Une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, de phase II sur VHB937 chez des personnes atteintes de sclérose latérale amyotrophique (SLA) sur 40 semaines, suivie d'une extension ouverte (ASTRALS)
Summary description of the study
Le but de cette étude est d'en apprendre davantage sur les effets de VHB937 par rapport au placebo chez les personnes atteintes de sclérose latérale amyotrophique (SLA) qui ne reçoivent actuellement pas de traitement approuvé pour la maladie ou qui reçoivent une dose constante d'un traitement SLA approuvé. VHB937 est un anticorps qui agit en activant une protéine qui stimule les cellules cérébrales importantes, appelées microglies, à protéger les neurones. Cela pourrait prévenir les dommages aux neurones et aider à ralentir la progression de la sclérose latérale amyotrophique (SLA). Un placebo ressemble au médicament à l'étude, mais ne contient pas de principe actif. En utilisant un placebo, les chercheurs peuvent mieux comprendre l'effet d'un médicament à l'étude. Cette étude se compose de 2 parties. Les investigateurs commenceront d'abord par la partie A, suivie de la partie B. Partie A : Il est prévu qu'environ 225 participants soient inclus dans la partie A. Les participants seront assignés au hasard à 1 des 2 groupes. Le groupe 1 recevra deux fois plus de participants que le groupe 2. Groupe 1 : Les participants recevront une infusion de VHB937 directement dans une veine une fois par mois pendant environ 10 mois. Groupe 2 : Les participants recevront une infusion de placebo directement dans une veine une fois par mois pendant environ 10 mois. Partie B : Après la conclusion de la partie A, le médecin évaluera l'intérêt des participants à recevoir une infusion de VHB937 directement dans une veine une fois par mois. Dans cette extension ouverte, tous les participants recevront VHB937 jusqu'à ce que le dernier participant termine le traitement par VHB937. Les investigateurs vérifieront la sclérose latérale amyotrophique (SLA) et l'état de santé général des participants tout au long de l'étude.
(BASEC)
Intervention under investigation
Les participants doivent avoir 18 ans ou plus. Ils peuvent être de sexe masculin ou féminin et de toute origine ethnique. Les femmes en âge de procréer doivent accepter d'utiliser des méthodes de contraception hautement efficaces.
Population de l'étude clinique : Adultes avec un diagnostic de SLA.
(BASEC)
Disease under investigation
La sclérose latérale amyotrophique (SLA) est une maladie mortelle du système nerveux qui affecte les cellules du cerveau et de la moelle épinière responsables du contrôle des mouvements musculaires. Cela peut entraîner des symptômes tels que des spasmes musculaires, une faiblesse dans un bras ou une jambe et des difficultés à avaler. La maladie conduit finalement à une paralysie et donc à un arrêt respiratoire. Dans la sclérose latérale amyotrophique, l'espérance de vie moyenne après le début des symptômes est de 2 à 4 ans.
(BASEC)
• sclérose latérale amyotrophique (SLA) confirmée par les investigateurs à l'aide de divers examens • symptômes légers de sclérose latérale amyotrophique (SLA), évalués à l'aide du questionnaire ALSFRS-R • début des symptômes de sclérose latérale amyotrophique (faiblesse musculaire) dans les 24 mois précédant la participation à cette étude • n'avoir reçu aucun traitement contre la sclérose latérale amyotrophique (SLA) et ne pas prendre de dose constante d'un médicament approuvé contre la sclérose latérale amyotrophique • doit être capable d'expirer lentement un volume d'air d'au moins 60 % de la quantité attendue pour le sexe, la taille et l'âge du participant (BASEC)
Exclusion criteria
• utilisation récente d'un médicament expérimental contre la SLA • réaction allergique à l'un des traitements utilisés dans l'étude • les femmes en âge de procréer doivent accepter d'utiliser une méthode de contraception hautement efficace pendant 24 semaines après l'arrêt du médicament à l'étude. • administration de vaccins vivants ou de vaccins vivants atténués au cours des 3 mois précédant l'étude • personnes nécessitant une assistance respiratoire en raison de la SLA • crise cardiaque récente, angine instable, arythmie cliniquement significative • anémie cliniquement significative ou faible nombre de globules blancs • maladie hépatique sévère ou lésion hépatique récente • maladie rénale sévère • maladie psychiatrique instable, déficience cognitive ou démence • cancer actif • infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH), hépatite B ou C active • diabète incontrôlé (BASEC)
Trial sites
Basel, St. Gallen
(BASEC)
Sponsor
Novartis HQ IQVIA AG, Branch Basel
(BASEC)
Contact
Contact Person Switzerland
Vanessa Haller
+41714943581
vanessa.haller@clutterh-och.chKantonsspital St. Gallen
(BASEC)
Scientific Information
not available
Name of the authorising ethics committee (for multicentre studies, only the lead committee)
Ethikkommission Ostschweiz EKOS
(BASEC)
Date of authorisation
30.01.2025
(BASEC)
ICTRP Trial ID
not available
Official title (approved by ethics committee)
A phase 2, randomized, double-blind, placebo-controlled parallel group study of VHB937 in Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) over 40 weeks followed by an Open-label Extension (ASTRALS) (BASEC)
Academic title
not available
Public title
not available
Disease under investigation
not available
Intervention under investigation
not available
Type of trial
not available
Trial design
not available
Inclusion/Exclusion criteria
not available
not available
Primary and secondary end points
not available
not available
Registration date
not available
Incorporation of the first participant
not available
Secondary sponsors
not available
Additional contacts
not available
Secondary trial IDs
not available
Results-Individual Participant Data (IPD)
not available
Further information on the trial
not available
Results of the trial
Results summary
not available
Link to the results in the primary register
not available