IncobotulinumtoxinA (Xeomin) per il trattamento della distonia focale dell’arto superiore: studio multicentrico randomizzato in doppio cieco controllato verso placebo (studio SwissHandSpasm)
Descrizione riassuntiva dello studio
I pazienti saranno suddivisi in due gruppi. Un gruppo riceverà l’iniezione del vero medicamento, l’IncobotulinumA, del quale si vuole valutare l’efficacia; il secondo gruppo riceverà l’iniezione di un medicamento fittizio, che ha lo stesso aspetto di quello vero, ma non contiene alcun principio attivo (definito placebo). L’inclusione del paziente nell’uno oppure nell’altro gruppo avviene in modo casuale. la possibilità di ricevere un trattamento o l'altro è 1:1. Lo studio, inoltre, si svolge in “doppio cieco”, questo significa che né il paziente né lo sperimentatore sanno se la persona sta ricevendo il vero medicamento (IncobotulinumA) o il medicamento fittizio (placebo). Durante la visita di controllo a 6 settimane, se il paziente non è soddisfatto del trattamento potrà uscire dallo studio e ricevere un’iniezione intramuscolare di IncobotulinumA.
(BASEC)
Intervento studiato
Prima di ricevere il medicamento oppure il placebo dovranno essere compilati alcuni questionari:
•Valutazione della scrittura (Scala analogico visiva, VAS)
•Valutazione della gravità dei sintomi (questionario SSS)
•Valutazione della funzionalità rispetto alle attività quotidiane (questionario FSS)
•Valutazione dello stato depressivo (questionario BDI)
•Valutazione della velocità e pressione della scrittura
Dopo l’iniezione del medicamento dovranno essere compilati i seguenti questionari:
•Valutazione del dolore (Scala analogico visiva, VAS)
•Valutazione degli effetti collaterali (questionari CGI – CGI per la debolezza e VAS per il dolore)
Successivamente saranno effettuare visite di controllo, una dopo 6 settimane e una dopo 12 settimane dalla somministrazione del medicamento IncobotulinumA oppure del placebo. In ciascuna visita di controllo sarà eseguito l’esame fisico e neurologico e dovranno essere compilati i seguenti questionari:
•Valutazione della scrittura (Scala analogico visiva, VAS)
•Valutazione della gravità dei sintomi (questionario SSS)
•Valutazione della funzionalità rispetto alle attività quotidiane (questionario FSS)
•Valutazione dello stato depressivo (questionario BDI)
•Valutazione della velocità e pressione della scrittura
•Valutazione del miglioramento (questionario CGI)
•Valutazione del dolore (Scala analogico visiva, VAS)
•Valutazione degli effetti collaterali (questionari CGI – CGI per la debolezza e VAS per il dolore)
(BASEC)
Malattie studiate
Distonia focale dell’arto superiore
(BASEC)
• Consenso informato firmato • Età ≥18 anni • Distonia della mano focale (FHD). La diagnosi deve essere effettuata da un neurologo specializzato in movimento • Sono consentiti sia il FHD idiopatico sia quello secondario • Saranno inclusi sia i soggetti naive che i soggetti precedentemente trattati con altre tossine botuliniche di tipo A (BoNT-A) • I pazienti devono essere disposti e in grado di rispettare le procedure di studio • Le pazienti in età fertile devono accettare un metodo contraccettivo efficace durante il periodo di trattamento (BASEC)
Criteri di esclusione
• Presenza di spasticità o altra lesione sensomotoria centrale del sistema motorio diversa dalla distonia nell'arto interessato • Lesione del nervo periferico nell'arto colpito • Controindicazioni alla classe di farmaci oggetto dello studio, ad es. nota ipersensibilità o allergia alle tossine BoNT-A inclusa l'IncobotulinumtoxinA • Dosi e schemi di trattamento in corso con potenziali farmaci confondenti come rilassanti muscolari, benzodiazepine, neurolettici o antidepressivi devono essere mantenuti invariati durante lo studio e non devono essere apportate modifiche tra la prima iniezione di prova e la fine della visita di studio alla settimana 12 • Trattamento precedente con altri BoNT-A nei 3 mesi prima dell'inclusione in questo studio • Donne in gravidanza o in allattamento • Incapacità di seguire le procedure dello studio, ad es. a causa di problemi linguistici, disturbi psicologici, demenza, ecc. del partecipante • Partecipazione a un altro studio con farmaco sperimentale nei 30 giorni precedenti e durante il presente studio • Partecipazione concomitante ad un altro studio • Depressione grave • INR> 2 il giorno dell'iniezione se il paziente è in terapia anticoagulante (BASEC)
Luogo dello studio
Lugano
(BASEC)
Sponsor
Prof. Dr. med. Dr. phil. med. Alain Kaelin Neurocenter of Southern Switzerland
(BASEC)
Contatto per ulteriori informazioni sullo studio
Persona di contatto in Svizzera
Prof. Dr. med. Dr. phil. med. Alain Kaelin
+41 (0)91 811 62 57
alain.kaelin@cluttereoc.chNeurocenter of Southern Switzerland
(BASEC)
Nome del comitato etico approvante (per studi multicentrici solo il comitato principale)
Commissione d'etica Ticino
(BASEC)
Data di approvazione del comitato etico
27.02.2018
(BASEC)
ID di studio ICTRP
NCT03977493 (ICTRP)
Titolo ufficiale (approvato dal comitato etico)
IncobotulinumtoxinA (Xeomin) to treat focal hand dystonia: a double-blind placebo-controlled randomized multicenter study. The “SwissHandSpasm” study (BASEC)
Titolo accademico
IncobotulinumtoxinA (Xeomin) per il trattamento della distonia focale della mano: uno studio multicentrico randomizzato controllato con placebo in doppio cieco: lo studio "SwissHandSpasm" (ICTRP)
Titolo pubblico
IncobotulinumtoxinA (Xeomin) per il trattamento della distonia focale della mano (ICTRP)
Malattie studiate
Distonia focale della mano (ICTRP)
Intervento studiato
Farmaco: Xeomin; Farmaco: Placebo - Concentrato (ICTRP)
Tipo di studio
Interventional (ICTRP)
Disegno dello studio
Assegnazione: Randomizzata. Modello di intervento: Assegnazione parallela. Scopo primario: Trattamento. Mascheramento: Triplo (Partecipante, Fornitore di assistenza, Investigatore). (ICTRP)
Criteri di inclusione/esclusione
Criteri di inclusione:
- Consenso informato documentato da firma
- Età = 18 anni
- Distonia focale della mano (FHD). La diagnosi deve essere effettuata da un neurologo specializzato in
disturbi del movimento (almeno 2 anni di formazione specifica, tutti i partner elencati hanno almeno
2 anni di formazione)
- Sono ammessi sia FHD idiopatici che secondari
- Sono inclusi sia soggetti naive ai farmaci che soggetti precedentemente trattati con altri BoNT-A
- I pazienti devono essere disposti e in grado di rispettare le procedure dello studio
- Le pazienti di sesso femminile in età fertile devono concordare di utilizzare un metodo efficace di
contraccezione durante il periodo di trattamento
Criteri di esclusione:
- Presenza di spasticità o di altra lesione sensorimotoria centrale del sistema motorio diversa
dalla distonia nell'arto interessato
- Lesione del nervo periferico (diagnosi clinica o elettrofisiologica) nell'arto interessato, ad esempio con
debolezza muscolare al basale
- Controindicazioni alla classe di farmaci in studio, ad es. nota ipersensibilità o
allergia alle tossine BoNT-A, inclusa l'IncobotulinumtoxinA
- Le dosi e i programmi di qualsiasi trattamento in corso con farmaci potenzialmente confondenti come
miorilassanti (ad esempio Tolperisone, Tizinadid, Baclofen, Mestinon,
Dantrolene), benzodiazepine, neurolettici o antidepressivi devono rimanere
invariati durante lo studio e non devono essere apportate modifiche tra la prima iniezione
del trial e la visita di fine studio alla settimana 12.
- Trattamento precedente con altri BoNT-A meno di 3 mesi prima dell'inclusione in questo
studio
- Donne in gravidanza o in allattamento,
- Impossibilità di seguire le procedure dello studio, ad es. a causa di problemi di linguaggio,
disturbi psicologici, demenza, ecc. del partecipante
- Partecipazione a un altro studio con farmaco sperimentale nei 30 giorni
precedenti e durante il presente studio
- Iscrizione precedente nello studio attuale
- Iscrizione dell'investigatore, dei membri della sua famiglia, dei dipendenti e di altre persone
dipendenti
- Depressione severa (>29 come misurato con il Beck Depression Inventory, vedere l'Appendice
8) o altro disturbo psichiatrico rilevante
- INR > 2 il giorno dell'iniezione se il paziente è anticoagulato. Se INR > 2, l'iniezione dello studio
sarà ritardata fino al ritorno a un INR più sicuro. (ICTRP)
non disponibile
Endpoint primari e secondari
Valutazione dell'efficacia dell'IncobotulinumtoxinA sulla distonia focale della mano (FHD) (ICTRP)
Valutazione dell'efficacia dell'IncobotulinumtoxinA sulla FHD; Valutazione dell'effetto dell'IncobotulinumtoxinA sulla gravità dei sintomi FHD; Valutazione dell'effetto dell'IncobotulinumtoxinA sullo stato funzionale; Valutazione dell'effetto dell'IncobotulinumtoxinA sul miglioramento del crampo dello scrittore; Valutazione dell'effetto dell'IncobotulinumtoxinA sul miglioramento della malattia; Valutazione dell'effetto dell'IncobotulinumtoxinA sulla pressione di scrittura; Valutazione dell'effetto dell'IncobotulinumtoxinA sulla velocità di scrittura; Valutazione dell'effetto dell'IncobotulinumtoxinA sulla forza muscolare; Valutazione dei rispondenti al trattamento con IncobotulinumtoxinA; Valutazione della soddisfazione complessiva dei pazienti dopo il trattamento con IncobotulinumtoxinA; Necessità di re-iniezione; Risultati di sicurezza: eventi avversi; Risultati di sicurezza: dolore; Risultati di sicurezza: debolezza; Valutazione dell'effetto dell'IncobotulinumtoxinA sui sintomi depressivi (ICTRP)
Data di registrazione
non disponibile
Inclusione del primo partecipante
non disponibile
Sponsor secondari
Clinical Trial Unit Ente Ospedaliero Cantonale (ICTRP)
Contatti aggiuntivi
Alain Kaelin, Prof., alain.kaelin@eoc.ch, +41 (0)91 811 62 57 (ICTRP)
ID secondari
NSI-BTX-001 (ICTRP)
Risultati-Dati individuali dei partecipanti
non disponibile
Ulteriori informazioni sullo studio
https://clinicaltrials.gov/study/NCT03977493 (ICTRP)
Risultati dello studio
Riepilogo dei risultati
non disponibile
Link ai risultati nel registro primario
non disponibile