Il s'agit d'une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo avec une période de traitement en trois parties, évaluant l'efficacité et la sécurité d'un traitement allant jusqu'à 52 semaines avec Tildacerfont chez des patients atteints d'hyperplasie surrénalienne congénitale (CAH) classique avec des niveaux hormonaux élevés dans le sang comme valeur de référence.

Résumé de l'étude

L'hyperplasie surrénalienne congénitale (CAH) est un trouble génétique grave, chroniquement débilitant et potentiellement mortel, caractérisé par une synthèse altérée de cortisol par les glandes surrénales et une surproduction subséquente d'androgènes surrénaliens. Le manque de cortisol entraîne une hyper-sécrétion ou une surproduction de certaines hormones, ce qui conduit finalement à un excès d'androgènes. Un excès d'androgènes peut entraîner chez les femmes des menstruations irrégulières, l'absence de règles (aménorrhée), l'hirsutisme et la virilisation ; des tumeurs résiduelles testiculaires surrénaliennes (TART) chez les hommes ; et une production accrue de sébum, de l'acné, des profils de pression artérielle modifiés l'après-midi et une fertilité altérée chez les deux sexes. Le traitement standard actuel pour la CAH est l'utilisation à long terme de glucocorticoïdes (GC) à des niveaux supraphysiologiques pour remplacer le cortisol manquant et supprimer la surproduction d'androgènes. C'est une thérapie problématique avec des effets secondaires significatifs, et une option de traitement non stéroïdienne serait préférable. Tildacerfont pourrait permettre à un patient atteint de CAH d'avoir des niveaux d'androgènes normaux tout en prenant des GC dans la plage de remplacement normale. Actuellement, Tildacerfont a montré un profil de sécurité acceptable à des doses efficaces dans des études toxicologiques non cliniques, des études cliniques de phase 1 chez des volontaires sains et des études de phase 2 chez des patients adultes atteints de CAH classique. SPR001-203 est une étude de recherche de dose qui examine l'efficacité et la sécurité d'un traitement allant jusqu'à 70 semaines. Ni les patients ni leur médecin investigateur ne savent quel traitement les patients reçoivent, et les patients sont sélectionnés, par exemple par tirage au sort, pour recevoir soit le médicament de l'étude, soit le placebo. Une période d'extension en ouvert optionnelle offre un traitement supplémentaire non aveugle avec Tildacerfont à 200 mg QD pendant jusqu'à 240 semaines.

(BASEC)

Intervention étudiée

Le principal objectif de cette étude est d'examiner le médicament SPR001 (Tildacerfont) pour les patients atteints d'hyperplasie surrénalienne congénitale classique (CAH). SPR001 est un médicament expérimental, c'est-à-dire un médicament qui est testé. L'efficacité et la sécurité de SPR001 jusqu'à une durée de traitement de 70 semaines chez des patients atteints de CAH classique présentant des biomarqueurs élevés au début de l'étude seront évaluées. L'étude se compose d'une phase de traitement en trois parties. Au cours des 12 premières semaines, les sujets seront randomisés dans un rapport de 1:1:1:1 pour recevoir soit un placebo, soit Tildacerfont à une dose de 50 mg une fois par jour, 100 mg une fois par jour ou 200 mg une fois par jour. Au cours des 12 semaines suivantes, tous les sujets recevront le principe actif (Tildacerfont) à différentes doses avec une possible augmentation de dose. Au cours des 46 dernières semaines, tous les sujets recevront 200 mg de Tildacerfont.

(BASEC)

Maladie en cours d'investigation

L'hyperplasie surrénalienne congénitale (CAH) est un groupe de maladies rares. Il y a un manque d'une des enzymes nécessaires à la production de certaines hormones. La CAH affecte les glandes surrénales, qui se trouvent au sommet de chaque rein.

(BASEC)

Sponsor

Medpace Switzerland AG

(BASEC)

Nom du comité d'éthique approbateur (pour les études multicentriques, uniquement le comité principal)

Commission cantonale de Zurich

(BASEC)

Date d'approbation du comité d'éthique

19.10.2022

(BASEC)

Résultats de l'essai