapie PF-06939926 zu Beginn des ersten Jahres und Placebo zu Beginn des zweiten Jahres; die zweite Gruppe (mit ungefähr 33 Teilnehmern) erhält im ersten Jahr Placebo und im zweiten Jahr die Gentherapie PF-06939926. Die Teilnahme an dieser Studie kann etwa 5 oder 6 Jahre dauern.
(BASEC)
Untersuchte Krankheit(en)
DUCHENNE-MUSKELDYSTROPHIE
(BASEC)
Um an der Studie teilnehmen zu können, müssen u. a. folgende Bedingungen erfüllt sein. Männliche Teilnehmer, die beim Screening (Termin 1) ≥4 und <8 Jahre alt sind. Bestätigte Diagnose von DMD durch vorherigen Gentest, bei dem das Vorhandensein einer Mutation im Dystrophingen nachgewiesen wird, die mit DMD übereinstimmt, beim Screening (Termin 1). Erhalt einer stabilen täglichen Dosis von Glucocorticoiden Gehfähig (BASEC)
Ausschlusskriterien
Nicht an der Studie teilnehmen können Patienten: Wenn bereits eine Gentherapie erhalten wurde. Wenn innerhalb von 30 Tagen vor Beginn (oder möglicherweise länger, wenn der Prüfarzt der Meinung ist, dass das Prüfpräparat noch im Körper wirkt) ein anderes Prüfpräparat verwendet wurde. (BASEC)
Studienstandort
Bern, Zürich
(BASEC)
Sponsor
Pfizer AG, Schärenmoosstrasse 99, 8052 Zürich
(BASEC)
Kontakt für weitere Auskünfte zur Studie
Kontaktperson Schweiz
Silvina Gallo MD, Lead Clinician
+1-800-718-1021
ClinicalTrials.gov_Inquiries@clutterpfizer.com66 Hudson Boulevard East New York, NY 10001 U.S.A
(BASEC)
Allgemeine Auskünfte
Pfizer
(ICTRP)
Wissenschaftliche Auskünfte
Pfizer
(ICTRP)
Name der bewilligenden Ethikkommission (bei multizentrischen Studien nur die Leitkommission)
Ethikkommission Zürich
(BASEC)
Datum der Bewilligung durch die Ethikkommission
22.12.2020
(BASEC)
ICTRP Studien-ID
NCT04281485 (ICTRP)
Offizieller Titel (Genehmigt von der Ethikkommission)
A PHASE 3, MULTICENTER, RANDOMIZED, DOUBLE-BLIND, PLACEBO-CONTROLLED STUDY TO EVALUATE THE SAFETY AND EFFICACY OF PF-06939926 FOR THE TREATMENT OF DUCHENNE MUSCULAR DYSTROPHY (BASEC)
Wissenschaftlicher Titel
EINE PHASE 3, MULTIZENTRISCHE, RANDOMISIERTE, DOPPELTBLINDE, PLACEBO-KONTROLLIERTE STUDIE ZUR BEWERTUNG DER SICHERHEIT UND WIRKSAMKEIT VON PF 06939926 ZUR BEHANDLUNG DER DUCHENNE-MUSKELDYSTROPHIE (ICTRP)
Öffentlicher Titel
Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von PF-06939926 zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (ICTRP)
Untersuchte Krankheit(en)
Duchenne-Muskeldystrophie (ICTRP)
Untersuchte Intervention
Genetisch: PF-06939926Andere: PlaceboAndere: PlaceboGenetisch: PF-06939926 (ICTRP)
Studientyp
Interventional (ICTRP)
Studiendesign
Zuteilung: Randomisiert. Interventionsmodell: Parallele Zuweisung. Hauptzweck: Behandlung. Maskierung: Vierfach (Teilnehmer, Pflegekraft, Prüfer, Ergebnisbewerter). (ICTRP)
Ein-/Ausschlusskriterien
Wesentliche Einschlusskriterien:
1. Bestätigte Diagnose der Duchenne-Muskeldystrophie durch vorherige genetische Tests
2. Erhält eine stabile tägliche Dosis (mindestens 0,5 mg/kg/Tag Prednison oder Prednisolon oder
mindestens 0,75 mg/kg/Tag Deflazacort) seit mindestens 3 Monaten vor dem Screening
3. Ambulant, bewertet nach den im Protokoll festgelegten Kriterien
Wesentliche Ausschlusskriterien:
1. Positiver Test, der von Pfizer auf neutralisierende Antikörper gegen AAV9 durchgeführt wurde
2. Jede Behandlung, die darauf abzielt, die Dystrophin-Expression innerhalb von 6 Monaten vor dem
Screening zu erhöhen (z. B. Translarna, EXONDYS 51, VYONDYS 53)
3. Jede vorherige Behandlung mit Gentherapie
4. Jede nicht verheilte Verletzung, die die funktionellen Tests beeinträchtigen kann (z. B. NSAA)
5. Abnormalität in den angegebenen Laboruntersuchungen, einschließlich Blutwerte, Leber- und Nierenfunktion
6. Jede der folgenden genetischen Abnormalitäten im Dystrophin-Gen:
1. Jede Mutation (Exon-Deletion, Exon-Duplikation, Insertion oder Punktmutation)
die ein Exon zwischen Exon 9 und Exon 13, einschließlich, betrifft ODER
2. Eine Deletion, die sowohl Exon 29 als auch Exon 30 betrifft ODER
3. Eine Deletion, die jedes Exon zwischen 56-71, einschließlich, betrifft. (ICTRP)
nicht verfügbar
Primäre und sekundäre Endpunkte
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im North Star Ambulatory Assessment (NSAA) Gesamtergebnis nach 52 Wochen (ICTRP)
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Prozentsatz der normalen Dystrophin-Expressionsstufe in Muskelbiopsien mittels Flüssigkeitschromatographie-Massenspektrometrie (LC-MS) basierend auf LLQV-Peptid nach 52 Wochen;Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Prozentsatz der Muskelfasern, die Mini-Dystrophin in Muskelbiopsien mittels Immunfluoreszenz nach 52 Wochen exprimieren;Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Serum-Kreatinkinase (CK)-Konzentration nach 52 Wochen;Kleinster quadratischer Mittelwert des Anteils der erworbenen Fähigkeiten basierend auf den einzelnen Elementen des NSAA nach 52 Wochen;Kleinster quadratischer Mittelwert des Anteils der Fähigkeiten, die entweder verbessert oder erhalten wurden, basierend auf den einzelnen Elementen des NSAA nach 52 Wochen;Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der 10-Meter-Lauf-/Gehgeschwindigkeit nach 52 Wochen;Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Aufstehgeschwindigkeit vom Boden nach 52 Wochen;Änderung gegenüber dem Ausgangswert im modifizierten Pediatric Outcome Data Collection Instrument (PODCI) - Transfer- und Grundmobilitätsskala nach 52 Wochen;Änderung gegenüber dem Ausgangswert im modifizierten PODCI - Sport- und körperliche Funktionsskala nach 52 Wochen (ICTRP)
Registrierungsdatum
nicht verfügbar
Einschluss des ersten Teilnehmers
nicht verfügbar
Sekundäre Sponsoren
nicht verfügbar
Weitere Kontakte
Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer (ICTRP)
Sekundäre IDs
2023-508510-42-00, C3391003 (ICTRP)
Angaben zur Verfügbarkeit von individuellen Teilnehmerdaten
nicht verfügbar
Weitere Informationen zur Studie
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04281485 (ICTRP)
Ergebnisse der Studie
Zusammenfassung der Ergebnisse
nicht verfügbar
Link zu den Ergebnissen im Primärregister
nicht verfügbar