Uno studio a lungo termine per valutare la sicurezza e la tollerabilità di NBI-827104 nei bambini con epilessia encefalopatica con scariche Spike-Wave continue durante il sonno

Résumé de l'étude

Lo studio è progettato per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità del principio attivo NBI-827104 rispetto al placebo in circa 24 partecipanti pediatrici di età compresa tra 4 e (incluso) 12 anni con encefalopatia epilettica con scariche Spike-Wave continue durante il sonno (EECSWS). I partecipanti che hanno completato il trattamento nello studio precedente, valutato positivamente, NBI-827104-CSWS2010, avranno l'opportunità di partecipare a questo studio. Il farmaco dello studio sarà somministrato secondo le istruzioni di dosaggio e assunzione che ogni partecipante riceverà. La durata prevista dello studio per ogni partecipante è di 110 settimane per coloro che passano direttamente a questo studio e di 114 settimane per coloro che non passano direttamente a questo studio. La durata dello studio comprende : -Screening: fino a 4 settimane (per i partecipanti che non passano direttamente a questo studio) -Trattamento: 104 settimane, inclusa una fase di titolazione di 3 settimane e una fase di trattamento di 101 settimane Fase di sospensione: fino a 2 settimane -Periodo di sicurezza post-trattamento: 4 settimane La fine del periodo di sicurezza post-trattamento segna la fine dello studio.

(BASEC)

Intervention étudiée

Possono essere inclusi circa 24 partecipanti pediatrici di sesso maschile e femminile di età compresa tra 4 e (incluso) 12 anni con CSWS che hanno completato lo studio valutato positivamente NBI-827104-CSWS2010. Il farmaco dello studio sarà disponibile sotto forma di mini-compressi da 2 mg da assumere al mattino. La dose iniziale del principio attivo è basata su classi di peso definite nel protocollo dello studio clinico.

La sicurezza e la tollerabilità a lungo termine del principio attivo saranno valutate tramite video-EEG e utilizzando un diario delle crisi dei partecipanti, nonché tramite questionari e liste di controllo compilati indipendentemente dai partecipanti.

La sicurezza e la tollerabilità del principio attivo saranno monitorate per tutta la durata dello studio, inclusa la valutazione di eventi avversi, parametri di laboratorio clinici, misurazione dei segni vitali, esami fisici e neurologici, ECG e esami oftalmologici.

(BASEC)

Maladie en cours d'investigation

L'epilessia con scariche Spike-Wave continue durante il sonno è una malattia neurologica molto rara, una forma di epilessia che colpisce il cervello, in cui l'attività cerebrale diventa anormale, portando a crisi o periodi di comportamento insolito, a volte accompagnati da perdita di coscienza. Non è una sindrome epilettica indipendente, ma è spesso associata a danni estesi alla funzione cerebrale e a varie forme di epilessia e problemi di neurosviluppo. È una sindrome epilettica che si manifesta nell'infanzia e compromette notevolmente la funzione cognitiva dei bambini in età prescolare. Questo tipo di epilessia colpisce i bambini tra i 2 e i 12 anni (in media tra i 4 e i 5 anni). L'encefalopatia epilettica con scariche Spike-Wave continue durante il sonno (EECSWS) è uno spettro di malattie che comprende crisi, aumento dell'attività cerebrale durante il sonno e disturbi mentali (regressione/stagnazione neurocognitiva). Le crisi epilettiche, vari livelli di disfunzione cerebrale estesa e lo stato bioelettrico di stato epilettico durante il sonno (ESES) sono le principali manifestazioni dell'epilessia con scariche Spike-Wave continue durante il sonno (CSWS). L'incidenza della CSWS è dello 0,2% - 0,5% delle epilessie pediatriche. Sebbene si osservi un miglioramento spontaneo prima della pubertà nell'EECSWS, può persistere una regressione neurocognitiva. L'aumento dell'attività cerebrale durante il sonno può interferire con le normali funzioni di rigenerazione durante il sonno, influenzando negativamente la capacità di apprendimento, il linguaggio, la memoria e altri ambiti cognitivi. La causa della CSWS è spesso una malformazione cerebrale (quando un'area del cervello è formata in modo diverso alla nascita), una variazione genetica o malattie metaboliche. Per il trattamento di routine di questa malattia, vengono utilizzati i seguenti farmaci: benzodiazepine, valproato, corticosteroidi e immunoglobuline. Durante lo studio, i partecipanti continueranno a prendere il loro trattamento standard come prescritto e, dopo l'inclusione nello studio, riceveranno il trattamento dello studio o un placebo in aggiunta al loro trattamento precedente.

(BASEC)

Sponsor

Neurocrine Biosciences, Inc. Biotec Regulatory Consulting GmbH

(BASEC)

Nom du comité d'éthique approbateur (pour les études multicentriques, uniquement le comité principal)

Ethikkommission Nordwest- und Zentralschweiz EKNZ

(BASEC)

Date d'approbation du comité d'éthique

06.04.2022

(BASEC)

Résultats de l'essai