Une étude comparant l'effet et la sécurité de la posologie hebdomadaire de Somapacitan avec celle de Norditropin® administré quotidiennement chez les enfants atteints de déficit en hormone de croissance.
Zusammenfassung der Studie
Dans cette étude, le médicament à l'étude Somapacitan est comparé à Norditropin administré quotidiennement afin d'évaluer la sécurité et l'efficacité chez les enfants atteints de déficit en hormone de croissance. Somapacitan est une hormone de croissance à action prolongée qui doit être injectée sous-cutanément une fois par semaine, tandis que Norditropin doit être injecté sous-cutanément une fois par jour. Au total, 192 patients seront assignés au hasard par un système informatique dans un rapport de 2:1 à l'un des deux traitements à l'étude - Somapacitan (hormone de croissance une fois par semaine) ou Norditropin® (hormone de croissance une fois par jour). L'étude n'est pas en aveugle, ce qui signifie que le patient lui-même ainsi que le personnel du centre d'essai sauront quel traitement le patient reçoit. En Suisse, 8 patients sont prévus dans 3 centres d'essai. Il s'agit d'une étude internationale qui sera réalisée dans plusieurs centres d'essai à travers le monde.
(BASEC)
Untersuchte Intervention
La durée totale de l'étude pour chaque patient est de 4 ans.
L'étude comprend une phase de dépistage d'environ une semaine, au cours de laquelle il est décidé si les patients sont éligibles pour l'étude. Les patients éligibles commencent ensuite une phase de 52 semaines, au cours de laquelle ils sont assignés au hasard au médicament à l'étude Somapacitan ou au traitement standard avec Norditropin. Au cours des 3 années suivantes, tous les patients de l'étude seront traités avec Somapacitan afin de recueillir davantage de données sur le traitement et sa sécurité.
L'étude comprend au total 19 visites au centre d'étude et 1 contact téléphonique avec le médecin investigateur au cours de 4 ans.
Lors des visites au centre d'étude, diverses examens (par exemple, radiographie de la main, taille, poids, ECG) sont effectués, ainsi que des prélèvements sanguins.
(BASEC)
Untersuchte Krankheit(en)
Déficit en hormone de croissance
(BASEC)
Les principaux critères d'inclusion sont : 1. Enfants prépubères : - Garçons âgés de 2 ans et demi à 11 ans - Filles âgées de 2 ans et demi à 10 ans 2. Diagnostic confirmé de déficit en hormone de croissance, établi par deux tests de stimulation de l'hormone de croissance différents réalisés dans les 12 mois précédant l'inclusion dans l'étude. 3. Aucun traitement antérieur avec des hormones de croissance ou un facteur de croissance analogue à l'insuline-I (IGF-I). (BASEC)
Ausschlusskriterien
Les principaux critères d'exclusion sont : 1. Toute anomalie clinique significative connue ou suspectée pouvant affecter la croissance. 2. Prise de médicaments pouvant avoir un impact sur la croissance. 3. Diagnostic de trouble du déficit de l'attention avec hyperactivité (TDAH) (BASEC)
Studienstandort
Basel, Bern, Zürich
(BASEC)
Sponsor
Novo Nordisk Pharma AG
(BASEC)
Kontakt für weitere Auskünfte zur Studie
Kontaktperson Schweiz
Maddalena Ghielmetti
+41 44 914 11 11
mdlg@clutternovonordisk.comNovo Nordisk Pharma AG
(BASEC)
Name der bewilligenden Ethikkommission (bei multizentrischen Studien nur die Leitkommission)
Ethikkommission Zürich
(BASEC)
Datum der Bewilligung durch die Ethikkommission
07.05.2019
(BASEC)
ICTRP Studien-ID
EUCTR2018-000231-27 (ICTRP)
Offizieller Titel (Genehmigt von der Ethikkommission)
REAL 4 - A trial comparing the effect and safety of once weekly dosing of somapacitan with daily Norditropin® in children with growth hormone deficiency (BASEC)
Wissenschaftlicher Titel
Un essai comparant l'effet et la sécurité de l'administration hebdomadaire de somapacitan avec celle de Norditropin? quotidien chez les enfants présentant une carence en hormone de croissance - REAL4 (ICTRP)
Öffentlicher Titel
Une étude de recherche chez les enfants avec un faible niveau d'hormone de croissance. Traitement par somapacitan une fois par semaine comparé à Norditropin? une fois par jour (ICTRP)
Untersuchte Krankheit(en)
Carence en hormone de croissance chez les enfants
Version MedDRA : 20.0Niveau : PTCode de classification 10056438Terme : Carence en hormone de croissanceClasse d'organes système : 10014698 - Troubles endocriniens ;Domaine thérapeutique : Maladies [C] - Maladies hormonales [C19] (ICTRP)
Untersuchte Intervention
Nom du produit : somapacitan 5 mg/1,5 ml PDS290
Forme pharmaceutique : Solution injectable
INN ou INN proposé : somapacitan
Numéro CAS : 1338578-34-9
Autre nom descriptif : SOMAPACITAN
Unité de concentration : mg/ml milligramme(s)/millilitre
Type de concentration : égal
Numéro de concentration : 3,3-
Nom du produit : somapacitan 10 mg/1,5 ml PDS290
Forme pharmaceutique : Solution injectable
INN ou INN proposé : somapacitan
Numéro CAS : 1338578-34-9
Autre nom descriptif : SOMAPACITAN
Unité de concentration : mg/ml milligramme(s)/millilitre
Type de concentration : égal
Numéro de concentration : 6,7-
Nom du produit : somapacitan 15 mg/1,5 ml PDS290
Forme pharmaceutique : Solution injectable
INN ou INN proposé : somapacitan
Numéro CAS : 1338578-34-9
Autre nom descriptif : SOMAPACITAN
Unité de concentration : mg/ml milligramme(s)/millilitre
Type de concentration : égal
Numéro de concentration : 10-
Nom commercial : Norditropin FlexPro 10 mg/1,5 ml
Forme pharmaceutique : Solution injectable dans un stylo prérempli
INN ou INN proposé : Somatropine
Numéro CAS : 12629-01-5
Autre nom descriptif : SOMATROPINE
Unité de concentration : mg/ml milligramme(s)/millilitre
Type de concentration : égal
Numéro de concentration : 6,7-
(ICTRP)
Studientyp
Interventional clinical trial of medicinal product (ICTRP)
Studiendesign
Contrôlé : oui Randomisé : oui Ouvert : oui Simple aveugle : non Double aveugle : non Groupe parallèle : oui Croisement : non Autre : non Si contrôlé, spécifiez le comparateur, Autre produit médicinal : oui Placebo : non Autre : non Nombre de bras de traitement dans l'essai : 2 (ICTRP)
Ein-/Ausschlusskriterien
Genre :
Femme : oui
Homme : oui
Critères d'inclusion :
- Enfants prépubères :
- Garçons :
- Âge supérieur ou égal à 2 ans et 26 semaines et inférieur à 11,0 ans lors du dépistage
- Volume testiculaire inférieur à 4 mL
- Filles :
- Âge supérieur ou égal à 2 ans et 26 semaines et inférieur à 10,0 ans lors du dépistage
- Stade de Tanner 1 pour le développement mammaire (aucun tissu glandulaire mammaire palpable)
- Diagnostic confirmé de carence en hormone de croissance déterminé par deux tests de stimulation de l'hormone de croissance différents réalisés dans les 12 mois précédant la randomisation, défini comme un niveau maximal d'hormone de croissance inférieur ou égal à 10,0 ng/mL utilisant la norme de l'Organisation mondiale de la santé (OMS) International Somatropin 98/574
- Croissance altérée définie comme au moins 2,0 écarts-types en dessous de la moyenne de la taille pour l'âge chronologique et le sexe lors du dépistage selon les normes des Centers for Disease Control and Prevention
- Vitesse de croissance altérée, définie comme une vitesse de croissance annualisée inférieure au 25e percentile pour l'âge chronologique et le sexe selon les normes de Prader calculées sur une période minimale de 6 mois et maximale de 18 mois avant le dépistage
- Facteur de croissance insulinique de type I (IGF-I) inférieur à -1,0 score d'écart-type lors du dépistage, comparé à la plage normalisée par l'âge et le sexe mesurée dans un laboratoire central
- Aucune exposition antérieure à une thérapie par hormone de croissance ou à un traitement par facteur de croissance insulinique de type I
Les sujets de l'essai ont-ils moins de 18 ans ? oui
Nombre de sujets pour cette tranche d'âge : 192
F.1.2 Adultes (18-64 ans) non
F.1.2.1 Nombre de sujets pour cette tranche d'âge 0
F.1.3 Personnes âgées (>=65 ans) non
F.1.3.1 Nombre de sujets pour cette tranche d'âge 0
(ICTRP)
Critères d'exclusion :
- Toute anomalie clinique significative connue ou suspectée susceptible d'affecter la croissance ou la capacité d'évaluer la croissance par des mesures de taille debout
- Maladies inflammatoires actuelles nécessitant un traitement par corticostéroïdes systémiques pendant plus de 2 semaines consécutives au cours des 3 mois précédant le dépistage
- Enfants nécessitant un traitement par glucocorticoïdes inhalés à une dose supérieure à 400 ?g/jour de budésonide inhalé ou équivalents pendant plus de 4 semaines consécutives au cours des 12 mois précédant le dépistage
- Diagnostic de trouble du déficit de l'attention avec hyperactivité
- Administration concomitante d'autres traitements pouvant avoir un effet sur la croissance, par exemple, mais sans s'y limiter, le méthylphénidate pour le traitement du trouble du déficit de l'attention avec hyperactivité
- Antécédents ou présence de malignité, y compris des tumeurs intracrâniennes
Primäre und sekundäre Endpunkte
Objectif principal : Comparer l'effet de somapacitan vs Norditropin? sur la croissance longitudinale chez les enfants avec
carence en hormone de croissance.;Objectif secondaire : Comparer la sécurité de somapacitan vs Norditropin? chez les enfants avec carence en hormone de croissance.;Points d'issue principaux : Vitesse de croissance;Points de temps d'évaluation de ce point d'issue : De la ligne de base (semaine 0) à la visite 7 (semaine 52) (ICTRP)
Points d'issue secondaires : 1. Changement d'âge osseux
2. Changement du score d'écart-type de taille
3. Changement du score d'écart-type de vitesse de croissance
4. Changement de la glycémie à jeun
5. Changement de l'évaluation du modèle homéostatique
6. Changement de l'hémoglobine glyquée (HbA1c)
7. Changement du score d'écart-type du facteur de croissance insulinique de type I (IGF-I)
8. Changement du score d'écart-type de la protéine de liaison du facteur de croissance insulinique de type 3 (IGFBP-3) ;Points de temps d'évaluation de ce point d'issue : 1 & 4 ? 6 : De la visite de dépistage (semaine -2) à la visite 7 (semaine 52), visite 11 (semaine 104), visite 15 (semaine 156) et visite 19 (semaine 208)
2, 3, 7 & 8 : De la ligne de base (semaine 0) à la visite 7 (semaine 52), visite 11 (semaine 104), visite 15 (semaine 156) et visite 19 (semaine 208) (ICTRP)
Registrierungsdatum
05.02.2020 (ICTRP)
Einschluss des ersten Teilnehmers
23.03.2020 (ICTRP)
Sekundäre Sponsoren
nicht verfügbar
Weitere Kontakte
Clinical Disclosure (1452), clinicaltrials@novonordisk.com, Novo Nordisk A/S (ICTRP)
Sekundäre IDs
NN8640-4263, 2018-000231-27-DE (ICTRP)
Angaben zur Verfügbarkeit von individuellen Teilnehmerdaten
nicht verfügbar
Weitere Informationen zur Studie
https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/search?query=eudract_number:2018-000231-27 (ICTRP)
Ergebnisse der Studie
Zusammenfassung der Ergebnisse
nicht verfügbar
Link zu den Ergebnissen im Primärregister
nicht verfügbar