ILLUMINATE-A: uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo di fase III con durata di trattamento prolungata per valutare l'efficacia e la sicurezza di Lumasiran in bambini e adulti con iperossaluria primaria di tipo 1
Zusammenfassung der Studie
L'obiettivo di questo studio è esaminare se il farmaco in sperimentazione Lumasiran può ridurre la produzione di ossalato nel fegato e valutare la sicurezza di Lumasiran e la risposta del corpo al trattamento. Circa 30 pazienti parteciperanno a questo studio, che sarà condotto in circa 20 centri di sperimentazione partecipanti in tutto il mondo. Per lo studio, i pazienti saranno assegnati casualmente al trattamento con il farmaco in sperimentazione Lumasiran o con placebo durante i primi 6 mesi. La probabilità di ricevere il placebo nei primi 6 mesi è del 33%, mentre la probabilità di ricevere Lumasiran nei primi 6 mesi è del 67%. Dopo il mese 9 dello studio, inizia una fase di trattamento non cieca, durante la quale tutti i partecipanti riceveranno Lumasiran ogni 3 mesi fino alla fine dello studio.
(BASEC)
Untersuchte Intervention
I pazienti soffrono di iperossaluria primaria di tipo 1. L'iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1) è una malattia rara e ereditaria che porta a una produzione eccessiva di una sostanza chiamata ossalato nel fegato. L'ossalato in eccesso si combina con il calcio per formare una sostanza dura che può accumularsi nei reni e causare calcoli renali e può portare a insufficienza renale. Nei casi gravi, può accumularsi anche in altre parti del corpo e danneggiare altri organi.
(BASEC)
Untersuchte Krankheit(en)
iperossaluria primaria di tipo 1
(BASEC)
1. Età di 18 anni o più (in Svizzera). 2. Diagnosi di iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1) confermata da test genetico. 3. I partecipanti devono avere una certa quantità di ossalato nelle urine (≥0,7 mmol/24h/1,73m2), misurata raccogliendo l'urina per un periodo di 24 ore. 4. Se viene assunta vitamina B6 (piridossina) per il trattamento della PH1, i partecipanti devono aver assunto una dose stabile (negli ultimi 90 giorni) e poter continuare a prenderla per il prossimo anno. 5. I partecipanti devono essere in grado di leggere e comprendere il modulo di consenso e accettare di partecipare alle procedure dello studio. (BASEC)
Ausschlusskriterien
1. Funzione renale insufficiente (GFR di ≤45 mL/min/1,73m2). 2. Pazienti con trapianto di rene o fegato, 3. Depositi di ossalato al di fuori dei reni, 4. Infezione da HIV (virus dell'immunodeficienza umana), virus dell'epatite C (HCV) o virus dell'epatite B, 5. Pazienti che non sono disposti o in grado di limitare il consumo quotidiano di alcol durante lo studio, ad esempio a un bicchiere di vino [circa 125 ml] o birra [circa 284 ml], o che hanno avuto abusi di alcol nei dodici mesi precedenti lo screening, 5. Donne che sono incinte, desiderano rimanere incinte o allattano. (BASEC)
Studienstandort
Basel
(BASEC)
Sponsor
nicht verfügbar
Kontakt für weitere Auskünfte zur Studie
Kontaktperson Schweiz
Prof. Dr. med. Daniel Fuster
+41-31-632-3144
Daniel.Fuster@clutterinsel.ch(BASEC)
Allgemeine Auskünfte
Alnylam Pharmaceuticals
(ICTRP)
Wissenschaftliche Auskünfte
Alnylam Pharmaceuticals
(ICTRP)
Name der bewilligenden Ethikkommission (bei multizentrischen Studien nur die Leitkommission)
Ethikkommission Bern
(BASEC)
Datum der Bewilligung durch die Ethikkommission
01.04.2019
(BASEC)
ICTRP Studien-ID
NCT03681184 (ICTRP)
Offizieller Titel (Genehmigt von der Ethikkommission)
nicht verfügbar
Wissenschaftlicher Titel
ILLUMINATE-A: Uno studio di fase 3 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo con un periodo di dosaggio prolungato per valutare l'efficacia e la sicurezza di Lumasiran in bambini e adulti con iperossaluria primaria di tipo 1 (ICTRP)
Öffentlicher Titel
Uno studio per valutare Lumasiran in bambini e adulti con iperossaluria primaria di tipo 1 (ICTRP)
Untersuchte Krankheit(en)
Iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1) (ICTRP)
Untersuchte Intervention
Farmaco: Placebo; Farmaco: Lumasiran (ICTRP)
Studientyp
Interventional (ICTRP)
Studiendesign
Allocazione: Randomizzata. Modello di intervento: Assegnazione parallela. Scopo primario: Trattamento. Mascheramento: Quadruplo (Partecipante, Fornitore di assistenza, Investigatore, Valutatore dei risultati). (ICTRP)
Ein-/Ausschlusskriterien
Genere: Tutti
Età massima: N/A
Età minima: 6 anni
Criteri di inclusione:
- Disposto a fornire consenso informato scritto o assenso e a rispettare i requisiti dello studio
- Conferma della malattia PH1
- Soddisfare i requisiti di escrezione di ossalato urinario nelle 24 ore
- Se in trattamento con vitamina B6 (piridossina), deve essere stato in un regime stabile per almeno 90
giorni
Criteri di esclusione:
- Problemi di salute clinicamente significativi (ad eccezione di PH1) o evidenza clinica di ossalosi sistemica extrarenale
- Risultati di laboratorio clinicamente significativi anormali
- Conoscenza di infezione attiva o evidenza di infezione da HIV o epatite B o C
- Un GFR stimato di < 30 mL/min/1,73m^2 allo screening
- Ricevuto un agente investigativo entro 30 giorni o 5 emivite prima della prima
dose del farmaco dello studio o in follow-up di un altro studio clinico
- Storia di trapianto di rene o fegato
- Storia nota di allergie a più farmaci o reazione allergica a un oligonucleotide
o GalNAc
- Storia di intolleranza all'iniezione sottocutanea
- Donne che sono incinte, che pianificano una gravidanza o che allattano o quelle con potenziale di fertilità e non disposte a utilizzare contraccettivi
- Storia di abuso di alcol negli ultimi 12 mesi, o incapaci o non disposti a limitare
il consumo di alcol durante lo studio (ICTRP)
nicht verfügbar
Primäre und sekundäre Endpunkte
Cambiamento percentuale nell'escrezione urinaria di ossalato nelle 24 ore corretto per l'area superficiale corporea (BSA) dalla linea di base al mese 6 (ICTRP)
Cambiamento assoluto nell'ossalato urinario nelle 24 ore corretto per BSA dalla linea di base al mese 6; Cambiamento percentuale nel rapporto ossalato urinario: creatinina dalla linea di base al mese 6; Percentuale di partecipanti con livello di ossalato urinario nelle 24 ore corretto per BSA a o sotto 1,5 x ULN al mese 6; Percentuale di partecipanti con livello di ossalato urinario nelle 24 ore corretto per BSA a o sotto ULN al mese 6; Cambiamento percentuale dell'ossalato plasmatico dalla linea di base al mese 6; Cambiamento assoluto dell'ossalato plasmatico dalla linea di base al mese 6; Cambiamento nella velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) dalla linea di base alla settimana 2 e ai mesi 1, 2, 3, 4, 5 e 6; Cambiamento assoluto nell'escrezione urinaria di ossalato nelle 24 ore corretto per BSA dalla linea di base nel periodo di estensione; Cambiamento percentuale nell'escrezione urinaria di ossalato nelle 24 ore corretto per BSA dalla linea di base nel periodo di estensione; Percentuale di tempo in cui l'escrezione urinaria di ossalato nelle 24 ore è a o sotto 1,5 x ULN durante il trattamento con Lumasiran; Cambiamento assoluto nel rapporto ossalato urinario nelle 24 ore: creatinina dalla linea di base nel periodo di estensione; Cambiamento nella velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) dalla linea di base nel periodo di estensione; Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (AEs) e eventi avversi gravi (SAEs) (ICTRP)
Registrierungsdatum
nicht verfügbar
Einschluss des ersten Teilnehmers
nicht verfügbar
Sekundäre Sponsoren
nicht verfügbar
Weitere Kontakte
Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals (ICTRP)
Sekundäre IDs
2018-001981-40, ALN-GO1-003 (ICTRP)
Angaben zur Verfügbarkeit von individuellen Teilnehmerdaten
nicht verfügbar
Weitere Informationen zur Studie
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03681184 (ICTRP)
Ergebnisse der Studie
Zusammenfassung der Ergebnisse
nicht verfügbar
Link zu den Ergebnissen im Primärregister
nicht verfügbar