Eine randomisierte, offene Phase-III-Studie zu Axatilimab im Vergleich zur besten verfügbaren Therapie bei Teilnehmenden mit chronischer Graft-versus-Host-Krankheit nach mindestens zwei vorherigen Linien systemischer Therapie
Summary description of the study
Die chronische Graft-versus-Host-Krankheit (cGVHD) ist eine Komplikation, die sich nach einer allogenen Stammzelltransplantation entwickeln kann. Die Standard-Erstbehandlung für mittelschwere und schwere cGVHD umfasst systemische Kortikosteroide, aber diese haben oft eine begrenzte Wirksamkeit mit häufigem unvollständigen Ansprechen und Wiederauftreten. In dieser Studie sollen die Wirkungen des Prüfpräparats namens Axatilimab mit einer der besten verfügbaren Therapien (Best Available Therapies, BAT) bei Patientinnen/Patienten mit mittelschwerer oder schwerer cGVHD verglichen werden, die bereits mit Kortikosteroiden und einem Medikament namens Ruxolitinib behandelt wurden. Dies ist eine offene Studie. Das bedeutet, dass die Patientin/der Patient und die Prüfärztin/der Prüfarzt wissen, ob die Behandlung Axatilimab oder eine der BAT-Optionen ist. Die Studie besteht aus 3 Abschnitten: 1. einem 28-tägigen Voruntersuchungsabschnitt 2. einem Behandlungsabschnitt, in dem Patientinnen/Patienten entweder Axatilimab oder BAT in 28-tägigen (4-wöchigen) Behandlungszyklen erhalten Während dieses Abschnitts folgen die Studienbesuche diesem Zeitplan: o Wöchentliche Visiten während des ersten Zyklus (4 Wochen). o Visiten alle 2 Wochen für die nächsten 5 Monate (Zyklen 2 bis 6) o Nach Zyklus 6 finden folgende Visiten statt: Alle 2 oder 4 Wochen bei Patientinnen/Patienten, die Axatilimab erhalten (basierend auf dem Dosierungsschema) oder alle 4 Wochen bei Patientinnen/Patienten, die BAT erhalten. Die Behandlung wird fortgesetzt, bis die Patientinnen/Patienten die Studienbehandlung beenden. Nach der letzten Dosis findet eine Visite zum Behandlungsende statt. 3. Nachbeobachtungszeitraum: Etwa 30 Tage nach der letzten Dosis der Studienbehandlung nehmen die Patientinnen/Patienten eine Visite zur Sicherheitsnachbeobachtung wahr. Über einen Zeitraum von 2 Jahren können sie zur Beurteilung der cGVHD-Symptome zu zusätzlichen Visiten zurückkehren. Das Studienpersonal wird die Patientinnen/Pat
(BASEC)
Intervention under investigation
Das Prüfpräparat Axatilimab ist in der Schweiz noch nicht für die Behandlung von cGVHD zugelassen. In den USA wurde Axatilimab jedoch von der US-amerikanische Zulassungsbehörde (Food and Drug Administration, FDA) für cGVHD zugelassen
(BASEC)
Disease under investigation
chronische Graft-versus-Host-Krankheit (cGVHD)
(BASEC)
1. Aktive, mittelschwere bis schwere cGVHD, die eine systemische Immunsuppression erfordert. 2. Die Patientinnen/Patienten müssen mindestens zwei systemische Therapielinien erhalten haben, einschliesslich Kortikosteroide und Ruxolitinib. 3. Die Patientinnen/Patienten müssen zustimmen, mit einer der BAT-Optionen behandelt zu werden: Calcineurin-Inhibitor (Cyclosporin oder Tacrolimus), extrakorporale Photopherese (ECP), Mycophenolat-Mofetil (MMF), ein mTOR-Inhibitor (Everolimus oder Sirolimus), Rituximab, Pentostatin, Proteasom-Inhibitoren, Imatinib oder Ibrutinib (BASEC)
Exclusion criteria
1. Erhalt von mehr als einer vorangegangenen allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation (allo-SZT). 2. Nachweis eines Rückfalls einer hämatologischen Erkrankung oder Behandlung eines Rückfalls nach der allo-SZT. 3. Die Erhaltungstherapie für die primäre hämatologische Erkrankung begann innerhalb von 4 Wochen vor Beginn der Studienbehandlung (Tag 1) oder es war geplant, die Erhaltungstherapie nach Tag 1 zu beginnen. (BASEC)
Trial sites
Basel, Geneva, Zurich
(BASEC)
Sponsor
Sponsor: Incyte Corporation 1801 Augustine Cut-Off Wilmington, DE 19803 Sponsor's representative in Switzerland: Incyte Biosciences International Sárl Rue-Docteur-Yersin-12 1110 Morges, Switzerland
(BASEC)
Contact
Contact Person Switzerland
Coralie Hutchison
+41 79 536 00 04
CHutchison@clutterincyte.comIncyte Biosciences International Sárl Rue-Docteur-Yersin-12 1110 Morges, Switzerland
(BASEC)
Scientific Information
not available
Name of the authorising ethics committee (for multicentre studies, only the lead committee)
Ethics Committee northwest/central Switzerland EKNZ
(BASEC)
Date of authorisation
03.07.2025
(BASEC)
ICTRP Trial ID
not available
Official title (approved by ethics committee)
A Phase 3, Randomized, Open-Label Study of Axatilimab Versus Best Available Therapy in Participants With Chronic Graft Versus Host Disease After at Least 2 Prior Lines of Systemic Therapy (BASEC)
Academic title
not available
Public title
not available
Disease under investigation
not available
Intervention under investigation
not available
Type of trial
not available
Trial design
not available
Inclusion/Exclusion criteria
not available
not available
Primary and secondary end points
not available
not available
Registration date
not available
Incorporation of the first participant
not available
Secondary sponsors
not available
Additional contacts
not available
Secondary trial IDs
not available
Results-Individual Participant Data (IPD)
not available
Further information on the trial
not available
Results of the trial
Results summary
not available
Link to the results in the primary register
not available