Studio finalizzato ad apprendere come funziona benralizumab e quanta e sicuro se somministrato in aggiunta alle terapie standard per l'asma in soggetti affetti da asma eosinofila

Descrizione riassuntiva dello studio

I ricercatori sono alla ricerca di un modo migliore per trattare l'asma eosinofila. L'asma eosinofila e un tipo di asma causato da livelli elevati di un tipo di globuli bianchi chiamati eosinofili. Quando una persona affetta da asma ha livelli elevati di eosinofili nel sangue significa che puo avere un'infiammazione delle vie respiratorie piu grave e attacchi di asma peggiori. Le persona affette da asma eosinofila in genere assumono farmaci chiamati corticosteroidi per via inalatoria (Inhaled Corticosteroids, ICS) e beta agonisti a lunga durata d'azione (Long-Acting Beta Agonists, LABA). Se i sintomi dell'asma peggiorano, ii trattamento standard consiste nell'aumentare la dose di ICS (di solito da una dose media a una alta). Tuttavia, dosi piu elevate di ICS aumentano ii rischio di effetti collaterali indesiderati e potrebbero comunque non migliorare i sintomi dell'asma. II farmaco benralizumab e stato concepito per ridurre ii numero di eosinofili nel sangue e contribuire a tenere sotto controllo i sintomi dell'asma. I ricercatori ritengono che l'aggiunta di benralizumab a una dose media di ICS e LABA possa contribuire a tenere sotto controllo i sintomi dell'asma meglio del semplice aumento della dose di ICS ad una dose alta di ICS con LABA. Per questo motivo i ricercatori vogliono scoprire come agisce benralizumab in aggiunta a una dose media di ICS con LABA e quanto e sicuro nelle persona affette da asma eosinofila rispetto all'aumento della dose di ICS.

(BASEC)

Intervento studiato

Benralizumab aiuta a ridurre ii numero di attacchi di asma nei partecipanti?

I ricercatori documenteranno tutti gli attacchi d'asma dei partecipanti durante ii periodo di trattamento di 48 settimane (11 mesi) dello studio clinico. Si ha un attacco d'asma quando i sintomi dell'asma sono peggiori del normale e richiedono una quantita maggiore di farmaci, interventi medici urgenti o ii ricovero in ospedale. I ricercatori calcoleranno la frequenza con cui si verificano gli attacchi di asma e confronteranno i partecipanti che hanno assunto benralizumab con una dose media di ICS e LABA con quelli che stanno invece assumendo una dose elevata di ICS e LABA.

Benralizumab migliora la qualita della vita dei partecipanti?

Prima, durante e dopo ii trattamento i partecipanti dovranno rispondere a dei questionari sulla qualita della loro vita. In seguito i ricercatori studieranno i risultati ottenuti alla fine del trattamento (ossia alla Settimana 48) mettendo a confronto coloro che sono stati trattati con benralizumab in aggiunta a una dose media di ICS e LABA e coloro che sono stati trattati con una dose elevata di ICS e LABA.

Benralizumab aiuta a trattare l'asma eosinofila dei partecipanti?

I ricercatori valuteranno e confronteranno tra i due gruppi di partecipanti, durante ii periodo di trattamento e alla fine del trattamento (Settimana 48), i seguenti aspetti:

• Variazione nel funzionamento dei polmoni dei partecipanti durante la sperimentazione;

• Variazione nel controllo dell'asma dei partecipanti durante la sperimentazione in base ai punteggi ottenuti ai questionari;

• Variazione nella qualita della vita dei partecipanti durante ii periodo di trattamento in base ai punteggi ottenuti ai questionari;

• Variazione nel numero di volte in cui i partecipanti hanno dovuto ricorrere ai farmaci di soccorso per l'asma durante la sperimentazione;

• Variazione nella quantita di tempo di lavoro/scuola perso dei partecipanti a causa dell'asma durante la sperimentazione;

• Tempo trascorso fino al primo attacco di asma dei partecipanti;

• Frequenza con cui i partecipanti hanno avuto attacchi di asma che hanno richiesto interventi medici urgenti o ricovero in ospedale;

• Numero di partecipanti che hanno presentato un miglioramento significativo dell'asma (chiamato anche remissione) alla Settimana 24 e alla fine del trattamento.

Come e cambiato lo stato di salute generale dei partecipanti durante la sperimentazione?

I ricercatori monitoreranno i problemi medici (eventi awersi) che si verificheranno durante la sperimentazione. Esamineranno anche i risultati di diversi test e misurazioni per rilevare eventuali cambiamenti nella salute dei partecipanti dopo l'inizio del trattamento sperimentale.

Progetto della sperimentazione: trattasi di uno studio clinico di fase lllb, randomizzato e in doppio cieco. Randomizzato significa che ii trattamento che ricevera ciascun partecipante sara stabilito mediante un programma informatico in modo casuale. In doppio cieco significa che nessuno - ne i partecipanti, ne i ricercatori, ne i medici dello studio ne tutto ii personale della sperimentazione - sapra quale trattamento sta ricevendo ciascun partecipante. Per assicurarsi che la sperimentazione sia in doppio cieco, ii 50% dei partecipanti ricevera un placebo al posto di benralizumab. II placebo avra lo stesso aspetto di benralizumab, ma non conterra alcun principio attivo (farmaco). I partecipanti riceveranno ii trattamento sperimentale per un massimo di 48 settimane (11 mesi). La durata totale della partecipazione di un partecipante alla sperimentazione e di circa un anno e un mese.

Popolazione della sperimentazione: in questa sperimentazione verranno inclusi un massimo di circa 400 partecipanti. Per partecipare a questa sperimentazione occorre avere un'eta compresa tra 12 e 75 anni e soffrire di asma eosinofila. I candidati devono essere gia in terapia con una dose media di ICS e LABA da almeno 3 mesi prima della partecipazione a questa sperimentazione. Devono anche soffrire di asma non controllata, ii che significa che devono aver avuto almeno 2 attacchi di asma nell'anno precedente e che i loro sintomi devono interferire regolarmente con la loro vita quotidiana, nonostante la terapia.

Trattamenti e procedure: lo studio iniziera con un periodo di screening (selezione) e di run-in (fase preparatoria) di circa 5 settimane. Nella fase di screening i medici dello studio esamineranno la salute dei partecipanti ed eseguiranno dei test per assicurarsi che possano parteciparvi. Durante la fase preparatoria i partecipanti assumeranno una dose media di ICS e LABA per almeno 4 settimane. Poi iniziera ii periodo di trattamento con l'assegnazione di ciascun partecipante a uno dei due gruppi previsti, come descritto nella tabella seguente:

Gruppo 1

200 partecipanti

30 mg di benralizumab una volta ogni 4 settimane per 3 dosi, quindi una volta ogni 8 settimane + Dose media di ICS e LABA due volte al giorno

Gruppo 2

200 partecipanti

Placebo una volta ogni 4 settimane per 3 dosi, quindi una volta ogni 8 settimane + Dosi elevate di ICS e LABA due volte al Giorno

Benralizumab o ii placebo viene somministrato tramite iniezione sotto la pelle (sottocutanea). Gli ICS e LABA vengono assunti tramite degli inalatori.

Per 48 settimane (11 mesi)

Per monitorare la salute dei partecipanti durante lo studio i medici condurranno le seguenti attivita:

► Esami del sangue e delle urine

► Richiesta al partecipante di compilare dei questionari

► Esami obiettivi

► Valutazione della funzione polmonare

► Richiesta al partecipante di compilare un diario

► Richiesta di informazioni in merito ai farmaci assunti dai

giornaliero elettronico partecipanti e ad eventuali problemi medici

Quattro settimane dopo la fine del periodo di trattamento, i partecipanti saranno sottoposti a una visita di follow-up (controllo)

volta a verificare ii loro stato di salute quando ritornano alla terapia standard per l'asma.

Considerazioni etiche: tutti i partecipanti aiuteranno i ricercatori a ottenere maggiori informazioni su benralizumab.

II possibile beneficio derivante dal trattamento con benralizumab e ii miglioramento dell'asma eosinofila.

I possibili rischi derivanti dal trattamento con benralizumab sono i seguenti:

► Reazione eccessiva potenzialmente pericolosa

per la vita da parte del sistema immunitario in

risposta al trattamento (reazione di ipersensibilità)

► Cancro

► Formazioni di anticorpi contro benralizumab

► Infezione da parassiti vermiformi, chiamati elminti, causata

del basso numero di eosinofili

Anche le procedure eseguite nel corso dello studio, così come i farmaci ICS e LABA, presentano dei rischi. Il medico o il

personale dello studio vi daranno maggiori informazioni su questi rischi.

I test, le procedure e le azioni che i partecipanti dovranno compiere sono necessari per garantire l'accuratezza dei risultati della sperimentazione.

(BASEC)

Malattie studiate

L'asma eosinofila

(BASEC)

Sponsor

Fortrea Switzerland AG

(BASEC)