Sicurezza, efficacia ed esposizione di una profilassi somministrata per via sottocutanea con NNC0365-3769 (Mim8) in bambini con emofilia A con o senza inibitori di FVIII

Canada, China, European Union, India, Israel, Italy, Japan, Korea, Republic of, Lithuania, Netherlands, Poland, Portugal, Russian Federation, South Africa, Spain, Switzerland, Taiwan, United Kingdom, United States (ICTRP)

Identifiant de l'essai ICTRP
EUCTR2020-003467-26 (ICTRP)

Titre officiel (approuvé par le comité d'éthique)
Safety, efficacy and exposure of subcutaneously administered NNC0365-3769 (Mim8) prophylaxis in children with haemophilia A with or without FVIII inhibitors (BASEC)

Titre académique
Sicurezza, efficacia ed esposizione della profilassi NNC0365-3769 (Mim8) somministrata per via sottocutanea nei bambini con emofilia A con o senza inibitori di FVIII - Frontier 3 (ICTRP)

Titre public
Uno studio di ricerca che indaga Mim8 nei bambini con emofilia A con o senza inibitori (ICTRP)

Maladie en cours d'investigation
Emofilia A Emofilia A con inibitori
Versione MedDRA: 20.0Livello: LLTCodice di classificazione 10018938Termine: Emofilia A (Fattore VIII)Classe di organi di sistema: 100000004850
Versione MedDRA: 20.0Livello: LLTCodice di classificazione 10053751Termine: Emofilia A con anti fattore VIIISistema Organ Class: 100000004850;Area terapeutica: Malattie [C] - Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali [C16] (ICTRP)

Intervention étudiée

Nome del prodotto: NNC0365-3769 B 2,0 mg/mL
Forma farmaceutica: Soluzione iniettabile
INN o INN proposto: N/A
Altro nome descrittivo: Mim8
Unità di concentrazione: mg/ml milligrammi/millilitro
Tipo di concentrazione: uguale
Numero di concentrazione: 2-

Nome del prodotto: NNC0365-3769 B 5,0 mg/mL
Forma farmaceutica: Soluzione iniettabile
INN o INN proposto: N/A
Altro nome descrittivo: Mim8
Unità di concentrazione: mg/ml milligrammi/millilitro
Tipo di concentrazione: uguale
Numero di concentrazione: 5-

Nome del prodotto: NNC0365-3769 B 11,3 mg/mL
Forma farmaceutica: Soluzione iniettabile
INN o INN proposto: N/A
Altro nome descrittivo: Mim8
Unità di concentrazione: mg/ml milligrammi/millilitro
Tipo di concentrazione: uguale
Numero di concentrazione: 11,3-

Nome del prodotto: NNC0365-3769 B 25,0 mg/mL
Forma farmaceutica: Soluzione iniettabile
INN o INN proposto: N/A
Altro nome descrittivo: Mim8
Unità di concentrazione: mg/ml milligrammi/millilitro
Tipo di concentrazione: uguale
Numero di concentrazione: 25-

Nome del prodotto: NNC0365-3769 B 57,5 mg/mL
Forma farmaceutica: Soluzione iniettabile
INN o INN proposto: N/A
Altro nome descrittivo: Mim8
Unità di concentrazione: mg/ml milligrammi/millilitro
Tipo di concentrazione: uguale
Numero di concentrazione: 57,5-

(ICTRP)

Type d'essai
Interventional clinical trial of medicinal product (ICTRP)

Plan de l'étude
Controllato: no Randomizzato: no Aperto: no Semplice cieco: no Doppio cieco: no Gruppo parallelo: no Cross-over: no Altro: no Se controllato, specificare il comparatore, Altro prodotto medicinale: no Placebo: no Altro: no (ICTRP)

Critères d'inclusion/exclusion
Genere:
Femminile: sì
Maschile: sì

Criteri di inclusione:
1.Consenso informato ottenuto prima di qualsiasi attività correlata allo studio. Le attività correlate allo studio sono tutte le procedure eseguite nell'ambito dello studio, comprese le attività per determinare l'idoneità allo studio.
2.Participanti maschi e femmine con diagnosi di emofilia A congenita di qualsiasi gravità basata su cartelle cliniche.
3.Età 1-11 anni (inclusi) al momento della firma del consenso informato.
4.Per i partecipanti precedentemente trattati:
a.Il partecipante ha ricevuto un trattamento con concentrato di FVIII o agente di bypass nelle ultime 26 settimane prima dello screening.
b.I partecipanti con attività endogena di FVIII =1%, sulla base delle cartelle cliniche, devono avere almeno 1 sanguinamento trattato durante le 26 settimane precedenti lo screening per il quale è stato prescritto il concentrato di fattore VIII o l'agente di bypass (nessun requisito per i partecipanti con attività di FVIII <1%).
5.Per i partecipanti precedentemente non trattati:
a.Diagnosi di emofilia A grave (attività endogena di FVIII < 1%) basata su cartelle cliniche.
6.Disponibilità e capacità del bambino e del genitore/tutore di rispettare le visite programmate e le procedure dello studio, compresa la compilazione di un diario e dei questionari sui risultati riportati dai pazienti.
I soggetti della sperimentazione hanno meno di 18 anni? sì
Numero di soggetti per questa fascia di età: 70
F.1.2 Adulti (18-64 anni) no
F.1.2.1 Numero di soggetti per questa fascia di età
F.1.3 Anziani (>=65 anni) no
F.1.3.1 Numero di soggetti per questa fascia di età
(ICTRP)

Criteri di esclusione:
1.Ipersensibilità nota o sospetta al prodotto in studio o a prodotti correlati.
2.Participazione precedente a questo studio. La partecipazione è definita come consenso informato firmato.
3.Participazione (cioè consenso informato firmato) a qualsiasi studio clinico interventistico con ricezione dell'ultima dose entro 6 mesi (o 5 emivite del prodotto medicinale in fase di indagine, a seconda di quale sia più breve) prima della randomizzazione pianificata.
4.Esposizione a prodotti emostatici non fattoriali per la profilassi delle emorragie entro 6 mesi (o 5 emivite del prodotto medicinale, a seconda di quale sia più breve) prima della randomizzazione pianificata, per i partecipanti non inclusi nella fase di pre-studio.
5.Conoscenza di disturbi della coagulazione congeniti o acquisiti diversi dall'emofilia A.
6.Altre condizioni (ad es. malattia autoimmune) o anomalie di laboratorio che possono aumentare il rischio di sanguinamento o trombosi, come valutato dall'investigatore.
7.Qualsiasi disturbo, tranne le condizioni associate all'emofilia A, che, a giudizio dell'investigatore, potrebbe compromettere la sicurezza o la conformità del partecipante al protocollo.
8.Incapacità mentale, riluttanza a collaborare o una barriera linguistica che impedisce una comprensione e una cooperazione adeguate.
9.Mancanza di un adeguato supporto genitoriale/tutore per inserire informazioni accurate e tempestive riguardo al trattamento e agli episodi emorragici in un diario (elettronico).
10.Trattamento precedente o attuale per malattia tromboembolica (ad eccezione della trombosi associata a catetere per la quale non è attualmente in corso un trattamento anti-trombotico) o segni di malattia tromboembolica.
11.Intervento chirurgico maggiore programmato dopo lo screening. Per la definizione di intervento chirurgico maggiore, vedere la Tabella ?6-7.
12.Induzione della tolleranza immunitaria programmata dopo l'inizio del trattamento.
13.Disturbo epatico definito come aspartato aminotransferasi (AST) e/o alanina aminotransferasi (ALT) >3 volte il limite superiore della norma combinato con bilirubina totale >1,5 volte il limite superiore della norma misurato allo screening.
14.Creatinina sierica superiore a 1,5 x limite superiore della norma (ULN), misurata allo screening.
15.Gravidanza (partecipanti femminili).


Critères d'évaluation principaux et secondaires
Obiettivo principale: Indagare la sicurezza della profilassi Mim8 nei bambini con emofilia A con o senza
inibitori di FVIII.;Obiettivo secondario: Indagare l'efficacia della profilassi Mim8 nei bambini con emofilia A con o senza inibitori di FVIII.
Valutare il consumo di prodotto di sostituzione del fattore di coagulazione per trattamento delle emorragie (numero di iniezioni) con la profilassi Mim8 nei bambini con emofilia A con o senza inibitori di FVIII.
Valutare lo sviluppo di anticorpi anti-Mim8 con la profilassi Mim8 nei bambini con emofilia A con o senza inibitori di FVIII.
Indagare l'esposizione al Mim8 dopo dosaggio sottocutaneo settimanale e mensile nei bambini con emofilia A con o senza inibitori di FVIII.
Valutare il carico di trattamento con la profilassi Mim8 nei bambini con emofilia A con o senza inibitori di FVIII, come riportato dai loro caregiver.
Indagare la preferenza di trattamento tra i caregiver di bambini precedentemente trattati con emofilia A con o senza inibitori di FVIII.
Valutare aspetti della funzione fisica con la profilassi Mim8 nei bambini con emofilia A con o senza inibitori di FVIII.;Punti finali primari: 1. Numero di eventi avversi emergenti dal trattamento;Tempistiche di valutazione di questo punto finale: 1. Dall'inizio del trattamento alla visita di follow-up (settimana 0 a settimana 72) (ICTRP)

Punti finali secondari: 1. Numero di emorragie trattate
2. Numero di emorragie spontanee trattate
3. Numero di emorragie traumatiche trattate
4. Numero di emorragie articolari trattate
5. Numero di emorragie articolari target trattate
6. Numero di reazioni al sito di iniezione
7. Consumo di prodotto fattore per trattamento delle emorragie
8. Occorrenza di anticorpi anti-Mim8
9. Concentrazione plasmatica di Mim8
10. Cambiamento nel dominio della funzione fisica dell'inventario di qualità della vita pediatrica (PEDS-QL) Generic Core Scales
11. Preferenza di trattamento per Mim8 rispetto al trattamento precedente utilizzando il questionario di preferenza dei pazienti emofilici (Caregiver H-PPQ)
12. Cambiamento del carico di trattamento dei partecipanti utilizzando la misura dell'esperienza di trattamento dell'emofilia (Hemo TEM);Tempistiche di valutazione di questo punto finale: 1-6 . Dall'inizio del trattamento alla fine del trattamento (settimana 0 a settimana 52)
7. Dall'inizio della fase di pre-studio alla fine del trattamento (settimana -26 a settimana 52)
8-10. Dall'inizio del trattamento alla fine del trattamento (settimana 0 a settimana 52)
11. Una volta durante il trattamento (settimana 26)
12. Dall'inizio del trattamento alla fine del trattamento (settimana 0 a settimana 52) (ICTRP)

Date d'enregistrement
27.09.2022 (ICTRP)

Inclusion du premier participant
22.03.2023 (ICTRP)

Sponsors secondaires
non disponible

Contacts supplémentaires
Clinical Transparency (2834), clinicaltrials@novonordisk.com, Novo Nordisk A/S (ICTRP)

ID secondaires
NN7769-4516, 2020-003467-26-NL (ICTRP)

Résultats-Données individuelles des participants
non disponible

Informations complémentaires sur l'essai
https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/search?query=eudract_number:2020-003467-26 (ICTRP)