Studie zur Beurteilung der Langzeitsicherheit und Langzeitwirksamkeit von Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor bei Teilnehmern ohne F508del-Mutation

ICTRP Studien-ID
EUCTR2021-005914-33 (ICTRP)

Offizieller Titel (Genehmigt von der Ethikkommission)
nicht verfügbar

Wissenschaftlicher Titel
Eine Phase-3-Studie zur offenen Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor bei Probanden mit Mukoviszidose und nicht-F508del-CFTR-Genotypen - Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von Elx/Tez/Iva bei Probanden ohne F508del (ICTRP)

Öffentlicher Titel
Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor bei Probanden ohne F508del (ICTRP)

Untersuchte Krankheit(en)
Mukoviszidose
MedDRA-Version: 20.0Ebene: PTKlassifikationscode 10011762Begriff: MukoviszidoseSystemorgan-Klasse: 10010331 - Angeborene, familiäre und genetische Störungen;Therapeutisches Gebiet: Krankheiten [C] - Erkrankungen der Atemwege [C08] (ICTRP)

Untersuchte Intervention

Handelsname: Kaftrio
Produktname: 100 mg ELX/50 mg TEZ /75 mg IVA
Produktcode: VX-445/TEZ/IVA
Pharmazeutische Form: Filmtablette
INN oder vorgeschlagene INN: Elexacaftor
CAS-Nummer: 2216712-66-0
Aktueller Sponsorcode: VX-445
Andere beschreibende Bezeichnung: ELX
Konzentrationseinheit: mg Milligramm
Konzentrationstyp: gleich
Konzentrationszahl: 100-
INN oder vorgeschlagene INN: Tezacaftor
CAS-Nummer: 1152311-62-0
Aktueller Sponsorcode: VX-661
Andere beschreibende Bezeichnung: TEZ
Konzentrationseinheit: mg Milligramm
Konzentrationstyp: gleich
Konzentrationszahl: 50-
INN oder vorgeschlagene INN: Ivacaftor
CAS-Nummer: 873054-44-5
Aktueller Sponsorcode: VX-770
Andere beschreibende Bezeichnung: IVA
Konzentrationseinheit: mg Milligramm
Konzentrationstyp: gleich
Konzentrationszahl: 75-

Handelsname: Kalydeco
Produktname: 150 mg Ivacaftor
Produktcode: VX-770
Pharmazeutische Form: Filmtablette
INN oder vorgeschlagene INN: Ivacaftor
CAS-Nummer: 873054-44-5
Aktueller Sponsorcode: VX-770
Andere beschreibende Bezeichnung: IVA
Konzentrationseinheit: mg Milligramm
Konzentrationstyp: gleich
Konzentrationszahl: 150-

Handelsname: Kalydeco
Produktname: 75 mg Ivacaftor
Produktcode: VX-770
Pharmazeutische Form: Filmtablette
INN oder vorgeschlagene INN: Ivacaftor
CAS-Nummer: 873054-44-5
Aktueller Sponsorcode: VX-770
Andere beschreibende Bezeichnung: IVA
Konzentrationseinheit: mg Milligramm
Konzentrationstyp: gleich
Konzentrationszahl: 75-

Handelsname: Kaftrio
Produktname: 50 mg ELX/25 mg TEZ/37,5 mg IVA
Produktcode: VX-445/TEZ/IVA
Pharmazeutische Form: Filmtablette
INN oder vorgeschlagene INN: Elexacaftor
CAS-Nummer: 2216712-66-0
Aktueller Sponsorcode: VX-445
Andere beschreibende Bezeichnung: ELX
Konzentrationseinheit: mg Milligramm
Konzentrationstyp: gleich
Konzentrationszahl: 50-
INN oder vorgeschlagene INN: Tezacaftor
CAS-Nummer: 1152311-62-0
Aktueller Sponsorcode: VX-661
Andere d (ICTRP)

Studientyp
Interventional clinical trial of medicinal product (ICTRP)

Studiendesign
Kontrolliert: nein Randomisiert: nein Offen: ja Einfachblind: nein Doppelblind: nein Parallelgruppe: nein Kreuzüber: nein Andere: nein Falls kontrolliert, geben Sie den Vergleich an, Anderes Arzneimittel: nein Placebo: nein Andere: nein Anzahl der Behandlungsarme in der Studie: 1 (ICTRP)

Ein-/Ausschlusskriterien
Geschlecht:
Weiblich: ja
Männlich: ja

Einschlusskriterien:
1. Der Proband (oder der rechtlich ernannte und bevollmächtigte Vertreter des Probanden) wird ein Einwilligungsformular (ICF) unterschreiben und datieren und, falls zutreffend, ein Zustimmungsformular.
2. Bereit und in der Lage, die geplanten Besuche, den Behandlungsplan, die Studienbeschränkungen, die Labortests, die Verhütungsrichtlinien (sofern zutreffend) und andere Studienverfahren einzuhalten.
- Für Probanden unter 18 Jahren: Nach Einschätzung des Prüfers muss der Elternteil oder gesetzliche Vormund in der Lage sein, die Anforderungen, Einschränkungen und Anweisungen des Protokolls zu verstehen, und der Elternteil oder gesetzliche Vormund sollte in der Lage sein, sicherzustellen, dass der Proband die Studie einhalten wird und voraussichtlich wie geplant abschließen wird.
3. Hat nicht die Einwilligung aus einer Elternstudie zurückgezogen.
4. Teil A: Erfüllt mindestens 1 der folgenden Kriterien:
- Hat die Behandlung mit dem Studienmedikament in einer Elternstudie abgeschlossen.
- Hatte Unterbrechungen der Studienmedikamenten in einer Elternstudie, hat jedoch die Studienbesuche bis zum letzten geplanten Besuch des Behandlungszeitraums einer Elternstudie abgeschlossen.
Teil B: Erfüllt mindestens 1 der folgenden Kriterien:
- Hat die Behandlung mit dem Studienmedikament in Teil A abgeschlossen
- Hatte Unterbrechungen der Studienmedikamenten in Teil A, hat jedoch die Studienbesuche bis zum letzten geplanten Besuch des Behandlungszeitraums von Teil A abgeschlossen
5. Bereit, während der gesamten Studienbeteiligung auf einem stabilen CF-Behandlungsregime (außer CFTR-Modulatoren, wie in Abschnitt 9.5 definiert) zu bleiben.
Sind die Studienteilnehmer unter 18 Jahren? ja
Anzahl der Probanden für diese Altersgruppe: 150
F.1.2 Erwachsene (18-64 Jahre) ja
F.1.2.1 Anzahl der Probanden für diese Altersgruppe 120
F.1.3 Ältere (>=65 Jahre) nein
F.1.3.1 Anzahl der Probanden für diese Altersgruppe
(ICTRP)

Ausschlusskriterien:
1. Vorgeschichte einer Erkrankung oder klinischen Bedingung, die die Ergebnisse der Studie verfälschen oder ein zusätzliches Risiko bei der Verabreichung von Studienmedikamenten an den Probanden darstellen könnte.
2. Vorgeschichte von Arzneimittelunverträglichkeit in einer Elternstudie, die ein zusätzliches Risiko für den Probanden darstellen würde. (z. B. Probanden mit einer Vorgeschichte von Allergien oder Überempfindlichkeit gegenüber dem Studienmedikament).
3. Schwangere und stillende Frauen. Frauen im gebärfähigen Alter (Abschnitt 11.5.6.1) müssen bei der Untersuchung am Tag 1 (in Teil A und Teil B) einen negativen Schwangerschaftstest vorweisen, bevor sie die erste Dosis des Studienmedikaments erhalten.
4. Aktuelle Teilnahme an einer klinischen Studie zu einem Prüfmedikament (außer einer Elternstudie). Die Teilnahme an einer nicht-interventionellen Studie (einschließlich Beobachtungsstudien, Registerstudien und Studien, die Blutentnahmen ohne Verabreichung des Studienmedikaments erfordern) und das Screening für eine andere Vertex-Studie sind zulässig.


Primäre und sekundäre Endpunkte
Hauptziel: Teil A und B: Bewertung der langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit von Elexacaftor (ELX)/Tezacaftor (TEZ)/Ivacaftor (IVA)
;Sekundäres Ziel: Nur Teil A: Bewertung der langfristigen Wirksamkeit und Pharmakodynamik (PD) von ELX/TEZ/IVA
;Primäre Endpunkte: Teil A und B:
Sicherheit und Verträglichkeit basierend auf AEs, klinischen Laborwerten, EKGs, Vitalzeichen und Pulsoximetrie;Zeitpunkte der Bewertung dieses Endpunkts: Von der Unterzeichnung des ICF bis zum Sicherheitsnachsorgebesuch.
(ICTRP)

Sekundäre Endpunkte: Nur Teil A:
- Absoluter Unterschied vom Ausgangswert in der prozentualen Vorhersage des forcierten exspiratorischen Volumens in 1 Sekunde (ppFEV1)
- Absoluter Unterschied vom Ausgangswert in SwCl
- Absoluter Unterschied vom Ausgangswert im Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) Atemdomänenscore.
- Absoluter Unterschied vom Ausgangswert im Body-Mass-Index (BMI)
- Absoluter Unterschied vom Ausgangswert im Gewicht
- Anzahl der pulmonalen Exazerbationen (PEx)
Weitere Endpunkte
- Absoluter Unterschied vom Ausgangswert im BMI-Z-Score (Probanden =20 Jahre alt)
- Absoluter Unterschied vom Ausgangswert im Gewicht-Z-Score (Probanden =20 Jahre alt);Zeitpunkte der Bewertung dieses Endpunkts: Von der Unterzeichnung des ICF bis zum Sicherheitsnachsorgebesuch. (ICTRP)

Registrierungsdatum
16.05.2022 (ICTRP)

Einschluss des ersten Teilnehmers
nicht verfügbar

Sekundäre Sponsoren
nicht verfügbar

Weitere Kontakte
Clinical Trials and Medical Info, medicalinfo@vrtx.com, +18776348789, Vertex Pharmaceuticals Incorporated (ICTRP)

Sekundäre IDs
VX21-445-125, 2021-005914-33-DE (ICTRP)

Angaben zur Verfügbarkeit von individuellen Teilnehmerdaten
nicht verfügbar

Weitere Informationen zur Studie
https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/search?query=eudract_number:2021-005914-33 (ICTRP)