CHAPTER-3 – Eine randomisierte klinische Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit der Deucrictibant-Behandlung zur Prophylaxe von HAE-Attacken bei Jugendlichen und Erwachsenen
Summary description of the study
Dies ist eine Studie zur Prüfung der Wirksamkeit und Sicherheit von Deucrictibant im Vergleich zu Placebo, zur Verhinderung von Anfällen bei Patienten mit hereditärem Angioödem (HAE) im Alter von ≥ 12 Jahren. Die Studie wird an etwa 80 Standorten weltweit durchgeführt. An der Studie nehmen Patienten teil, die HAE aufweisen und keine Langzeit-Behandlung zur Verhinderung von HAE-Anfällen einnehmen. Den Patienten werden über einen Zeitraum von 24 Wochen entweder 40 mg Deucrictibant oder Placebo (im Verhältnis 2:1) zugewiesen. Die Studienbehandlung wird einmal täglich oral eingenommen. Deucrictibant ist ein Bradykinin-B2-Rezeptor-Antagonist. Das Hauptziel besteht darin, den Rückgang oder das völlige Ausbleiben von HAE-Anfällen während des Behandlungszeitraums zu bewerten. Die Anfälle werden von den Patienten gemeldet und dann von Studienärzten an den einzelnen Studienzentren bestätigt. Die Patienten führen täglich ein elektronisches Tagebuch, in dem sie über ihre HAE-Anfälle berichten. Die Sicherheit wird anhand von Nebenwirkungen, Vitalzeichen, Sicherheitsblut- und Urintests sowie EKG-Bewertungen während den 24 Wochen bewertet. Die Gesamtdauer der Studie für eine Einzelperson beträgt bis zu 38 Wochen, einschließlich eines Screenings und einer Nachbeobachtungsphase. Nach Abschluss der 24-wöchigen Studienbehandlung wird den Patienten eine Teilnahme an einer offenen klinischen Studie angeboten, wenn sie Deucrictibant für weitere 130 Wochen einnehmen möchten.
(BASEC)
Intervention under investigation
Die Patienten nehmen einmal täglich entweder ein Placebo oder 40 mg Deucrictibant über einen Zeitraum von 24 Wochen
(BASEC)
Disease under investigation
hereditärem Angioödem
(BASEC)
1. Erteilung der schriftlichen Einwilligungserklärung. Zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einwilligungserklärung müssen die männlichen und weiblichen Teilnehmer mindestens 12 Jahre alt sein. 2. a. Die Diagnose von HAE type 1 / 2 / 3 3. Vorgeschichte von mindestens 3 Attacke in den letzten 3 aufeinanderfolgenden Monaten vor dem Screening (BASEC)
Exclusion criteria
1. Andere Diagnosen von Angioödemen als HAE 2. Alle Frauen, die schwanger sind, eine Schwangerschaft planen oder derzeit stillen 3. Epilepsie und/oder andere bedeutende neurologische Erkrankungen in der Anamnese (BASEC)
Trial sites
Basel
(BASEC)
Sponsor
Pharvaris Netherlands BV Pharvaris GmbH, CH
(BASEC)
Contact
Contact Person Switzerland
Susan Mulders
+41(0)79 2481877
info@clutterpharvaris.comPharvaris Netherlands BV
(BASEC)
Scientific Information
not available
Name of the authorising ethics committee (for multicentre studies, only the lead committee)
Ethics Committee northwest/central Switzerland EKNZ
(BASEC)
Date of authorisation
29.04.2025
(BASEC)
ICTRP Trial ID
not available
Official title (approved by ethics committee)
A Phase 3, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Orally Administered Deucrictibant Extended-Release Tablet for Prophylaxis Against Angioedema Attacks in Adolescents and Adults with Hereditary Angioedema (BASEC)
Academic title
not available
Public title
not available
Disease under investigation
not available
Intervention under investigation
not available
Type of trial
not available
Trial design
not available
Inclusion/Exclusion criteria
not available
not available
Primary and secondary end points
not available
not available
Registration date
not available
Incorporation of the first participant
not available
Secondary sponsors
not available
Additional contacts
not available
Secondary trial IDs
not available
Results-Individual Participant Data (IPD)
not available
Further information on the trial
not available
Results of the trial
Results summary
not available
Link to the results in the primary register
not available