Capsule ZED1227 per pazienti che soffrono di sintomi nonostante una dieta priva di glutine
Descrizione riassuntiva dello studio
L'obiettivo di questo studio è esaminare l'efficacia di tre diverse dosi (30 mg al giorno, 50 mg al giorno e 75 mg al giorno) e di due diversi schemi posologici. Il farmaco in studio ZED1227 è una capsula da assumere per via orale, che mira a inibire l'attivazione dei processi infiammatori e la distruzione della mucosa intestinale a causa del consumo di glutine, prevenendo così i sintomi corrispondenti. La partecipazione totale dura fino a 27 settimane. Lo studio è composto da 3 sezioni: gli esami preliminari vengono effettuati entro 6 settimane. Segue una fase di trattamento di 17 settimane. La partecipazione termina dopo un ulteriore periodo di follow-up senza trattamento di 4 settimane. Sono previste in totale 9 visite. Dopo 2 settimane di trattamento e alla fine della fase di osservazione, deve essere eseguita un'endoscopia intestinale, durante la quale verranno prelevati piccoli campioni di mucosa (biopsie). I partecipanti devono mantenere le proprie abitudini alimentari abituali, compreso mangiare al ristorante e a casa di altri, e devono assumere una capsula di ZED1227 intera 30 minuti prima di ogni pasto principale (cioè colazione, pranzo, cena). Lo studio viene condotto con quattro diversi gruppi di trattamento. Il 75% dei partecipanti riceve diverse dosi delle capsule ZED1227 (30 mg, 50 mg o 75 mg) e il 25% riceve un placebo (il placebo è un "trattamento fittizio" che appare come il farmaco in studio ma non contiene principi attivi). Indipendentemente dal gruppo a cui si è assegnati, tutti i partecipanti utilizzeranno comunque il placebo per alcune settimane.
(BASEC)
Intervento studiato
Efficacia delle capsule ZED1227 per il trattamento di supporto della celiachia.
(BASEC)
Malattie studiate
Celiachia
(BASEC)
- Diagnosi di celiachia dimostrata da biopsia iniziale documentata o, in assenza di documentazione istologica, TG2-IgA > 10 x limite superiore della norma (ULN) al momento della diagnosi almeno 12 mesi prima dello screening - Rispetto di una dieta priva di glutine (GFD) da almeno 12 mesi prima della partecipazione - Presenza delle caratteristiche associate alla celiachia dell'antigene leucocitario umano DQ (HLA-DQ) (BASEC)
Criteri di esclusione
- Presenza di ipotiroidismo o ipertiroidismo. Un paziente con una malattia tiroidea ben controllata negli ultimi 3 mesi può essere incluso nello studio - Pazienti a cui è stata diagnosticata una celiachia refrattaria di tipo I (RCDI) o II (RCDII), ad eccezione dei pazienti con diagnosi di RCDI che possono essere considerati per l'inclusione se non presentano segni chiari di monoclonalità delle cellule T o cellule T atipiche e se non ci sono sintomi molto gravi e/o parametri di malassorbimento significativo e se non è stata effettuata alcuna precedente terapia con immunosoppressori come budesonide o azatioprina - Malattie concomitanti che, secondo il parere del medico sperimentatore, potrebbero influenzare la valutazione dei sintomi di dolore addominale, diarrea o altri elementi della celiachia (BASEC)
Luogo dello studio
Berna, San Gallo, Zurigo
(BASEC)
Sponsor
Dr. Falk Pharma GmbH, Freiburg, Germany Dr. Falk Pharma AG, Glattbrugg, Switzerland
(BASEC)
Contatto per ulteriori informazioni sullo studio
Persona di contatto in Svizzera
Ralf Mohrbacher
+49 761 1514 156
mohrbacher@clutterdrfalkpharma.deDr. Falk Pharma GmbH
(BASEC)
Informazioni scientifiche
Dr. Falk Pharma GmbH
+497611514156
mohrbacher@clutterdrfalkpharma.de(ICTRP)
Nome del comitato etico approvante (per studi multicentrici solo il comitato principale)
Commissione etica Zurigo
(BASEC)
Data di approvazione del comitato etico
17.09.2021
(BASEC)
ID di studio ICTRP
EUCTR2020-004612-97 (ICTRP)
Titolo ufficiale (approvato dal comitato etico)
A phase IIb, double-blind, randomised, placebo-controlled, trial to evaluate the efficacy and tolerability of ZED1227 in celiac disease subjects experiencing symptoms despite gluten-free diet (BASEC)
Titolo accademico
Uno studio di fase IIb, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la tollerabilità di ZED1227 in soggetti con malattia celiaca che presentano sintomi nonostante una dieta priva di glutine - ZED1227 per il trattamento di soggetti celiaci sintomatici (ICTRP)
Titolo pubblico
Uno studio clinico per valutare ZED1227 rispetto al placebo in soggetti con malattia celiaca che presentano sintomi nonostante una dieta priva di glutine (ICTRP)
Malattie studiate
Trattamento della malattia celiaca
Versione MedDRA: 20.0Livello: LLTCodice di classificazione 10007864Termine: Malattia celiacaClasse d'organo del sistema: 100000004856;Area terapeutica: Malattie [C] - Malattie del sistema digestivo [C06] (ICTRP)
Intervento studiato
Codice prodotto: ZED1227 10 mg capsule
Forma farmaceutica: Capsula, dura
INN o INN proposto: ZED1227
Codice sponsor attuale: ZED1227
Altro nome descrittivo: Metile (E,6S)-7-[[1-[2-(2-etilbutilammina)-2-oxoetile]-2-ossopiridina-3-ile]amino]-6-[(3-metilimidazolo-4-carbonile)amino]-7-oxohept-2-enoato
Unità di concentrazione: mg milligrammo(i)
Tipo di concentrazione: uguale
Numero di concentrazione: 10-
Forma farmaceutica del placebo: Capsula, dura
Via di somministrazione del placebo: Uso orale
Codice prodotto: ZED1227 25 mg capsule
Forma farmaceutica: Capsula, dura
INN o INN proposto: ZED1227
Codice sponsor attuale: ZED1227
Altro nome descrittivo: Metile (E,6S)-7-[[1-[2-(2-etilbutilammina)-2-oxoetile]-2-ossopiridina-3-ile]amino]-6-[(3-metilimidazolo-4-carbonile)amino]-7-oxohept-2-enoato
Unità di concentrazione: mg milligrammo(i)
Tipo di concentrazione: uguale
Numero di concentrazione: 25-
Forma farmaceutica del placebo: Capsula, dura
Via di somministrazione del placebo: Uso orale
Codice prodotto: ZED1227 50 mg capsule
Forma farmaceutica: Capsula, dura
INN o INN proposto: ZED1227
Codice sponsor attuale: ZED1227
Altro nome descrittivo: Metile (E,6S)-7-[[1-[2-(2-etilbutilammina)-2-oxoetile]-2-ossopiridina-3-ile]amino]-6-[(3-metilimidazolo-4-carbonile)amino]-7-oxohept-2-enoato
Unità di concentrazione: mg milligrammo(i)
Tipo di concentrazione: uguale
Numero di concentrazione: 50-
Forma farmaceutica del placebo: Capsula, dura
Via di somministrazione del placebo: Uso orale
(ICTRP)
Tipo di studio
Interventional clinical trial of medicinal product (ICTRP)
Disegno dello studio
Controllato: sì Randomizzato: sì Aperto: no Singolo cieco: no Doppio cieco: sì Gruppo parallelo: sì Cross over: no Altro: no Se controllato, specificare il comparatore, Altro prodotto medicinale: no Placebo: sì Altro: no Numero di bracci di trattamento nello studio: 4 (ICTRP)
Criteri di inclusione/esclusione
Genere:
Femmina: sì
Maschio: sì
Criteri di inclusione:
?Diagnosi di malattia celiaca provata da biopsia documentata almeno 12 mesi prima di V0
?Adesione a una dieta priva di glutine (GFD) per almeno 12 mesi prima di V0
?Tipizzazione dell'antigene leucocitario umano DQ (HLA-DQ) compatibile con la malattia celiaca
?Almeno un sintomo gastrointestinale moderato o grave (cioè, diarrea, dolore addominale, gonfiore o nausea) nelle ultime 4 settimane prima della visita di riferimento
?Diagnosi negativa di infezione da Helicobacter pylori
I soggetti dello studio hanno meno di 18 anni? no
Numero di soggetti per questa fascia di età:
F.1.2 Adulti (18-64 anni) sì
F.1.2.1 Numero di soggetti per questa fascia di età 330
F.1.3 Anziani (>=65 anni) sì
F.1.3.1 Numero di soggetti per questa fascia di età 70
(ICTRP)
Criteri di esclusione:
?Deficit selettivo di immunoglobulina A
?Soggetti diagnosticati con malattia celiaca refrattaria confermata di tipo I (RCDI) o II (RCDII), ad eccezione dei pazienti con diagnosi di RCDI che possono essere considerati per l'inclusione se non presentano segni chiari di monoclonalità delle cellule T o cellule T atipiche e se non presentano sintomi molto gravi e/o parametri di malassorbimento significativo e se non hanno ricevuto trattamenti precedenti con immunosoppressori come budesonide o azatioprina
?Complicanze gravi della malattia celiaca
?Qualsiasi malattia concomitante del tratto intestinale oltre alla malattia celiaca che potrebbe, a parere dell'investigatore, interferire con la valutazione dei sintomi di dolore addominale, diarrea o altri componenti della malattia celiaca
?Evidenza di malattia sistemica rilevante
Endpoint primari e secondari
Obiettivo principale: Valutare 3 dosi diverse e 2 schemi posologici diversi di capsule ZED1227 per l'efficacia in:
- Miglioramento della morfologia della mucosa duodenale misurata tramite morfometria (VH:CrD), e
- Miglioramento dei sintomi della malattia celiaca valutati tramite il Diario dei sintomi della malattia celiaca (CDSD) in soggetti con malattia celiaca che presentano sintomi e danni alla mucosa nonostante una dieta priva di glutine.;Obiettivo secondario: Valutare l'efficacia delle capsule ZED1227 per
? Miglioramento e cambiamenti della morfologia della mucosa duodenale misurata tramite morfometria (VH:CrD),
? Miglioramento e cambiamenti dei sintomi della malattia celiaca valutati tramite CDSD,
? Miglioramento nelle classi raggruppate di Marsh-Oberhuber
? Cambiamenti nei sottogruppi di cellule infiammatorie nelle biopsie duodenali,
? Cambiamenti nei marcatori sierici dell'infiammazione celiaca,
? Sicurezza e tollerabilità in termini di eventi avversi e parametri di laboratorio,
? Qualità della vita dei soggetti.;Punti finali primari: Punto finale multi-componente:
- miglioramento della morfologia della mucosa intestinale
- miglioramento nel punteggio dei sintomi GI specifici non fecali OPPURE come miglioramento nel punteggio di gravità della diarrea
;Tempi di valutazione di questo punto finale: 12 settimane, dalla visita di riferimento B1 (settimana 5) alla visita 7 (settimana 17) (ICTRP)
Punti finali secondari: ? Miglioramento della morfologia della mucosa intestinale
? Cambiamenti nella morfologia della mucosa intestinale
? Cambiamenti nei risultati riportati dai pazienti (PRO)
? Cambiamento della qualità della vita legata alla salute (EQ-5D-5L)
? Cambiamento nei marcatori sierologici;Tempi di valutazione di questo punto finale: 12 settimane, dalla visita di riferimento B1 (settimana 5) alla visita 7 (settimana 17) (ICTRP)
Data di registrazione
06.04.2023 (ICTRP)
Inclusione del primo partecipante
23.02.2023 (ICTRP)
Sponsor secondari
non disponibile
Contatti aggiuntivi
Dept. of Clinical Research & Develo, mohrbacher@drfalkpharma.de, +497611514156, Dr. Falk Pharma GmbH (ICTRP)
ID secondari
CEC-4/CEL, 2020-004612-97-FI (ICTRP)
Risultati-Dati individuali dei partecipanti
non disponibile
Ulteriori informazioni sullo studio
https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/search?query=eudract_number:2020-004612-97 (ICTRP)
Risultati dello studio
Riepilogo dei risultati
non disponibile
Link ai risultati nel registro primario
non disponibile