Nintedanib per pazienti con bronchiolite obliterante dopo trapianto di cellule staminali – uno studio multicentrico di fase 2
Zusammenfassung der Studie
Il nostro studio viene condotto in diverse sedi in Svizzera. In totale, 40 pazienti saranno inclusi nello studio. Lo studio è uno studio « open-label », il che significa che è noto quale farmaco e a quale dosaggio stai assumendo. Il nostro studio dura in totale 12 mesi e comprende complessivamente 8 visite di studio.
(BASEC)
Untersuchte Intervention
Il farmaco Nintedanib (nome commerciale: Ofev) viene assunto in capsule (150 mg) due volte al giorno (mattina e sera).
(BASEC)
Untersuchte Krankheit(en)
Questo studio viene condotto con un farmaco già approvato dalle autorità. Questo farmaco è già utilizzato per il trattamento dei tumori polmonari e della fibrosi polmonare idiopatica (cicatrizzazione progressiva del tessuto polmonare) ed è approvato anche per questo trattamento.
(BASEC)
Hai più di 18 anni e soffri della malattia « bronchiolite obliterante » e hai ricevuto un trapianto di cellule staminali meno di cinque anni fa. (BASEC)
Ausschlusskriterien
Un'intolleranza nota al principio attivo Nintedanib Sei incinta o stai allattando Hai sofferto o hai sofferto negli ultimi quattro settimane di un'infezione acuta delle vie respiratorie Usi ossigeno a domicilio o sei ventilato tramite maschera Non ti è possibile eseguire i test di funzionalità polmonare ricorrenti. Hai un'aspettativa di vita inferiore a un anno. (BASEC)
Studienstandort
Basel, Andere
(BASEC)
Riad, Saudi-Arabia
(BASEC)
Sponsor
Prof. Dr. med. Katrin Hostettler, University Hospital Basel
(BASEC)
Kontakt für weitere Auskünfte zur Studie
Kontaktperson Schweiz
Prof. Dr. med. Katrin Hostettler Haack
+41 61 328 69 16
katrin.hostettler@clutterusb.chUniversity Hospital Basel, Departement Pneumology, Petersgraben 4, 4031 Basel
(BASEC)
Allgemeine Auskünfte
Clinic of Respiratory Medicine, University Hospital Basel,
+41 61 328 69 16
katrin.hostettler@clutterusb.ch(ICTRP)
Allgemeine Auskünfte
Clinic of Respiratory Medicine, University Hospital Basel
+41 61 328 69 16
katrin.hostettler@clutterusb.ch(ICTRP)
Wissenschaftliche Auskünfte
Clinic of Respiratory Medicine, University Hospital Basel,
+41 61 328 69 16
katrin.hostettler@clutterusb.ch(ICTRP)
Name der bewilligenden Ethikkommission (bei multizentrischen Studien nur die Leitkommission)
Ethikkommission Nordwest- und Zentralschweiz EKNZ
(BASEC)
Datum der Bewilligung durch die Ethikkommission
13.08.2018
(BASEC)
ICTRP Studien-ID
NCT03805477 (ICTRP)
Offizieller Titel (Genehmigt von der Ethikkommission)
Nintedanib for patients with bronchiolitis obliterans after hematopoietic stem cell transplantation - a multicenter phase 2 study (BASEC)
Wissenschaftlicher Titel
Nintedanib in Pazienti con Sindrome da Bronchiolite Obliterante Dopo Trapianto di Cellule Staminali Ematopoietiche (HSCT) - uno Studio Multicentrico di Fase II (ICTRP)
Öffentlicher Titel
Nintedanib in Pazienti con Sindrome da Bronchiolite Obliterante Dopo Trapianto di Cellule Staminali Ematopoietiche (ICTRP)
Untersuchte Krankheit(en)
Sindrome da Bronchiolite Obliterante (BOS) Bronchiolite Obliterante (BO) (ICTRP)
Untersuchte Intervention
Farmaco: Nintedanib (ICTRP)
Studientyp
Interventional (ICTRP)
Studiendesign
Assegnazione: N/A. Modello di intervento: Assegnazione a Gruppo Singolo. Scopo principale: Trattamento. Mascheramento: Nessuno (Aperto). (ICTRP)
Ein-/Ausschlusskriterien
Criteri di Inclusione:
- Intervallo di tempo dal trapianto = 5 anni al momento dell'inclusione
- BOS come definito dai criteri del National Institute of Health (NIH):
1. FEV1/capacità vitale < 0.7 o il quinto percentile previsto.
2. FEV1 < 75% del previsto con = 10% di declino in meno di 2 anni.
3. Assenza di infezione nel tratto respiratorio, documentata con indagini
dirette dai sintomi clinici, come radiografie toraciche, tomografia computerizzata
(CT), o colture microbiologiche (aspirazione sinusale, screening virale del tratto
respiratorio superiore, coltura di espettorato e lavaggio bronco-alveolare).
4. Una delle 2 caratteristiche di supporto della BOS: 1. Evidenza di intrappolamento aereo da
CT espiratoria o ispessimento delle piccole vie aeree o bronchiectasie da CT toracica ad alta risoluzione, o 2. Evidenza di intrappolamento aereo da PFT: volume residuo > 120% del
previsto o volume residuo/capacità polmonare totale elevato al di fuori del 90%
dell'intervallo di confidenza e diagnosi precedente o attuale di cGvHD secondo i criteri NIH o
BO istologicamente provata
- Diagnosi di BOS entro 6 mesi prima dell'arruolamento o diagnosi precedente di BOS con un
declino assoluto della percentuale di volume espiratorio forzato in 1 secondo
(FEV1) >/= 10% negli ultimi 12 mesi prima dell'inclusione
Criteri di Esclusione
- Intolleranza nota a Nintedanib o a uno dei suoi componenti
- Gravidanza o allattamento
- ALT sierico > 5 x limite superiore della norma (ULN) a meno che spiegato interamente da GvHD epatica
o bilirubina totale > 3x ULN a meno che spiegato interamente da GvHD epatica
- Qualsiasi infezione polmonare acuta con virus, batteri o funghi entro quattro settimane
prima dell'inclusione nello studio
- Terapia cronica con ossigeno ventilazione non invasiva
- Incapacità di fornire consenso informato o di eseguire ripetuti test di funzionalità polmonare
(PFT)
- Aspettativa di vita < 1 anno al momento dell'arruolamento come suggerito dal medico curante
- Malignità ematologica in recidiva ematologica
- Angina pectoris sintomatica
- Anticoagulazione terapeutica (profilassi primaria o secondaria antiaggregazione piastrinica
consentita)
- Recenti interventi chirurgici addominali o ulcera gastrica non trattata (ICTRP)
nicht verfügbar
Primäre und sekundäre Endpunkte
tasso di eventi avversi che portano a interruzione/discontinuità del trattamento dello studio (ICTRP)
cambiamento della percentuale di volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1);cambiamento della capacità vitale forzata (FVC);cambiamento della capacità polmonare totale (TLC);cambiamento della capacità di diffusione del polmone per monossido di carbonio (DLCO);cambiamento dell'ossido nitrico esalato (eNO);lavaggio con azoto (N2);cambiamenti nella distanza percorsa in 6 minuti (6-MWD);dosi cumulative di steroidi;occurrence di GvHD in altri organi;sopravvivenza libera da malattia della malattia ematologica sottostante;cambiamenti nel Questionario Respiratorio di St. George (SGRQ);cambiamenti nel punteggio di grading GvHD NIH; cambiamenti nel questionario di Valutazione Funzionale della Terapia per il Cancro-Trapianto di Midollo Osseo (FACT-BMT);sopravvivenza complessiva (ICTRP)
Registrierungsdatum
nicht verfügbar
Einschluss des ersten Teilnehmers
nicht verfügbar
Sekundäre Sponsoren
nicht verfügbar
Weitere Kontakte
Katrin Hostettler Haack, PD Dr. med;Katrin Hostettler Haack, PD Dr. med, Katrin.Hostettler@usb.ch, +41 61 328 69 16, Clinic of Respiratory Medicine, University Hospital Basel, (ICTRP)
Sekundäre IDs
2018-00837, me17Hostettler (ICTRP)
Angaben zur Verfügbarkeit von individuellen Teilnehmerdaten
nicht verfügbar
Weitere Informationen zur Studie
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03805477 (ICTRP)
Ergebnisse der Studie
Zusammenfassung der Ergebnisse
nicht verfügbar
Link zu den Ergebnissen im Primärregister
nicht verfügbar