Eine Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit eines neuen Arzneimittels (OCA) in Patienten mit nicht-alkoholbedingter Fettleber-Hepatitis (NASH).
Zusammenfassung der Studie
In der Studie wird eine neue Behandlungsmöglichkeit bei nicht-alkoholbedingter Steatohepatitis (NASH) untersucht. Es gibt derzeit keine Therapien, die für die Behandlung von NASH zugelassen sind. Der Sponsor dieser Studie, Intercept Pharmaceuticals, Inc., untersucht das Prüfpräparat Obeticholsäure (auch als OCA bezeichnet) sowie dessen Auswirkung auf Ihre Erkrankung, NASH. Wenn Sie für die Teilnahme an dieser Studie geeignet sind, beginnt Ihre Behandlungsphase, bei der Sie im Zufallsverfahren der Studienmedikation OCA (10 mg oder 25 mg) oder einem Placebo zugewiesen werden. Sie werden während der Dauer der Studie, also voraussichtlich bis zu 7 Jahre lang, jeden Tag ungefähr zur selben Zeit 1 Tablette einnehmen. Vor Ihren Terminen dürfen Sie mindestens 8 Stunden lang nichts essen oder trinken. Bei dem Termin in Monat 0 (Tag 1) werden Sie von einem Computerprogramm im Zufallsverfahren (d. h. wie beim Werfen einer Münze) 1 von 3 Studienbehandlungsgruppen (10 mg OCA, 25 mg OCA oder Placebo) zugewiesen. Auf diesen Termin folgt 4 Wochen später (Monat 1) ein weiterer Termin. Danach müssen Sie das Studienzentrum alle 3 Monate (Monat 3, 6, 9, 12, 12, 15) bis zum Termin in Monat 18 aufsuchen. Nachdem Sie den Termin in Monat 18 abgeschlossen haben, werden Sie gebeten, alle 6 Monate in der Klinik zu erscheinen, bis die Studie beendet ist.
(BASEC)
Untersuchte Intervention
In der Studie wird eine neue Behandlungsmöglichkeit bei nicht-alkoholbedingter Steatohepatitis (NASH) untersucht.
NASH bedeutet, dass die Leber ist aufgrund einer Ansammlung von Fett geschwollen und geschädigt ist und ein gewisser Grad an Leberfibrose (geschädigtes und vernarbtes Lebergewebe) vorliegen.
Das Prüfpräparat Obeticholsäure (OCA) ist eine künstlich hergestellte Version einer in der Leber hergestellten natürlichen Verbindung, d. h. einer Gallensäure. Gallensäuren werden vom Körper zur Unterstützung der Verdauung genutzt, und haben auch noch weitere Wirkungen auf die Leberfunktion.
Diese Studie zielt darauf ab herauszufinden, wie sicher und wirksam OCA sein kann, wenn es darum geht, bestimmte medizinische Zustände oder gesundheitsbezogene Komplikationen, die bei Patienten mit NASH und Hinweis auf Leberfibrose auftreten können, aufzuhalten.
(BASEC)
Untersuchte Krankheit(en)
nicht-alkoholbedingte Fettleber-Hepatitis (NASH)
(BASEC)
1. Nachweis einer nicht-alkoholbedingten Fettleber-Hepatitis(NASH) anhand mikroskopischer Gewebeschnitte nach Leberbiopsie. 2. Nachweis einer Leber Fibrose anhand mikroskopischer Gewebeschnitte im Stadium 2 oder 3 gemäß der NASH-CRN-Fibroseklassifizierung. Oder Nachweis einer Fibrose anhand mikroskopischer Gewebeschnitte im Stadium 1a oder 1b in Begleitung von mindestens einem der folgenden Risikofaktoren: - Fettleibigkeit (Body-Mass-Index größer 30 kg/m2) - Typ-2-Diabetes (Zuckerkrankheit) - Erhöhte Werte des Enzyms Alaninaminotransferase 3. Stabiles Körpergewicht (d.h. keine Schwankungen des Gewichts um mehr als 10 % in den letzten 3 Monaten). (BASEC)
Ausschlusskriterien
1. Aktuell vorhandener oder früherer starker Alkoholkonsum in 3 aufeinander folgenden Monaten innerhalb 1 Jahres vor dem Screening. 2. Frühere oder geplante (während des Studienzeitraums) Operation, welche zu einer Reduktion des Körpergewichts führen sollen (z.B. Magenband). 3. Nachweis anderer Formen einer chronischen Leberkrankheit, wie z.B.: - Hepatitis B oder C - Alkoholische Leberkrankheit - Bekannter oder vermuteter Leberkrebs - Leberzirrhose (BASEC)
Studienstandort
Bern, Lugano, St Gallen, Zürich
(BASEC)
Sponsor
nicht verfügbar
Kontakt für weitere Auskünfte zur Studie
Kontaktperson Schweiz
Prof. Dr. Annalisa Berzigotti
+41 31 632 21 11
Annalisa.Berzigotti@clutterinsel.ch(BASEC)
Allgemeine Auskünfte
Intercept Pharmaceuticals
(ICTRP)
Wissenschaftliche Auskünfte
Intercept Pharmaceuticals
(ICTRP)
Name der bewilligenden Ethikkommission (bei multizentrischen Studien nur die Leitkommission)
Ethikkommission Bern
(BASEC)
Datum der Bewilligung durch die Ethikkommission
01.06.2016
(BASEC)
ICTRP Studien-ID
NCT02548351 (ICTRP)
Offizieller Titel (Genehmigt von der Ethikkommission)
nicht verfügbar
Wissenschaftlicher Titel
Eine Phase-3-, doppelblinde, randomisierte, langfristige, placebokontrollierte Multizenterstudie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Obeticholsäure bei Probanden mit nichtalkoholischer Steatohepatitis (ICTRP)
Öffentlicher Titel
Randomisierte globale Phase-3-Studie zur Bewertung der Auswirkungen der Behandlung mit Obeticholsäure auf NASH mit Fibrose (ICTRP)
Untersuchte Krankheit(en)
Nichtalkoholische Steatohepatitis (NASH) (ICTRP)
Untersuchte Intervention
Arzneimittel: Obeticholsäure; Arzneimittel: Placebo (ICTRP)
Studientyp
Interventional (ICTRP)
Studiendesign
Zuteilung: Randomisiert. Interventionsmodell: Parallele Zuweisung. Hauptzweck: Behandlung. Maskierung: Vierfach (Teilnehmer, Pflegeanbieter, Prüfer, Ergebnisbewertung). (ICTRP)
Ein-/Ausschlusskriterien
Geschlecht: Alle
Maximales Alter: 85 Jahre
Minimales Alter: 18 Jahre
Einschlusskriterien:
1. Histologische Evidenz von NASH bei zentraler Auswertung einer Leberbiopsie, die nicht länger als
6 Monate vor Tag 1 entnommen wurde, definiert durch das Vorhandensein aller 3 wesentlichen histologischen Merkmale von NASH
gemäß den NASH CRN-Kriterien.
2. Histologische Evidenz von Fibrose Stadium 2 oder Stadium 3, wie durch die NASH CRN-Bewertung
der Fibrose definiert, oder
Histologische Evidenz von Fibrose Stadium 1a oder Stadium 1b, wenn begleitet von =1 der
folgenden Risikofaktoren:
- Fettleibigkeit (BMI =30 kg/m2)
- Typ-2-Diabetes, diagnostiziert gemäß den Kriterien der American Diabetes Association von 2013
- ALT >1,5? obere Grenze des Normalwerts (ULN).
3. Für Probanden mit einer historischen Biopsie, entweder keine Einnahme oder stabile Dosen von
TZDs/Glitazonen oder Vitamin E für 6 Monate vor Tag 1.
4. Stabiles Körpergewicht.
Ausschlusskriterien:
1. Model for End-stage Liver Disease (MELD) Score >12
2. ALT =10? ULN
3. HbA1c >9,5%
4. Gesamtbilirubin >1,5 mg/dL
5. Nachweis anderer bekannter Formen von chronischen Lebererkrankungen wie alkoholische Leber
Erkrankung, Hepatitis B, Hepatitis C, PBC, PSC, autoimmune Hepatitis, Wilson-Krankheit,
Eisenüberladung, Alpha-1-Antitrypsin-Mangel, medikamenteninduzierte Leberverletzung, bekannte oder
vermutete hepatozelluläre Karzinome (HCC)
6. Vorgeschichte einer Lebertransplantation oder derzeitige Aufnahme auf eine Lebertransplantationsliste
7. Aktueller oder historischer signifikanter Alkoholkonsum
8. Frühere oder geplante ileale Resektion oder frühere oder geplante bariatrische Chirurgie
9. Histologische Anwesenheit von Zirrhose
10. Vorgeschichte einer biliären Umleitung
11. Bekannte Positivität für eine Infektion mit dem menschlichen Immunodefizienzvirus.
12. Akute Cholezystitis oder akute biliäre Obstruktion.
13. BMI >45 kg/m2
(ICTRP)
nicht verfügbar
Primäre und sekundäre Endpunkte
Die Wirkung von Obeticholsäure im Vergleich zu Placebo auf die Leberhistologie bei nicht-zirrhotischen Probanden mit nichtalkoholischer Steatohepatitis (NASH) mit Stadium 2 oder 3 Fibrose zu bewerten, indem die folgenden primären Endpunkte bewertet werden; Die Wirkung von Obeticholsäure im Vergleich zu Placebo auf die Gesamtsterblichkeit und leberbezogene klinische Ergebnisse zu bewerten, gemessen an der Zeit bis zum ersten Auftreten eines der aufgeführten bewerteten Ereignisse (klinische Ergebnisse zusammenfassender Endpunkt) (ICTRP)
Die Wirkung von Obeticholsäure im Vergleich zu Placebo auf die Leberhistologie bei NASH zu bewerten; Die Wirkung von Obeticholsäure im Vergleich zu Placebo auf die Leberhistologie bei NASH zu bewerten; Die Wirkung von Obeticholsäure im Vergleich zu Placebo auf die Leberbiochemie und Marker der Leberfunktion zu bewerten (ICTRP)
Registrierungsdatum
nicht verfügbar
Einschluss des ersten Teilnehmers
nicht verfügbar
Sekundäre Sponsoren
nicht verfügbar
Weitere Kontakte
Sangeeta Sawhney, MD, Intercept Pharmaceuticals (ICTRP)
Sekundäre IDs
747-303 (ICTRP)
Angaben zur Verfügbarkeit von individuellen Teilnehmerdaten
nicht verfügbar
Weitere Informationen zur Studie
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02548351 (ICTRP)
Ergebnisse der Studie
Zusammenfassung der Ergebnisse
nicht verfügbar
Link zu den Ergebnissen im Primärregister
nicht verfügbar