Eine Studie, in der die Wirkung und Sicherheit der einmal wöchentlichen Dosierung von Somapacitan mit dem täglich verabreichten Norditropin® bei Kindern mit Wachstumshormonmangel verglichen wird.
Résumé de l'étude
In dieser Studie wird das Studienmedikament Somapacitan mit dem täglich angewendeten Norditropin verglichen, um die Sicherheit und Wirksamkeit bei Kindern mit Wachstumshormonmangel zu beurteilen. Somapacitan ist ein langwirksames Wachstumshormon, dass nur einmal pro Woche subkutan gespritzt werden muss, wohingegen Norditropin 1x pro Tag subkutan gespritzt werden muss. Insgesamt werden 192 Patienten nach dem Zufallsprinzip von einem Computersystem im Verhältnis 2:1 einem der beiden Prüfpräparate – Somapacitan (Wachstumshormon einmal pro Woche) oder Norditropin® (Wachstumshormon einmal pro Tag) – zugeteilt. Die Studie ist nicht verblindet, das heisst sowohl der Patient selbst wie auch das Personal des Prüfzentrums werden wissen, welche Behandlung der Patient bekommt. In der Schweiz sind 8 Patienten in 3 Prüfzentren geplant. Es handelt sich um eine internationale Studie, welche in mehreren Studienzentren weltweit durchgeführt wird.
(BASEC)
Intervention étudiée
Die gesamte Studiendauer beträgt für den einzelnen Patienten 4 Jahre.
Die Studie umfasst eine Screeningphase von ungefähr einer Woche, in der entschieden wird ob die Patienten für die Studie in Frage kommen. Geeignete Patienten beginnen danach eine 52 wöchige Phase, in der sie zufällig auf das Studienmedikament Somapacitan oder die Standardtherapie mit Norditropin eingeteilt werden. In der daraufolgenden 3 Jahre werden alle Studienpatienten mit Somapacitan behandelt um mehr Daten zur Behandlung und deren Sicherheit zu sammeln.
Insgesamt beinhaltet die Studie 19 Besuche am Studienzentrum und 1 Telefonkontakt mit dem Prüfarzt innerhalb von 4 Jahren.
Während den Visiten am Studienzentrum werden verschiedene Untersuchungen (z.B. Röntgen der Hand, Grösse, Gewicht, EKG) gemacht, sowie Blutproben entnommen.
(BASEC)
Maladie en cours d'investigation
Wachstumshormonmangel
(BASEC)
Die Haupteinschlusskriterien sind: 1. Vorpubertäre Kinder: - Knaben zwischen 2 1/2 Jahren und 11 Jahren - Mädchen zwischen 2 1/2 Jahren und 10 Jahren 2. Bestätigte Diagnose eines Wachstumshormonmangels, der durch zwei verschiedene Wachstumshormon Stimulationstests bestimmt wurde, die innerhalb von 12 Monaten vor dem Studieneinschluss durchgeführt wurden. 3. Keine schon durchgeführte Therapie mit Wachstumshormonen oder einem insulinähnlichen Wachstumsfaktor-I (IGF-I) . (BASEC)
Critères d'exclusion
Die Hauptausschlusskriterien sind: 1. Jede bekannte oder vermutete klinisch signifikante Anomalie, die das Wachstum oder das Wachstum beeinträchtigen könnte. 2. Einnahme von Medikamenten, die einen Einfluss auf das Wachstum haben können. 3. Diagnose einer Aufmerksamkeitsdefizit Hyperaktivitätsstörung (ADHS) (BASEC)
Lieu de l’étude
Bâle, Berne, Zurich
(BASEC)
Sponsor
Novo Nordisk Pharma AG
(BASEC)
Contact pour plus d'informations sur l'étude
Personne de contact en Suisse
Maddalena Ghielmetti
+41 44 914 11 11
mdlg@clutternovonordisk.comNovo Nordisk Pharma AG
(BASEC)
Nom du comité d'éthique approbateur (pour les études multicentriques, uniquement le comité principal)
Commission cantonale de Zurich
(BASEC)
Date d'approbation du comité d'éthique
07.05.2019
(BASEC)
Identifiant de l'essai ICTRP
EUCTR2018-000231-27 (ICTRP)
Titre officiel (approuvé par le comité d'éthique)
REAL 4 - A trial comparing the effect and safety of once weekly dosing of somapacitan with daily Norditropin® in children with growth hormone deficiency (BASEC)
Titre académique
Eine Studie zum Vergleich der Wirkung und Sicherheit der wöchentlichen Dosierung von Somapacitan mit täglichem Norditropin? bei Kindern mit Wachstumshormonmangel - REAL4 (ICTRP)
Titre public
Eine Forschungsstudie bei Kindern mit einem niedrigen Hormonspiegel zum Wachstum. Behandlung mit Somapacitan einmal pro Woche im Vergleich zu Norditropin? einmal täglich (ICTRP)
Maladie en cours d'investigation
Wachstumshormonmangel bei Kindern
MedDRA-Version: 20.0Ebene: PTKlassifikationscode 10056438Begriff: WachstumshormonmangelSystemorgan-Klasse: 10014698 - Endokrine Störungen;Therapeutisches Gebiet: Krankheiten [C] - Hormonale Erkrankungen [C19] (ICTRP)
Intervention étudiée
Produktname: Somapacitan 5 mg/1,5 ml PDS290
Pharmazeutische Form: Lösung zur Injektion
INN oder vorgeschlagene INN: Somapacitan
CAS-Nummer: 1338578-34-9
Weitere beschreibende Bezeichnung: SOMAPACITAN
Konzentrationseinheit: mg/ml Milligramm(e)/Milliliter
Konzentrationstyp: gleich
Konzentrationszahl: 3,3-
Produktname: Somapacitan 10 mg/1,5 ml PDS290
Pharmazeutische Form: Lösung zur Injektion
INN oder vorgeschlagene INN: Somapacitan
CAS-Nummer: 1338578-34-9
Weitere beschreibende Bezeichnung: SOMAPACITAN
Konzentrationseinheit: mg/ml Milligramm(e)/Milliliter
Konzentrationstyp: gleich
Konzentrationszahl: 6,7-
Produktname: Somapacitan 15 mg/1,5 ml PDS290
Pharmazeutische Form: Lösung zur Injektion
INN oder vorgeschlagene INN: Somapacitan
CAS-Nummer: 1338578-34-9
Weitere beschreibende Bezeichnung: SOMAPACITAN
Konzentrationseinheit: mg/ml Milligramm(e)/Milliliter
Konzentrationstyp: gleich
Konzentrationszahl: 10-
Handelsname: Norditropin FlexPro 10 mg/1,5 ml
Pharmazeutische Form: Lösung zur Injektion in einem vorgefüllten Pen
INN oder vorgeschlagene INN: Somatropin
CAS-Nummer: 12629-01-5
Weitere beschreibende Bezeichnung: SOMATROPIN
Konzentrationseinheit: mg/ml Milligramm(e)/Milliliter
Konzentrationstyp: gleich
Konzentrationszahl: 6,7-
(ICTRP)
Type d'essai
Interventional clinical trial of medicinal product (ICTRP)
Plan de l'étude
Kontrolliert: ja Randomisiert: ja Offen: ja Einfach blind: nein Doppelblind: nein Parallelgruppe: ja Kreuzübertragung: nein Sonstiges: nein Wenn kontrolliert, geben Sie den Vergleich an, Anderes Arzneimittel: ja Placebo: nein Sonstiges: nein Anzahl der Behandlungsarme in der Studie: 2 (ICTRP)
Critères d'inclusion/exclusion
Geschlecht:
Weiblich: ja
Männlich: ja
Einschlusskriterien:
- Präpubertäre Kinder:
- Jungen:
- Alter größer oder gleich 2 Jahre und 26 Wochen und weniger als 11,0 Jahre bei der Screeninguntersuchung
- Hodenvolumen weniger als 4 mL
- Mädchen:
- Alter größer oder gleich 2 Jahre und 26 Wochen und weniger als 10,0 Jahre bei der Screeninguntersuchung
- Tanner-Stadium 1 für die Brustentwicklung (kein tastbares glanduläres Brustgewebe)
- Bestätigte Diagnose eines Wachstumshormonmangels, bestimmt durch zwei verschiedene Wachstumshormon-Stimulationstests, die innerhalb von 12 Monaten vor der Randomisierung durchgeführt wurden, definiert als ein maximaler Wachstumshormonspiegel von weniger als oder gleich 10,0 ng/mL unter Verwendung des Standards der Weltgesundheitsorganisation (WHO) International Somatropin 98/574
- Beeinträchtigtes Wachstum definiert als mindestens 2,0 Standardabweichungen unter dem Durchschnittswachstum für chronologisches Alter und Geschlecht bei der Screeninguntersuchung gemäß den Standards der Centers for Disease Control and Prevention
- Beeinträchtigte Wachstumsrate, definiert als annualisierte Wachstumsrate unter dem 25. Perzentil für chronologisches Alter und Geschlecht gemäß den Standards von Prader, berechnet über einen Zeitraum von mindestens 6 Monaten und maximal 18 Monaten vor der Screeninguntersuchung
- Insulin-ähnlicher Wachstumsfaktor-I (IGF-I) weniger als -1,0 Standardabweichungspunkt bei der Screeninguntersuchung, verglichen mit dem alters- und geschlechtsnormalisierten Bereich, der im zentralen Labor gemessen wurde
- Keine vorherige Exposition gegenüber Wachstumshormontherapie oder Insulin-ähnlicher Wachstumsfaktor-I-Behandlung
Sind die Studienteilnehmer unter 18 Jahren? ja
Anzahl der Teilnehmer in dieser Altersgruppe: 192
F.1.2 Erwachsene (18-64 Jahre) nein
F.1.2.1 Anzahl der Teilnehmer in dieser Altersgruppe 0
F.1.3 Ältere (>=65 Jahre) nein
F.1.3.1 Anzahl der Teilnehmer in dieser Altersgruppe 0
(ICTRP)
Ausschlusskriterien:
- Jede bekannte oder vermutete klinisch signifikante Abnormalität, die das Wachstum oder die Fähigkeit zur Bewertung des Wachstums mit stehenden Körpergrößenmessungen beeinträchtigen könnte
- Aktuelle entzündliche Erkrankungen, die eine systemische Kortikosteroidbehandlung länger als 2 aufeinanderfolgende Wochen innerhalb der letzten 3 Monate vor der Screeninguntersuchung erfordern
- Kinder, die eine inhalative Glukokortikoidtherapie in einer Dosis von mehr als 400 ?g/Tag Budesonid oder Äquivalenten länger als 4 aufeinanderfolgende Wochen innerhalb der letzten 12 Monate vor der Screeninguntersuchung benötigen
- Diagnose einer Aufmerksamkeitsdefizit-Hyperaktivitätsstörung
- Gleichzeitige Verabreichung anderer Behandlungen, die das Wachstum beeinflussen könnten, z. B. aber nicht beschränkt auf Methylphenidat zur Behandlung von Aufmerksamkeitsdefizit-Hyperaktivitätsstörung
- Frühere Geschichte oder Vorhandensein von Malignität einschließlich intrakranieller Tumoren
Critères d'évaluation principaux et secondaires
Hauptziel: Vergleich der Wirkung von Somapacitan vs Norditropin? auf das longitudinale Wachstum bei Kindern mit
Wachstumshormonmangel.;Sekundäres Ziel: Vergleich der Sicherheit von Somapacitan vs Norditropin? bei Kindern mit Wachstumshormonmangel.;Primäre Endpunkte: Wachstumsgeschwindigkeit;Zeitpunkte der Bewertung dieses Endpunkts: Von der Basislinie (Woche 0) bis zur Untersuchung 7 (Woche 52) (ICTRP)
Sekundäre Endpunkte: 1. Veränderung des Knochenalters
2. Veränderung des Wachstumsstandardabweichungspunkts
3. Veränderung des Wachstumsrate-Standardabweichungspunkts
4. Veränderung des Nüchternplasma-Glukosespiegels
5. Veränderung des Homeostatic Model Assessment
6. Veränderung des glykosylierten Hämoglobins (HbA1c)
7. Veränderung des Insulin-ähnlichen Wachstumsfaktors I (IGF-I) Standardabweichungspunkt
8. Veränderung des Insulin-ähnlichen Wachstumsfaktor-bindenden Proteins 3 (IGFBP-3) Standardabweichungspunkt;Zeitpunkte der Bewertung dieses Endpunkts: 1 & 4 ? 6: Von der Screeninguntersuchung (Woche -2) bis zur Untersuchung 7 (Woche 52), Untersuchung 11 (Woche 104), Untersuchung 15 (Woche 156) und Untersuchung 19 (Woche 208)
2, 3, 7 & 8: Von der Basislinie (Woche 0) bis zur Untersuchung 7 (Woche 52), Untersuchung 11 (Woche 104), Untersuchung 15 (Woche 156) und Untersuchung 19 (Woche 208) (ICTRP)
Date d'enregistrement
05.02.2020 (ICTRP)
Inclusion du premier participant
23.03.2020 (ICTRP)
Sponsors secondaires
non disponible
Contacts supplémentaires
Clinical Disclosure (1452), clinicaltrials@novonordisk.com, Novo Nordisk A/S (ICTRP)
ID secondaires
NN8640-4263, 2018-000231-27-DE (ICTRP)
Résultats-Données individuelles des participants
non disponible
Informations complémentaires sur l'essai
https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/search?query=eudract_number:2018-000231-27 (ICTRP)
Résultats de l'essai
Résumé des résultats
non disponible
Lien vers les résultats dans le registre primaire
non disponible