Sécurité, efficacité et exposition d'une prophylaxie administrée par voie sous-cutanée avec NNC0365-3769 (Mim8) chez des enfants atteints d'hémophilie A avec ou sans inhibiteurs de FVIII

Canada, China, European Union, India, Israel, Italy, Japan, Korea, Republic of, Lithuania, Netherlands, Poland, Portugal, Russian Federation, South Africa, Spain, Switzerland, Taiwan, United Kingdom, United States (ICTRP)

ICTRP Studien-ID
EUCTR2020-003467-26 (ICTRP)

Offizieller Titel (Genehmigt von der Ethikkommission)
Safety, efficacy and exposure of subcutaneously administered NNC0365-3769 (Mim8) prophylaxis in children with haemophilia A with or without FVIII inhibitors (BASEC)

Wissenschaftlicher Titel
Sécurité, efficacité et exposition de la prophylaxie NNC0365-3769 (Mim8) administrée par voie sous-cutanée chez les enfants atteints d'hémophilie A avec ou sans inhibiteurs de FVIII - Frontier 3 (ICTRP)

Öffentlicher Titel
Une étude de recherche sur Mim8 chez les enfants atteints d'hémophilie A avec ou sans inhibiteurs (ICTRP)

Untersuchte Krankheit(en)
Hémophilie A Hémophilie A avec inhibiteurs
Version MedDRA : 20.0Niveau : LLTCode de classification 10018938Terme : Hémophilie A (Facteur VIII)Classe d'organes système : 100000004850
Version MedDRA : 20.0Niveau : LLTCode de classification 10053751Terme : Hémophilie A avec anti facteur VIIISystème Organ Class : 100000004850;Domaine thérapeutique : Maladies [C] - Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales [C16] (ICTRP)

Untersuchte Intervention

Nom du produit : NNC0365-3769 B 2,0 mg/mL
Forme pharmaceutique : Solution injectable
INN ou INN proposé : N/A
Autre nom descriptif : Mim8
Unité de concentration : mg/ml milligramme(s)/millilitre
Type de concentration : égal
Numéro de concentration : 2-

Nom du produit : NNC0365-3769 B 5,0 mg/mL
Forme pharmaceutique : Solution injectable
INN ou INN proposé : N/A
Autre nom descriptif : Mim8
Unité de concentration : mg/ml milligramme(s)/millilitre
Type de concentration : égal
Numéro de concentration : 5-

Nom du produit : NNC0365-3769 B 11,3 mg/mL
Forme pharmaceutique : Solution injectable
INN ou INN proposé : N/A
Autre nom descriptif : Mim8
Unité de concentration : mg/ml milligramme(s)/millilitre
Type de concentration : égal
Numéro de concentration : 11,3-

Nom du produit : NNC0365-3769 B 25,0 mg/mL
Forme pharmaceutique : Solution injectable
INN ou INN proposé : N/A
Autre nom descriptif : Mim8
Unité de concentration : mg/ml milligramme(s)/millilitre
Type de concentration : égal
Numéro de concentration : 25-

Nom du produit : NNC0365-3769 B 57,5 mg/mL
Forme pharmaceutique : Solution injectable
INN ou INN proposé : N/A
Autre nom descriptif : Mim8
Unité de concentration : mg/ml milligramme(s)/millilitre
Type de concentration : égal
Numéro de concentration : 57,5-

(ICTRP)

Studientyp
Interventional clinical trial of medicinal product (ICTRP)

Studiendesign
Contrôlé : non Randomisé : non Ouvert : non Simple aveugle : non Double aveugle : non Groupe parallèle : non Croisé : non Autre : non Si contrôlé, spécifiez le comparateur, Autre produit médicinal : non Placebo : non Autre : non (ICTRP)

Ein-/Ausschlusskriterien
Genre :
Femme : oui
Homme : oui

Critères d'inclusion :
1.Consentement éclairé obtenu avant toute activité liée à l'étude. Les activités liées à l'étude sont toutes les procédures effectuées dans le cadre de l'étude, y compris les activités pour déterminer l'adéquation à l'étude.
2.Participants masculins et féminins ayant reçu un diagnostic d'hémophilie A congénitale de toute gravité sur la base des dossiers médicaux.
3.Age de 1 à 11 ans (inclus) au moment de la signature du consentement éclairé.
4.Pour les participants précédemment traités :
a.Le participant a reçu un traitement par concentré de FVIII ou agent de contournement au cours des 26 semaines précédant le dépistage.
b.Les participants ayant une activité endogène de FVIII =1%, sur la base des dossiers médicaux, doivent avoir au moins 1 saignement traité au cours des 26 semaines précédant le dépistage pour lequel un concentré de facteur VIII ou un agent de contournement a été prescrit (aucune exigence pour les participants ayant une activité de FVIII <1%).
5.Pour les participants précédemment non traités :
a.Diagnostic d'hémophilie A sévère (activité endogène de FVIII < 1%) sur la base des dossiers médicaux.
6.Disposition et capacité de l'enfant et du parent/tuteur à se conformer aux visites programmées et aux procédures de l'étude, y compris la complétion d'un journal et des questionnaires sur les résultats rapportés par les patients.
Les sujets de l'essai ont-ils moins de 18 ans ? oui
Nombre de sujets pour cette tranche d'âge : 70
F.1.2 Adultes (18-64 ans) non
F.1.2.1 Nombre de sujets pour cette tranche d'âge
F.1.3 Personnes âgées (>=65 ans) non
F.1.3.1 Nombre de sujets pour cette tranche d'âge
(ICTRP)

Critères d'exclusion :
1.Hypersensibilité connue ou suspectée au produit d'essai ou à des produits connexes.
2.Participation antérieure à cette étude. La participation est définie comme le consentement éclairé signé.
3.Participation (c'est-à-dire consentement éclairé signé) à toute étude clinique interventionnelle avec réception de la dernière dose dans les 6 mois (ou 5 demi-vies du produit médical investigué, selon la durée la plus courte) avant la randomisation prévue.
4.Exposition à des produits hémostatiques non facteurs pour la prophylaxie des saignements dans les 6 mois (ou 5 demi-vies du produit médical, selon la durée la plus courte) avant la randomisation prévue, pour les participants non inclus dans la phase de pré-étude.
5.Connaissance de troubles de la coagulation congénitaux ou acquis autres que l'hémophilie A.
6.Autres conditions (par exemple, maladie auto-immune) ou anomalies de laboratoire pouvant augmenter le risque de saignement ou de thrombose, comme évalué par l'investigateur.
7.Toute maladie, sauf les conditions associées à l'hémophilie A, qui, selon l'avis de l'investigateur, pourrait compromettre la sécurité ou le respect du protocole par le participant.
8.Incapacité mentale, refus de coopérer ou barrière linguistique empêchant une compréhension et une coopération adéquates.
9.Manque de soutien parental/tuteur adéquat pour saisir des informations précises et en temps voulu concernant le traitement et les épisodes de saignement dans un journal (électronique).
10.Traitement antérieur ou actuel pour une maladie thromboembolique (à l'exception de la thrombose associée à un cathéter pour laquelle un traitement anti-thrombotique n'est pas actuellement en cours) ou signes de maladie thromboembolique.
11.Chirurgie majeure prévue après le dépistage. Pour la définition de la chirurgie majeure, voir le tableau ?6-7.
12.Induction de tolérance immunitaire prévue après le début du traitement.
13.Dysfonction hépatique définie comme une aspartate aminotransférase (AST) et/ou une alanine aminotransférase (ALT) >3 fois la limite supérieure de la normale combinée à un bilirubine totale >1,5 fois la limite supérieure de la normale mesurée au dépistage.
14.Créatinine sérique supérieure à 1,5 x limite supérieure de la normale (ULN), mesurée au dépistage.
15.Grossesse (participants féminins).


Primäre und sekundäre Endpunkte
Objectif principal : Évaluer la sécurité de la prophylaxie Mim8 chez les enfants atteints d'hémophilie A avec ou sans
inhibiteurs de FVIII.;Objectif secondaire : Évaluer l'efficacité de la prophylaxie Mim8 chez les enfants atteints d'hémophilie A avec ou sans inhibiteurs de FVIII.
Évaluer la consommation de produit de remplacement de facteur de coagulation par traitement des saignements (nombre d'injections) avec la prophylaxie Mim8 chez les enfants atteints d'hémophilie A avec ou sans inhibiteurs de FVIII.
Évaluer le développement d'anticorps anti-Mim8 avec la prophylaxie Mim8 chez les enfants atteints d'hémophilie A avec ou sans inhibiteurs de FVIII.
Évaluer l'exposition au Mim8 après une posologie sous-cutanée hebdomadaire et mensuelle chez les enfants atteints d'hémophilie A avec ou sans inhibiteurs de FVIII.
Évaluer la charge de traitement avec la prophylaxie Mim8 chez les enfants atteints d'hémophilie A avec ou sans inhibiteurs de FVIII, comme rapporté par leurs soignants.
Évaluer la préférence de traitement parmi les soignants d'enfants précédemment traités atteints d'hémophilie A avec ou sans inhibiteurs de FVIII.
Évaluer les aspects de la fonction physique avec la prophylaxie Mim8 chez les enfants atteints d'hémophilie A avec ou sans inhibiteurs de FVIII.;Points d'issue principaux : 1. Nombre d'événements indésirables émergents du traitement ;Points de temps d'évaluation de ce point d'issue : 1. De l'initiation du traitement à la visite de suivi (semaine 0 à semaine 72) (ICTRP)

Points d'issue secondaires : 1. Nombre de saignements traités
2. Nombre de saignements spontanés traités
3. Nombre de saignements traumatiques traités
4. Nombre de saignements articulaires traités
5. Nombre de saignements de l'articulation cible traités
6. Nombre de réactions au site d'injection
7. Consommation de produit de facteur par traitement des saignements
8. Apparition d'anticorps anti-Mim8
9. Concentration plasmatique de Mim8
10. Changement dans le domaine de la fonction physique de l'inventaire de qualité de vie pédiatrique (PEDS-QL) Generic Core Scales
11. Préférence de traitement pour Mim8 par rapport au traitement précédent à l'aide du questionnaire de préférence des patients hémophiles (Caregiver H-PPQ)
12. Changement de la charge de traitement des participants à l'aide de la mesure de l'expérience de traitement de l'hémophilie (Hemo TEM);Points de temps d'évaluation de ce point d'issue : 1-6 . De l'initiation du traitement à la fin du traitement (semaine 0 à semaine 52)
7. De l'initiation de la phase de pré-étude à la fin du traitement (semaine -26 à semaine 52)
8-10. De l'initiation du traitement à la fin du traitement (semaine 0 à semaine 52)
11. Une fois pendant le traitement (semaine 26)
12. De l'initiation du traitement à la fin du traitement (semaine 0 à semaine 52) (ICTRP)

Registrierungsdatum
27.09.2022 (ICTRP)

Einschluss des ersten Teilnehmers
22.03.2023 (ICTRP)

Sekundäre Sponsoren
nicht verfügbar

Weitere Kontakte
Clinical Transparency (2834), clinicaltrials@novonordisk.com, Novo Nordisk A/S (ICTRP)

Sekundäre IDs
NN7769-4516, 2020-003467-26-NL (ICTRP)

Angaben zur Verfügbarkeit von individuellen Teilnehmerdaten
nicht verfügbar

Weitere Informationen zur Studie
https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/search?query=eudract_number:2020-003467-26 (ICTRP)