Une étude d’extension en ouvert visant à évaluer la sécurité, la tolérance et l’efficacité de l’utilisation à long terme de la poudre pour inhalation de tréprostinil palmitil chez des participants atteints d’hypertension artérielle pulmonaire
Zusammenfassung der Studie
Il s’agit d’une étude d’extension en ouvert, de phase 2/3, avec plusieurs centres. Son objectif est d’évaluer le tréprostinil palmitil en poudre pour inhalation (TPIP), un médicament expérimental en cours d’étude dans le traitement de l’hypertension artérielle pulmonaire (HTAP), afin de savoir si le TPIP est sûr pour une utilisation à long terme chez les personnes atteintes d’HTAP. Également, de savoir si le TPIP est bien toléré (présente peu d’effets secondaires), d’en apprendre davantage sur le TPIP et son fonctionnement dans le corps humain et les substances qu’il produit (« biomarqueurs »), de mesurer la quantité de TPIP dans le corps (pharmacocinétique) et d’en savoir plus sur la réaction du corps au médicament de l’étude. L’étude commencera par une période initiale d’ajustement de la dose pendant 3 semaines (du Jour 1 au Jour 21), après quoi chaque participant recevra une dose unique de TPIP chaque jour pendant toute la durée de l’étude. Toutes les personnes participant à l’étude se soumettront aux mêmes examens de l’étude. L’étude durera environ 24 mois à compter de la visite de référence (Jour 1), fin de la période d’ajustement de la dose (Semaine 3), jusqu’à la fin de la Visite de suivi/appel téléphonique (Visite 13 ou 4 semaines après l’administration de la dernière dose de TPIP au Mois 24). Au moins 13 visites auront lieu au centre d’étude, y compris, le cas échéant, une visite de la période de sélection (Visite 1 ayant lieu jusqu’à 30 jours avant l’administration de la première dose du médicament de l’étude au Jour 1), 11 visites de la période de traitement de l’étude (Visites 2 à 12/Jour 1 à Mois 24), et 1 Visite de suivi/appel téléphonique (Visite 13/4 semaines après l’administration de la dernière dose de TPIP au Mois 24). La visite de suivi pourra avoir lieu soit au centre d’étude soit par téléphone selon la décision du médecin.
(BASEC)
Untersuchte Intervention
NA
(BASEC)
Untersuchte Krankheit(en)
Hypertension Artérielle Pulmonaire (HTAP)
(BASEC)
1. Participants ayant terminé la visite de fin de traitement dans l'étude INS1009-202 ou toute autre étude préliminaire sur le TPIP dans l’HTAP. Les participants pour lesquels l'étude d’extension en ouvert (OLE) n'était pas disponible au moment de la fin de l'étude initiale sont éligibles au recrutement dans l'année suivant leur visite de fin de traitement de l’étude initiale. 2. Avoir complété les évaluations de sélection de la visite de référence pour confirmer l'éligibilité à participer si plus de 30 jours se sont écoulés depuis la fin de la visite d'étude dans l'étude INS1009-201, l'étude INS1009-202, toute autre étude préliminaire sur le TPIP dans l’HTAP. 3. Être capable de donner un consentement éclairé signé. (BASEC)
Ausschlusskriterien
1. Participants ayant expérimenté toute hypersensibilité ou réaction indésirable au médicament, ou ayant eu un retrait précoce/arrêt dans une précédente étude sur le TPIP dans l'HTAP qui pourrait indiquer que la poursuite du traitement par TPIP peut présenter un risque déraisonnable pour le participant. 2. L’initiation de l'administration parentérale d'analogues de la prostacycline depuis la fin des études INS1009-201, INS1009-202 ou autres études TPIP. L'initiation d'analogues de prostacycline inhalés et oraux ou d'agonistes des récepteurs est autorisée si elle est arrêtée 24 heures avant le début de l'administration du médicament à l'étude. 3. Grossesse ou allaitement. 4. Toute affection médicale ou psychologique y compris toute anomalie de laboratoire pertinente lors de la sélection, qui, selon l'investigateur, suggère une maladie nouvelle et/ou insuffisamment comprise pouvant présenter un risque déraisonnable pour le patient comme résultat à sa participation à l'étude. (BASEC)
Studienstandort
Lausanne
(BASEC)
Sponsor
Insmed Incorporated
(BASEC)
Kontakt für weitere Auskünfte zur Studie
Name der bewilligenden Ethikkommission (bei multizentrischen Studien nur die Leitkommission)
Ethikkommission Waadt
(BASEC)
Datum der Bewilligung durch die Ethikkommission
27.01.2023
(BASEC)
ICTRP Studien-ID
NCT05649748 (ICTRP)
Offizieller Titel (Genehmigt von der Ethikkommission)
An Open-Label Extension Study to Assess the Safety, Tolerability, and Effectiveness of the Long-Term use of Treprostinil Palmitil Inhalation Powder in Participants with Pulmonary Arterial Hypertension (BASEC)
Wissenschaftlicher Titel
Une étude d'extension en ouvert pour évaluer la sécurité, la tolérance et l'efficacité de l'utilisation à long terme de la poudre d'inhalation de palmitate de tréprostinil chez des participants atteints d'hypertension artérielle pulmonaire (ICTRP)
Öffentlicher Titel
Une étude d'extension de la poudre d'inhalation de palmitate de tréprostinil (TPIP) pour l'hypertension artérielle pulmonaire (HAP) (ICTRP)
Untersuchte Krankheit(en)
Hypertension artérielle pulmonaire
(ICTRP)
Untersuchte Intervention
Médicament : Tréprostinil Palmitil
Médicament : Placebo
(ICTRP)
Studientyp
Interventional (ICTRP)
Studiendesign
Allocation : N/A. Modèle d'intervention : Attribution à un groupe unique. Objectif principal : Traitement. Masquage : Aucun (Ouvert). (ICTRP)
Ein-/Ausschlusskriterien
Critères d'inclusion :
- Participants masculins et féminins ayant terminé la visite de fin de traitement dans l'étude
INS1009-201, INS1009-202 ou toute autre étude préalable sur le TPIP HAP. Les participants pour lesquels
l'étude OLE n'était pas disponible au moment de leur achèvement de l'étude préalable
sont éligibles à l'inscription dans l'année suivant leur visite de fin de traitement.
- Évaluations de dépistage de base complètes pour confirmer l'éligibilité à participer si plus
de 30 jours se sont écoulés depuis la fin de la visite d'étude dans l'étude INS1009-201,
INS1009-202 ou toute autre étude préalable sur le TPIP HAP.
Critères d'exclusion :
- Initiation de l'administration parentérale d'analogues de prostacycline (par exemple, TRE,
époprosténol) depuis l'achèvement des études INS1009-201, INS1009-202 ou d'autres études TPIP.
L'initiation d'analogues de prostacycline inhalés (par exemple, TRE [Tyvaso] ou iloprost)
et d'analogues de prostacycline oraux (par exemple, TRE [Orenitram]) ou d'agonistes des récepteurs (par exemple,
sélexipag) est autorisée si elle est arrêtée 24 heures avant le début de l'administration du médicament de l'étude.
- Toute nouvelle tachyarrhythmie ventriculaire ou supraventriculaire, à l'exception du fibrillation auriculaire paroxystique
et de toute nouvelle bradycardie symptomatique.
- Nouvelle apparition de maladies cardiaques, y compris une fraction d'éjection ventriculaire gauche (LVEF) =40% ou
des maladies cardiaques valvulaires, constrictives ou atherosclérotiques cliniquement significatives (par exemple, angine stable, infarctus du myocarde, etc.).
- Nouvelles preuves de maladies thromboemboliques évaluées par un scan ventilation/perfusion (VQ),
une angiographie pulmonaire ou un scanner CT pulmonaire.
- Maladie actuelle et symptomatique à coronavirus 2019 (COVID-19) ou maladie sévère antérieure
et/ou hospitalisation due à COVID-19.
- Transplantation d'organe par intervalles.
- Nouvelle maladie hépatique active ou dysfonction hépatique.
- Malignité par intervalles à l'exception des carcinomes in situ complètement traités du
col de l'utérus et des carcinomes basocellulaires ou épidermoïdes non métastatiques complètement traités de la
peau.
- Utilisation de tout médicament/dispositif expérimental ou participation à toute étude expérimentale
dans les 30 jours précédant le dépistage, à l'exception du TPIP de l'étude préalable.
- Utilisation actuelle de cigarettes (telle que définie par les Centers for Disease Control and Prevention
[CDC]) ou de cigarettes électroniques : Un adulte ayant fumé au moins 100 cigarettes au cours de sa vie,
qui fume soit tous les jours, soit certains jours.
- Participants qui inhalent actuellement de la marijuana (récréative ou médicale).
Remarque : D'autres critères d'inclusion/exclusion peuvent s'appliquer.
(ICTRP)
nicht verfügbar
Primäre und sekundäre Endpunkte
Nombre de participants ayant présenté au moins un événement indésirable émergent du traitement (TEAE) et TEAEs par gravité
(ICTRP)
Changement absolu par rapport à la ligne de base avant l'extension en ouvert (OLE) dans la distance de marche de 6 minutes (6MWD)
Changement par rapport à la ligne de base avant l'OLE dans la classe de capacité fonctionnelle de la New York Heart Association/Organisation mondiale de la santé (NYHA/OMS)
Niveaux de concentration plasmatique de tréprostinil palmitil (TP) et de tréprostinil (TRE)
Taux d'événements cliniques de détérioration annualisés
Changement par rapport à la ligne de base avant l'OLE dans la concentration du fragment N-terminal du peptide natriurétique de type B (NT-proBNP) dans le sang
Changement par rapport à la ligne de base avant l'OLE dans le registre pour évaluer la gestion précoce et à long terme de la maladie HAP (REVEAL) Lite 2.0 Score
Changement relatif par rapport à la ligne de base avant l'OLE dans la 6MWD
(ICTRP)
Registrierungsdatum
06.12.2022 (ICTRP)
Einschluss des ersten Teilnehmers
07.03.2023 (ICTRP)
Sekundäre Sponsoren
nicht verfügbar
Weitere Kontakte
Insmed Medical Information, medicalinformation@insmed.com, 1-844-446-7633 (ICTRP)
Sekundäre IDs
2022-001951-18, 2023-505539-11-0, INS1009-203 (ICTRP)
Angaben zur Verfügbarkeit von individuellen Teilnehmerdaten
nicht verfügbar
Weitere Informationen zur Studie
https://trialsearch.who.int/Trial2.aspx?TrialID=NCT05649748 (ICTRP)
Ergebnisse der Studie
Zusammenfassung der Ergebnisse
nicht verfügbar
Link zu den Ergebnissen im Primärregister
nicht verfügbar