Uno studio di fase 1-2 con Bosutinib in bambini con leucemia mieloide cronica PH+ recentemente diagnosticata in fase cronica o con resistenza/intolleranza.

Résumé de l'étude

I pazienti con leucemia mieloide cronica (LMC) vengono trattati con farmaci chiamati inibitori della tirosina chinasi (TKI). L'imatinib è finora l'unico TKI approvato per trattare i bambini con LMC. La maggior parte dei bambini con LMC risponde all'imatinib e la loro malattia regredisce dopo il trattamento. Tuttavia, per alcuni bambini, i TKI utilizzati finora non sono più adatti. Possono avere troppi effetti collaterali o i farmaci non funzionano abbastanza bene. Questi bambini hanno opzioni di trattamento limitate e vengono spesso trattati con un altro TKI, il che avviene generalmente nell'ambito di uno studio clinico. In questo studio clinico, che si svolge in Svizzera presso l'Ospedale Universitario per Bambini di Zurigo, studiamo il farmaco chiamato Bosutinib. Il Bosutinib è una nuova classe di TKI che può essere assunta sotto forma di pillola. Il Bosutinib è approvato in Svizzera per il trattamento di pazienti adulti con LMC per i quali il trattamento con altri TKI non è più efficace. Questo farmaco non è ancora approvato per il trattamento della LMC nei bambini e negli adolescenti. Questo è il primo studio in cui esamineremo il trattamento dei bambini con LMC utilizzando il Bosutinib. Studiamo il dosaggio, la sicurezza e l'efficacia del Bosutinib. Questo farmaco ha il potenziale di diventare una nuova terapia aggiuntiva per i bambini con LMC.

(BASEC)

Intervention étudiée

Stiamo studiando il farmaco chiamato Bosutinib. L'obiettivo di questo studio è trovare un dosaggio sicuro ed efficace di Bosutinib per i bambini con LMC che hanno già ricevuto un trattamento con almeno un altro inibitore della tirosina chinasi. Il farmaco deve essere assunto una volta al giorno, preferibilmente al mattino con la colazione. Il farmaco è somministrato sotto forma di compresse e/o capsule. Esamineremo come i bambini rispondono al trattamento e quali effetti collaterali si verificano a seguito del trattamento. L'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità della dose selezionata di Bosutinib saranno determinate. Esamineremo anche quanto Bosutinib entra nel sangue e quanto velocemente il farmaco scompare dall'organismo. Questo si chiama farmacocinetica (PK). Facciamo questo prelevando campioni di sangue e determinando le concentrazioni ematiche del farmaco in laboratorio.

(BASEC)

Maladie en cours d'investigation

- Leucemia mieloide cronica, resistente al trattamento contro almeno una precedente terapia con inibitore della tirosina chinasi o non tollerata. oppure - leucemia mieloide cronica PH+ recentemente diagnosticata in fase cronica

(BASEC)

Sponsor

Erasmus Medical Center (EMC)

(BASEC)

Nom du comité d'éthique approbateur (pour les études multicentriques, uniquement le comité principal)

Commission cantonale de Zurich

(BASEC)

Date d'approbation du comité d'éthique

20.04.2017

(BASEC)

Résultats de l'essai