Une étude de phase I/II sur l'enzoménib (DSP-5336) chez des patients adultes atteints de leucémie aiguë

Dans cet essai clinique, nous souhaitons évaluer différentes doses de DSP-5336 afin de déterminer la dose qui a le plus de chances d'être efficace et qui est sûre pour les patients atteints de leucémie aiguë. Un autre objectif de l'étude est d'obtenir des informations sur les effets cliniques potentiels de DSP-5336 qui pourraient bénéficier aux patients atteints de leucémies aiguës.
DSP-5336 est un nouveau médicament et n'est pas encore approuvé.
Des études en laboratoire ont montré que DSP-5336 a des effets sur les cellules leucémiques, en particulier sur les cellules leucémiques présentant certaines anomalies génétiques, telles que celles qualifiées de « réarrangement MLL » et de « mutation NPM1 ». Les résultats de cette étude fourniront des informations sur la manière dont DSP-5336 est absorbé, distribué et métabolisé par le corps, ainsi que sur tout effet que le médicament à l'étude pourrait avoir sur le corps et/ou dans le traitement des leucémies aiguës.
Cet essai clinique est destiné aux patients atteints de leucémie aiguë qui ont déjà reçu un traitement standard, mais dont la leucémie est revenue. Les patients peuvent également être inclus si le traitement standard de la leucémie n'a pas fonctionné, si le patient a dû interrompre le traitement standard en raison d'effets secondaires, ou si le patient est médicalement incapable de recevoir le traitement standard.
L'étude comporte 2 parties - une partie de phase I et une partie de phase II. L'objectif de la partie de phase I de l'étude est de trouver la ou les doses de DSP-5336 qui peuvent être administrées en toute sécurité, sans provoquer trop d'effets secondaires.
Une fois la ou les meilleures doses sélectionnées lors de la phase 1, d'autres patients participeront à la phase 2. L'objectif de la phase 2 est de tester la meilleure dose de DSP-5336 sur un plus grand nombre de patients pour voir si elle est efficace et pour mieux comprendre les effets secondaires.

Cet essai clinique vise à évaluer la sécurité d'un nouveau médicament appelé DSP-5336 à différentes doses, afin de déterminer quels effets il pourrait avoir sur l'homme et d'évaluer l'effet clinique de DSP-5336 à une dose recommandée de phase 2. À cet effet, les éléments suivants seront mesurés et évalués :

• Type, fréquence et gravité des effets secondaires au cours de l'étude.
• Amélioration des symptômes et évaluation médicale de la façon dont la capacité d'un patient à mener ses activités quotidiennes change.
• Pourcentage de patients dont la maladie ralentit, se stabilise, s'aggrave ou s'améliore, ainsi que l'ampleur de l'amélioration après le début du traitement par DSP-5336.
• Durée de survie moyenne des patients après le début du traitement par DSP-5336.
• Effets potentiels de DSP-5336 sur la santé cardiaque des patients.
• Absorption, distribution ou métabolisme de DSP-5336 par le corps. DSP-5336 est un comprimé pris deux fois par jour. DSP-5336 est administré selon un calendrier appelé « cycle ». Dans chaque cycle, les patients prennent DSP-5336 quotidiennement pendant 28 jours. Pendant les 21 jours précédant le premier traitement, plusieurs examens sont effectués pour s'assurer que le foie, les poumons, le cœur et les reins fonctionnent correctement et que les signes vitaux et l'état physique sont satisfaisants. Le premier jour du traitement, après la prise du comprimé, plusieurs échantillons de sang sont prélevés sur une période de 8 heures en phase 1 et de 2 heures en phase 2 pour déterminer le niveau de DSP-5336 dans le sang. Des échantillons de sang sont également prélevés pour des analyses spécifiques afin de déterminer comment DSP-5336 influence la leucémie. Au cours du premier cycle, le patient se rendra à la clinique pendant 5 jours pour un examen physique, la mesure des signes vitaux et des prélèvements sanguins. Au cours du deuxième cycle, le patient se rendra à la clinique pour un examen physique, des paramètres vitaux et des prélèvements sanguins pendant 4 jours dans la partie phase 1, ou pendant 2 jours dans la partie phase 2. Au cours des cycles suivants, le patient viendra à la clinique le jour 1 pour les mêmes examens. Un échantillon de moelle osseuse sera prélevé au début de l'étude, au début du cycle 2, au début du cycle 3, puis au début de chaque cycle impair de l'étude (dans certains cas, il peut arriver que les patients aient besoin d'une biopsie de moelle osseuse plus tôt que prévu). C'est un examen important pour en savoir plus sur la façon dont DSP-5336 influence la leucémie. Dans le cadre de l'étude, une surveillance cardiaque sera également effectuée à l'aide d'électrocardiogrammes (également appelés ECG) et d'échocardiogrammes réguliers (ultrasons du cœur). Au cours de cette étude, les participants seront également interrogés, en plus de prendre DSP-5336, pour déterminer s'ils tolèrent le médicament et si les symptômes de leur maladie s'améliorent. Les participants à l'étude recevront leur traitement d'étude tant que leur maladie ne s'aggrave pas, qu'ils ne tolèrent plus les médicaments à l'étude ou qu'ils ne souhaitent plus participer à l'étude, selon ce qui se produit en premier.

Leucémie myéloïde aiguë