AFFIRM: étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo visant à évaluer l’effet du séladelpar sur les résultats cliniques chez des patients atteints de cholangite biliaire primitive (CBP) et de cirrhose compensée

Summary description of the study

Cette étude examine la façon dont le séladelpar (médicament à l’étude) améliore les résultats cliniques chez des patients atteints de cholangite biliaire primitive (CBP) et de cirrhose compensée (En cas de cirrhose, le tissu se durcit et se rétrécit.) et évalue la sécurité d’emploi du séladelpar. Cela sera effectué par l’examen des modifications de l’état de santé général, la gravité des symptômes et la progression de la CBP. Le séladelpar est un médicament expérimental. Il s’agit d’une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo. «Randomisée» signifie que vous serez sélectionné·e au hasard (comme en tirant à pile ou face) pour recevoir soit le médicament à l’étude, soit un placebo. Le placebo a le même aspect que le médicament à l’étude mais n’est pas un médicament actif. «En double aveugle» signifie que ni vous ni le médecin-investigateur/la médecin-investigatrice ne saurez si vous prenez le médicament à l’étude ou le placebo. Les patients doivent être atteints de CBP avec cirrhose du foie, qui est catégorisée selon un système de classification appelé score de Child Pugh (CP). Cette étude n’inclura que des patients atteints de CBP avec cirrhose de score CP-A ou CP-B. Les patients seront affectés de façon aléatoire pour recevoir soit le médicament à l’étude soit des gélules de placebo correspondant. La probabilité pour vous de recevoir le médicament à l’étude est d’environ 2 sur 3 (67 %) et la probabilité de recevoir le placebo est d’environ 1 sur 3 (33 %). Cette étude est une étude internationale. Cela signifie qu’il y a environ 5 patients en Suisse et 318 patients au total dans environ 250 centres médicaux à travers le monde. La durée de participation à cette étude est d’environ 38 mois (à peu près 3 ans et 2 mois).

(BASEC)

Intervention under investigation

Les patients atteints de cirrhose CP-A recevront 10 mg de médicament à l’étude ou le placebo. Les patients atteints de cirrhose CP-B recevront 5 mg de médicament à l’étude ou le placebo. Vous prendrez le traitement à l’étude attribué par voie orale 1 fois par jour environ à la même heure chaque jour. Ni vous ni le médecin de l’étude ne saurez si vous recevez le médicament à l’étude ou le placebo. Si votre score de cirrhose passe de CP-A à CP-B au cours de l’étude, votre dose sera adaptée de 10 mg de séladelpar ou placebo correspondant à 5 mg de séladelpar ou placebo correspondant.

Le séladelpar (MBX-8025, auparavant appelé RWJ-800025) est un agoniste PPARδ (c'est-à-dire un «delpar») puissant et sélectif par voie orale qui cible plusieurs types de cellules dans le foie, entraînant des effets anticholestatiques, anti-inflammatoires, antiprurigineux et antifibrotiques dans les études animales et humaines. Le séladelpar est en cours de développement dans le traitement de la cholangite biliaire primitive (CBP) y compris le prurit, un symptôme invalidant pour de nombreux patients atteints de CBP.

(BASEC)

Disease under investigation

Cholangite biliaire primitive (CBP) La cholangite biliaire primitive (CBP) commence (= primaire) par une inflammation des petits canaux biliaires dans le foie. Les canaux biliaires sont de petits canaux (= conduits) qui transportent la bile du foie vers la vésicule biliaire et ensuite vers l'intestin grêle. L'inflammation empêche l'évacuation de la bile du foie, ce qui entraîne une accumulation de bile à cet endroit. Les canaux biliaires sont de plus en plus endommagés par cette accumulation et l'inflammation chronique. Au fil du temps, un réseau de tissu cicatriciel se développe dans tout le foie (= fibrose). Le tissu cicatriciel remplace de plus en plus le tissu hépatique. Cela détruit la structure interne du foie et peut conduire à une cirrhose. En cas de cirrhose, le tissu se durcit et se rétrécit. L'organe est détruit.

(BASEC)

Sponsor

Gilead Sciences, Inc., Foster City, USA Gilead Sciences Switzerland Sàrl, Zug

(BASEC)

Name of the authorising ethics committee (for multicentre studies, only the lead committee)

Ethics Committee Zurich

(BASEC)

Date of authorisation

13.06.2025

(BASEC)

Results of the trial