Une étude sur l'efficacité et la sécurité du Riliprubart par rapport au traitement habituel par immunoglobuline intraveineuse chez les personnes atteintes de polyneuropathie démyélinisante inflammatoire chronique.

Argentina, Belgium, Brazil, Canada, China, Czechia, Denmark, France, Germany, Hungary, Israel, Italy, Japan, Mexico, Norway, Portugal, South Africa, Spain, Sweden, Switzerland, Taiwan, Turkey (T�rkiye), United Kingdom, United States (ICTRP)

ICTRP Studien-ID
NCT06290141 (ICTRP)

Offizieller Titel (Genehmigt von der Ethikkommission)
A Phase 3, randomized, double-blind, study evaluating efficacy and safety of Riliprubart versus intravenous immunoglobulin (IVIg) in participants with chronic inflammatory demyelinating polyneuropathy (BASEC)

Wissenschaftlicher Titel
Une étude de phase 3, randomisée, en double aveugle, évaluant l'efficacité et la sécurité de Riliprubart par rapport à l'immunoglobuline intraveineuse (IVIg) chez des participants atteints de polyneuropathie démyélinisante inflammatoire chronique (ICTRP)

Öffentlicher Titel
Une étude pour tester l'efficacité et la sécurité de Riliprubart par rapport au traitement habituel par immunoglobuline intraveineuse (IVIg) chez les personnes atteintes de polyneuropathie démyélinisante inflammatoire chronique (CIDP) (ICTRP)

Untersuchte Krankheit(en)
Polyneuropathie démyélinisante inflammatoire chronique (ICTRP)

Untersuchte Intervention
Médicament : riliprubartMédicament : placeboMédicament : riliprubartMédicament : placeboMédicament : IVIgMédicament : placebo (ICTRP)

Studientyp
Interventional (ICTRP)

Studiendesign
Allocation : Randomisée. Modèle d'intervention : Assignation parallèle. Objectif principal : Traitement. Masquage : Quadruple (Participant, Fournisseur de soins, Investigateur, Évaluateur des résultats). (ICTRP)

Ein-/Ausschlusskriterien
Critères d'inclusion :

Les participants sont éligibles pour être inclus dans l'étude uniquement si tous les critères suivants s'appliquent :

- Le participant doit avoir une CIDP ou des critères de CIDP possibles, basés sur les lignes directrices du groupe de travail CIDP de l'Académie européenne de neurologie (EAN)/Société des nerfs périphériques (PNS), deuxième révision (2021).

- Le participant doit avoir soit une CIDP typique, soit l'une des 2 variantes de CIDP suivantes :
CIDP motrice, CIDP multifocale (également connue sous le nom de syndrome de Lewis Sumner). Le diagnostic doit être confirmé par le comité d'arbitrage de l'étude.

- Les participants doivent avoir répondu à l'IVIg au cours des 5 dernières années.

- Le participant doit être sous un dosage de maintenance stable d'IVIg.

- Le participant doit avoir une incapacité résiduelle, définie comme un score INCAT de 2 à 9 lors du dépistage, confirmé à la baseline (un score de 2 doit provenir exclusivement du composant d'incapacité des jambes de l'INCAT).

- Le participant doit recevoir un traitement par IVIg dans le cadre d'un schéma de dosage de maintenance standard, défini selon les lignes directrices CIDP 2021 de l'EAN/PNS.

- Les participants recevant des perfusions d'IVIg à domicile sont éligibles, tant que les perfusions d'IVIg sont transférées à un hôpital ou à un centre de perfusion au moins 1 cycle avant la baseline.

- Le participant doit avoir une maladie active, définie par un score d'activité de la maladie CIDP (CDAS) de >=2 points lors du dépistage.

- Le participant doit avoir des vaccinations documentées contre des pathogènes bactériens encapsulés administrées dans les 5 ans précédant le Jour 1 ou initiées au minimum 14 jours avant la première dose de l'intervention de l'étude.

- Contraception pour les participants masculins ou féminins sexuellement actifs non enceintes ou allaitantes, pas de don de sperme pour le participant masculin.

- Le participant doit avoir un poids corporel au dépistage de 35 kg à 154 kg (77 à 340 lbs) inclus.

- Preuve d'au moins une détérioration cliniquement significative dans les 2 ans, ou d'au moins 2 détériorations cliniquement significatives dans les 5 ans précédant le dépistage, survenues pendant une période de dosage interrompu, de réduction de dosage ou d'intervalles prolongés entre les doses de thérapie par immunoglobuline, comme vérifié par un examen clinique ou des dossiers médicaux.

Critères d'exclusion :

Les participants sont exclus de l'étude si l'un des critères suivants s'applique :

- Polyneuropathie d'autres causes, y compris mais sans s'y limiter aux polyneuropathies démyélinisantes aiguës (par exemple, syndrome de Guillain-Barré), neuropathies démyélinisantes héréditaires, neuropathies secondaires à une infection ou une maladie systémique, neuropathie diabétique, neuropathies induites par des médicaments ou des toxines, neuropathie motrice multifocale, polyneuropathie liée à une gammopathie monoclonale IgM, syndrome de POEMS, neuropathie radiculoplexique lombo-sacrée.

- CIDP sensorielle, CIDP distale et variantes focales de CIDP.

- Toute autre maladie neurologique ou systémique pouvant provoquer des symptômes et des signes interférant avec le traitement ou les évaluations des résultats.

- Diabète mal contrôlé.

- Infections graves nécessitant une hospitalisation dans les 30 jours précédant le dépistage, toute infection active nécessitant un traitement antimicrobien pendant le dépistage, ou présence d'une condition pouvant prédisposer le participant à un risque accru d'infection (par exemple, antécédents médicaux tels qu'une immunodéficience connue ou des antécédents d'infections récurrentes).

- Diagnostic clinique de lupus érythémateux systémique (LES) ou antécédents familiaux de LES. Pour un participant avec un titre d'anticorps antinucléaires (ANA) >=1:160 et un anti ADN double brin (anti-dsDNA) positif lors du dépistage, le diagnostic de LES doit être exclu avant l'inscription.

- Sensibilité à l'un des traitements de l'étude, ou à des composants de ceux-ci, ou allergie médicamenteuse ou autre qui, selon l'avis de l'investigateur, contre-indique la participation à l'étude. En particulier, antécédents de toute réaction d'hypersensibilité au riliprubart ou à ses composants ou d'une réaction allergique sévère ou anaphylactique à tout anticorps monoclonal humanisé ou murin.

- Toute contre-indication liée à l'administration d'immunoglobulines (par exemple, hypersensibilité, maladie rénale chronique, maladies thromboemboliques ou événement thromboembolique récent, antécédents connus de déficit en IgA au moment du dépistage).

- Toute autre histoire médicale cliniquement significative ou condition médicale en cours (comme déterminé par l'investigateur lors du dépistage) qui pourrait avoir un impact sur l'évaluation du rapport bénéfice-risque, compromettre la sécurité du participant ou compromettre la qualité des données collectées dans cette étude ou antécédents ou présence d'autres maladies concomitantes significatives qui pourraient affecter négativement la participation à cette étude, selon le jugement de l'investigateur.

- Antécédents documentés de tentative de suicide au cours des 6 mois précédant la visite de dépistage, présence d'idées suicidaires de catégorie 4 ou 5 sur le C-SSRS pendant le dépistage, OU si, selon le jugement de l'investigateur, le participant est à risque de tentative de suicide.

- Preuve d'une aggravation de la CIDP dans les 6 semaines suivant une vaccination antérieure qui, selon l'avis de l'investigateur, constituait une rechute.

- Chirurgie majeure récente ou prévue qui pourrait fausser les résultats de l'essai ou mettre le participant à un risque excessif.

- Traitement récent par échange plasmatique.

- Traitement dans les 3 mois précédant la dose avec des médicaments immunosuppresseurs/immunomodulateurs, ou des corticostéroïdes (à l'exception de la dose de maintenance, qui est autorisée), ou traitement antérieur (à tout moment) avec des médicaments hautement immunosuppresseurs/ chimiothérapeutiques ayant des effets durables (par exemple, mitoxantrone, alemtuzumab ou cladribine).

- Traitement antérieur avec le riliprubart.

- Utilisation récente de tout inhibiteur spécifique du système du complément (par exemple, éculizumab).

- Traitement antérieur (à tout moment) par irradiation lymphoïde totale ou transplantation de moelle osseuse.

- Traitement antérieur avec des agents déplétant les cellules B tels que le rituximab dans les 6 mois.

- Toute vaccination reçue dans les 28 jours précédant la dose (avec quelques exceptions à confirmer lors du dépistage).

- Participation à un autre essai clinique avec un médicament expérimental ou réception d'un produit expérimental dans les 12 semaines ou 5 fois la demi-vie du produit (selon la durée la plus longue) avant le dépistage.

- Toute valeur de laboratoire de dépistage en dehors des limites normales ou ECG anormal considéré par l'investigateur comme cliniquement significatif dans le contexte de cet essai.

- Résultat positif de l'un des tests suivants :

- antigène de surface de l'hépatite B (HbsAg).

- anticorps anti-noyau de l'hépatite B (anti-HBc Ab) (à moins que des anticorps anti-hépatite B de surface [anti-HBs Ab] soient également positifs, indiquant une immunité naturelle).

- anticorps anti-virus de l'hépatite C (anti-HCV). Les participants avec des anticorps positifs contre l'hépatite C en raison d'une maladie antérieure résolue peuvent être inscrits, uniquement si un test de confirmation de l'ARN de l'hépatite négatif est obtenu.

- anticorps anti-virus de l'immunodéficience humaine 1 et 2 (anti-HIV1 et anti-HIV2).

- Grossesse, définie comme un résultat positif d'un test de grossesse urinaire ou sérique hautement sensible, ou lactation.

- Hébergement dans une institution en raison d'un ordre réglementaire ou légal, emprisonné ou institutionnalisé légalement.

- Participant non adapté à la participation, quelle qu'en soit la raison, selon le jugement de l'investigateur, y compris des conditions médicales ou cliniques, ou participants potentiellement à risque de non-conformité aux procédures de l'étude.

- Les participants sont des employés du site de l'étude clinique ou d'autres individus directement impliqués dans la conduite de l'étude, ou imme... (ICTRP)

nicht verfügbar

Primäre und sekundäre Endpunkte
Pourcentage de participants ayant une réponse ; Pourcentage de participants randomisés au riliprubart ayant répondu pendant la partie A et ayant une réponse durable pendant la période d'extension de traitement en ouvert (ICTRP)

Changement par rapport à la baseline dans le score de l'échelle d'incapacité globale construite par Rasch (I-RODS) ; Changement par rapport à la baseline dans le score d'incapacité ajusté de la neuropathie inflammatoire causale et traitement (INCAT) ; Changement par rapport à la baseline dans la force de préhension (kilopascals, main dominante) ; Changement par rapport à la baseline dans le score total du Conseil de recherche médicale (MRC-SS) ; Changement par rapport à la baseline dans l'échelle de gravité de la fatigue modifiée construite par Rasch (RT-FSS) ; Pourcentage de participants ayant une rechute ; Changement par rapport à la baseline dans l'échelle de santé EuroQol 5 Dimensions, 5 Niveaux (EQ-5D-5L) ; Nombre de participants avec des événements indésirables associés au traitement (TEAE), y compris des événements indésirables graves (SAE) et des événements indésirables d'intérêt spécial (AESI) pour la partie A ; Nombre de participants avec des anticorps anti-médicament émergents associés au traitement (ADA) chez les participants traités avec riliprubart ; Nombre de participants avec des TEAE, y compris des SAE et des AESI ; Incidence et titre des anticorps anti-médicament (ADA) pendant le traitement en ouvert et le suivi ; Changement par rapport à la baseline dans l'I-RODS ; Changement par rapport à la baseline dans le score INCAT ajusté ; Changement par rapport à la baseline dans la force de préhension (kilopascals ; main dominante) ; Changement par rapport à la baseline dans le MRC-SS ; Changement par rapport à la baseline dans le score EQ-5D-5L ; Pourcentage de participants randomisés à la poursuite de l'IVIg ayant une réponse ; Pourcentage de participants randomisés au riliprubart ayant une réponse à la semaine 48 sans réponse préalable dans la partie A (réponse retardée) ; Pourcentage de participants randomisés au riliprubart ayant une rechute ; Pourcentage de participants randomisés à la poursuite de l'IVIg ayant une rechute ; Changement par rapport à la baseline dans le RT-FSS (ICTRP)

Registrierungsdatum
nicht verfügbar

Einschluss des ersten Teilnehmers
nicht verfügbar

Sekundäre Sponsoren
nicht verfügbar

Weitere Kontakte
Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada), contact-us@sanofi.com, 800-633-1610 (ICTRP)

Sekundäre IDs
U1111-1295-3363, 2023-508338-33, EFC18156 (ICTRP)

Angaben zur Verfügbarkeit von individuellen Teilnehmerdaten
nicht verfügbar

Weitere Informationen zur Studie
https://clinicaltrials.gov/study/NCT06290141 (ICTRP)