Utilizzo e sicurezza dell'idralazina in combinazione con il valproato per il trattamento della carenza di ipocretina nella narcolessia insorta di recente: uno studio pilota

ID di studio ICTRP
EUCTR2019-003671-19 (ICTRP)

Titolo ufficiale (approvato dal comitato etico)
Efficacy and safety of hydralazine in combination with valproate to treat hypocretin deficiency in recent onset narcolepsy: a pilot study (BASEC)

Titolo accademico
Efficacia e sicurezza dell'idralazina in combinazione con il valproato per trattare la carenza di ipocretina nella narcolessia a esordio recente: uno studio pilota - Idralazina e valproato nella narcolessia a esordio recente (ICTRP)

Titolo pubblico
Idralazina e valproato nella narcolessia a esordio recente (ICTRP)

Malattie studiate
Narcolessia di tipo 1
Versione MedDRA: 20.0Livello: PTCodice di classificazione 10028713Termine: NarcolessiaClasse di organi sistema: 10029205 - Disturbi del sistema nervoso;Area terapeutica: Malattie [C] - Malattie del sistema nervoso [C10] (ICTRP)

Intervento studiato

Nome commerciale: Idralazina HCl CF
Forma farmaceutica: Compresse
INN o INN proposto: IDRALAZINA IDROCLORURO
Numero CAS: 304-20-1
Altro nome descrittivo: IDRALAZINA IDROCLORURO

Nome commerciale: Natriumvalproaat Chrono CF
Forma farmaceutica: Compresse
INN o INN proposto: VALPROATO DI SODIO
Numero CAS: 1069-66-5

(ICTRP)

Tipo di studio
Interventional clinical trial of medicinal product (ICTRP)

Disegno dello studio
Controllato: no Randomizzato: no Aperto: sì Semplice cieco: no Doppio cieco: no Gruppo parallelo: no Cross over: no Altro: no Se controllato, specificare il comparatore, Altro prodotto medicinale: no Placebo: no Altro: no (ICTRP)

Criteri di inclusione/esclusione
Genere:
Femminile: sì
Criteri di inclusione:
- Soddisfare i criteri ICSD3 per NT1, incluso un livello di ipocretina-1 nel LCR < 110 pg/ml.
- Sintomi recenti di narcolessia (< 5 anni).
- Scala di sonnolenza di Epworth (ESS) alla linea di base = 14.
- > 7 attacchi di cataplessia a settimana (completi o parziali) alla linea di base, valutati tramite un diario della cataplessia.
- Programma regolare per il sonno notturno e tempo a letto > 6 ore, valutato tramite actigrafia e diario del sonno.
- BMI 18-35 kg/m2.
- Per le donne: utilizzo di un metodo contraccettivo medicalmente accettabile per almeno 2 mesi prima della prima dose del farmaco dello studio e consenso a continuare la pratica per tutta la durata dello studio e per 30 giorni dopo il completamento dello studio. Nessuna gravidanza pianificata per un anno dopo la partecipazione.
- Disposto e in grado di rispettare il programma di progettazione dello studio e tutti gli altri requisiti.
- Disposto e in grado di fornire un consenso informato scritto.
I soggetti della sperimentazione hanno meno di 18 anni? no
Numero di soggetti per questo intervallo di età:
F.1.2 Adulti (18-64 anni) sì
F.1.2.1 Numero di soggetti per questo intervallo di età 8
F.1.3 Anziani (>=65 anni) no
F.1.3.1 Numero di soggetti per questo intervallo di età 0
(ICTRP)

Criteri di esclusione:
- Uso di qualsiasi farmaco psicotropo nelle ultime 6 settimane prima dell'inclusione, ad eccezione degli stimolanti: uso di stimolanti nell'ultima settimana prima dell'inclusione.
- Trattamento farmacologico per ipertensione o epilessia.
- Soggetti femminili che sono incinte (come valutato da un test di gravidanza alla linea di base), che allattano o che sono in allattamento.
- Occupazione che richiede lavoro notturno o lavoro a turni variabili.
- Qualsiasi altra grave malattia clinicamente rilevante, comportamentale o psichiatrica, in particolare condizione passata o presente di insufficienza cardiaca da stenosi aortica e ipotensione ortostatica, come diagnosticato da un medico.
- Qualsiasi controindicazione all'uso di idralazina o valproato.
- Anomalia di laboratorio significativa valutata durante la linea di base.


Endpoint primari e secondari
Punto(i) finale(i) primario(i): - Tasso di cataplessia settimanale (completo/parziale) valutato in un diario prima e dopo il trattamento.;Punto(i) di valutazione di questo punto finale: Prima e dopo la somministrazione del farmaco dello studio.;Obiettivo principale: Valutare se l'idralazina in combinazione con il valproato è efficace nel trattare i sintomi della narcolessia.;Obiettivo secondario: Valutare la sicurezza del trattamento dei pazienti NT1 con idralazina in combinazione con il valproato.
Valutare se l'efficacia dell'idralazina in combinazione con il valproato si riflette in un aumento della concentrazione di ipocretina-1 nel LCR. (ICTRP)

Punto(i) finale(i) secondario(i): - Cambiamento nella sonnolenza diurna valutato tramite l'Epworth Sleepiness Scale (ESS).- Miglioramento dell'indice di frammentazione, dell'efficienza del sonno e della latenza REM sulla polisonnografia (PSG).
- Miglioramento della latenza media del sonno (> 8 min) e/o delle fasi REM all'inizio del sonno (SOREMPs; < 2) durante il Test di Latenza Multipla del Sonno (MSLT);
- Eventi avversi (AEs);
- Cambiamenti nei segni vitali durante il trattamento;
- Aumento dei livelli di ipocretina-1 nel LCR misurati tramite radioimmunoassay (valutato solo se c'è un miglioramento sostanziale nei punti finali primari dopo 6 settimane di trattamento, definito come ESS <12 o ESS > 4 punti diminuiti e/o tasso di cataplessia settimanale > 75% diminuito).;Punto(i) di valutazione di questo punto finale: Prima e dopo la somministrazione del farmaco dello studio. (ICTRP)

Data di registrazione
13.01.2020 (ICTRP)

Inclusione del primo partecipante
13.01.2020 (ICTRP)

Sponsor secondari
non disponibile

Contatti aggiuntivi
Secretariaat Slaap-Waakcentrum, +310235588900, Stichting Epilepsie Instellingen Nederland (ICTRP)

ID secondari
71534 (ICTRP)

Risultati-Dati individuali dei partecipanti
non disponibile

Ulteriori informazioni sullo studio
https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/search?query=eudract_number:2019-003671-19 (ICTRP)