Studio clinico sui regimi di condizionamento pre-trapianto nella leucemia mieloide acuta nei bambini
Summary description of the study
Lo studio SCRIPT-AML è uno studio clinico internazionale che studia la chemioterapia di condizionamento prima di un trapianto di cellule staminali (HCT) in bambini, adolescenti e giovani adulti affetti da leucemia mieloide acuta (LMA).
L'obiettivo principale dello studio SCRIPT-AML è confrontare la tolleranza e l'efficacia di due diversi regimi di condizionamento utilizzati nel trattamento della LMA nei bambini e negli adolescenti.
Questo studio è composto da diverse parti: una parte interventistica che comprende una randomizzazione (cioè una distribuzione casuale dei partecipanti in diversi gruppi) e una parte osservazionale.
(BASEC)
Intervention under investigation
Sulla base di criteri predefiniti, si deciderà se il paziente può partecipare alla randomizzazione o al braccio di osservazione del progetto SCRIPT-AML.
Randomizzazione:
Nell'ambito della randomizzazione, il paziente riceverà una delle seguenti associazioni di chemioterapia durante la fase di condizionamento prima dell'HCT:
• BuCyMel: busulfan, ciclofosfamide, melphalan
• CloFluBu: clofarabina, fludarabina, busulfan
I pazienti saranno assegnati casualmente (randomizzazione) ai due gruppi. Entrambe le associazioni sono già state utilizzate con successo per il condizionamento pre-HCT in caso di leucemia mieloide acuta. Il confronto controllato di BuCyMel con CloFluBu nell'ambito di questo studio permetterà di valutare se uno dei protocolli di condizionamento è più efficace o è associato a meno effetti collaterali rispetto all'altro o se, al contrario, entrambi i protocolli sono equivalenti.
Braccio di osservazione: A differenza della randomizzazione, nel braccio di osservazione, il medico responsabile del trattamento deciderà l'associazione di chemioterapia somministrata durante la fase di condizionamento pre-HCT.
(BASEC)
Disease under investigation
Leucemia mieloide acuta
(BASEC)
- Bambini ≤ 18 anni al momento della diagnosi e ≤ 21 anni al momento dell'HCT, affetti da
- LMA e con indicazione all'HCT secondo il protocollo, con
- un donatore di cellule staminali compatibile HLA accettabile e in remissione ematologica al momento dell'HCT.
(BASEC)
Exclusion criteria
- LMA secondaria o malattia refrattaria primaria che richiede un trattamento "fuori protocollo"
- Rischio eccessivo di tossicità (come la sindrome di Down, l'anemia di Fanconi)
- Trapianto precedente di cellule staminali
(BASEC)
Trial sites
Basel, Geneva, Zurich
(BASEC)
Sponsor
Västra Götaland Regionen (Sweden) Schweizerische Pädiatrische Onkologie Gruppe
(BASEC)
Contact
Contact Person Switzerland
Prof. Dr. med. Marc Ansari
+41 22 372 47 31
marc.ansari@clutterhug.chHUG Hôpitaux Universitaires Genève
(BASEC)
Scientific Information
not available
Name of the authorising ethics committee (for multicentre studies, only the lead committee)
Ethics Committee Geneva
(BASEC)
Date of authorisation
24.06.2024
(BASEC)
ICTRP Trial ID
not available
Official title (approved by ethics committee)
Studying Conditioning Regimen In Pediatric Transplantation – AML (BASEC)
Academic title
not available
Public title
not available
Disease under investigation
not available
Intervention under investigation
not available
Type of trial
not available
Trial design
not available
Inclusion/Exclusion criteria
not available
not available
Primary and secondary end points
not available
not available
Registration date
not available
Incorporation of the first participant
not available
Secondary sponsors
not available
Additional contacts
not available
Secondary trial IDs
not available
Results-Individual Participant Data (IPD)
not available
Further information on the trial
not available
Results of the trial
Results summary
not available
Link to the results in the primary register
not available