Essai clinique visant à déterminer la dose sûre et efficace de daridorexant pour traiter l’insomnie chez les enfants et les adolescents âgés de 10 à < 18 ans
Summary description of the study
ans cette étude, nous examinons l'effet d'un nouveau médicament appelé daridorexant chez les enfants et les adolescents souffrant d'insomnie. L'objectif de l'étude est de déterminer la dose de daridorexant qui est la plus efficace et la plus sûre chez les enfants et les adolescents souffrant d'insomnie. La participation à cette étude est ouverte aux personnes qui souffrent de troubles du sommeil fréquents, persistants, source de stress ou qui perturbent sérieusement leur vie quotidienne ou scolaire. La participation à cette étude dure environ deux mois pour l'enfant et comprend une phase de sélection, une phase de traitement de deux semaines et une phase de suivi. Six visites sont prévues dans le cadre de l'étude. Pendant l'étude, l'enfant dort au centre d'étude avec un accompagnateur. La première dose du médicament à l'étude y est administrée. Les participants à l'étude reçoivent soit du daridorexant, soit des comprimés placebo. La décision est prise au hasard, comme en lançant une pièce, à l'aide d'un ordinateur. La probabilité que l'enfant reçoive du daridorexant est de 3 sur 4, tandis que celle de recevoir un placebo est de 1 sur 4. Un placebo ressemble au véritable médicament à l'étude, mais ne contient aucun principe actif. Il est important de comparer le daridorexant à un placebo afin de déterminer si le daridorexant est réellement efficace. Le médicament à l'étude, le daridorexant, est autorisé en Suisse sous le nom commercial QUVI-VIQ® pour le traitement de l'insomnie chez les adultes. C'est la première fois que le daridorexant est testé chez des enfants souffrant d'insomnie. Des effets secondaires peuvent survenir lorsque l'enfant participant prend du daridorexant. Les effets secondaires suivants ont été observés chez les adultes sous daridorexant : maux de tête (6 %), vertiges (2 %), somnolence (2 %), fatigue (2 %), nausées (2 %).
(BASEC)
Intervention under investigation
Cette étude comprend 4 groupes :
• Le groupe 1 (groupe expérimental) reçoit le médicament à l'étude à une dose de 10 mg
• Le groupe 2 (groupe expérimental) reçoit le médicament à l'étude à une dose de 25 mg
• Le groupe 3 (groupe expérimental) reçoit le médicament à l'étude à une dose de 50 mg
• Le groupe 4 (groupe témoin) reçoit un placebo, c'est-à-dire un comprimé sans principe actif
Il s'agit d'une étude dite en double aveugle. « Double aveugle » signifie que personne parmi les personnes impliquées dans la réalisation de l'étude ne sait à quel groupe les participants ont été affectés : les participants eux-mêmes ne savent pas dans quel groupe ils se trouvent. Même les médecins investigateurs ne savent pas à quel groupe appartiennent les différents participants. En ce sens, tous les participants sont « en aveugle ». L'idée est d'influencer le moins possible les résultats. La randomisation et le double aveugle nous permettent d'évaluer objectivement l'efficacité réelle du médicament à l'étude, le daridorexant, et sa sécurité dans le traitement de l'insomnie chez les enfants et les adolescents.
Cent treize enfants/adolescents recevront du daridorexant (à raison de 10, 25 ou 50 mg), tandis que 37 enfants/adolescents recevront un placebo. L'enfant recevra soit du daridorexant, soit des comprimés placebo. La sélection se fera de manière aléatoire, comme en lançant une pièce, à l'aide d'un ordinateur. La probabilité que l'enfant reçoive du daridorexant est de 75 %, celle de recevoir un placebo est de 25 %.
(BASEC)
Disease under investigation
Troubles du sommeil chez les enfants et les adolescents âgés de 10 à < 18 ans
(BASEC)
- Formulaire de consentement (ICF) signé et daté par le tuteur légal, c'est-à-dire les parents/le représentant légal. Le consentement écrit doit être obtenu auprès des participants en âge de donner leur consentement, comme le stipulent le tuteur légal et les réglementations locales ou les comités d'éthique indépendants. - Sujets masculins ou féminins âgés de ≥ 10 et < 18 ans au moment de la signature de l'ICF. - Insomnie chronique selon les classifications internationales des troubles du sommeil, corroborée par les déclarations de l'enfant et/ou du tuteur légal. Autres critères d'inclusion selon le protocole d'essai. (BASEC)
Exclusion criteria
- Poids corporel < 25 kg. - Sieste pendant la journée ≥ 1 heure par jour au moins 3 jours par semaine au cours des 3 mois précédant l'inclusion. - Troubles respiratoires liés au sommeil tout au long de la vie, tels que l'apnée obstructive du sommeil, sur la base des dossiers médicaux. - Autres troubles du sommeil et de l'éveil diagnostiqués Autres critères d'exclusion conformément au protocole d'étude. (BASEC)
Trial sites
Basel, Lugano
(BASEC)
Sponsor
Idersia Pharmaceuticals Ltd., Basel
(BASEC)
Contact
Contact Person Switzerland
Prof. Dr. med. Alexandre N. Datta
+41 (0)61 704 2917
alexandre.datta@clutterukbb.chUniversitätskliniken USB, UKBB, UPK, Basel
(BASEC)
General Information
Idorsia Pharmaceuticals Ltd.,
+1 856 66 13 721
idorsiaclinicaltrials@idorsia.com(ICTRP)
General Information
Idorsia Pharmaceuticals Ltd.
+1 856 661 37 21
idorsiaclinicaltrials@idorsia.com(ICTRP)
General Information
Idorsia Pharmaceuticals Ltd.
(ICTRP)
Scientific Information
Idorsia Pharmaceuticals Ltd.,
+1 856 66 13 721
idorsiaclinicaltrials@idorsia.com(ICTRP)
Name of the authorising ethics committee (for multicentre studies, only the lead committee)
Ethics Committee northwest/central Switzerland EKNZ
(BASEC)
Date of authorisation
02.10.2024
(BASEC)
ICTRP Trial ID
NCT05423717 (ICTRP)
Official title (approved by ethics committee)
Multi-center, double-blind, randomized, placebo-controlled, parallel-group, polysomnography, dose-finding study assessing the efficacy, safety, and pharmacokinetics of multiple-dose oral administration of daridorexant in pediatric subjects aged 10 to < 18 years with insomnia disorder (BASEC)
Academic title
Étude multicentrique, en double aveugle, randomisée, contrôlée par placebo, en groupes parallèles, de polysomnographie, de recherche de dose évaluant l'efficacité, la sécurité et la pharmacocinétique de l'administration orale de plusieurs doses de Daridorexant chez des sujets pédiatriques âgés de 10 à < 18 ans présentant un trouble du sommeil (ICTRP)
Public title
Étude de recherche de dose évaluant l'efficacité, la sécurité et la pharmacocinétique du Daridorexant chez des sujets âgés de 10 à < 18 ans présentant un trouble du sommeil (ICTRP)
Disease under investigation
Insomnie (ICTRP)
Intervention under investigation
Médicament : Daridorexant 10 mgMédicament : Daridorexant 25 mgMédicament : Daridorexant 50 mgMédicament : Placebo (ICTRP)
Type of trial
Interventional (ICTRP)
Trial design
Allocation : Randomisée. Modèle d'intervention : Assignation parallèle. Objectif principal : Traitement. Masquage : Quadruple (Participant, Fournisseur de soins, Investigateur, Évaluateur des résultats). (ICTRP)
Inclusion/Exclusion criteria
Critères d'inclusion :
- Formulaire de consentement éclairé (FCE) signé et daté par le soignant, c'est-à-dire, le parent/tuteur légal avant toute procédure imposée par l'étude, ou conformément à la réglementation locale.
- Le consentement écrit doit être obtenu des sujets d'âge approprié qui peuvent donner leur assentiment, tel que déterminé par le soignant et la réglementation locale ou les comités d'examen institutionnels/comités d'éthique indépendants.
- Sujets masculins ou féminins âgés de = 10 et < 18 ans au moment de la signature du FCE.
- Trouble chronique de l'insomnie conformément à la Classification internationale des troubles du sommeil, 3ème édition (ICSD-3) ou trouble de l'insomnie conformément aux critères du Manuel diagnostique et statistique des troubles mentaux, 5ème édition (DSM-5) au moment du dépistage, comme soutenu par des déclarations de l'enfant et/ou du soignant :
1. Difficulté à initier ou à maintenir le sommeil, ou réveil précoce avec incapacité à retourner au sommeil,
2. La difficulté de sommeil est présente depuis au moins 3 mois avant le dépistage,
3. La difficulté de sommeil se produit au moins 3 nuits par semaine,
4. Persistance de la difficulté de sommeil, malgré une hygiène du sommeil adéquate ou une thérapie non pharmacologique,
5. Le problème de sommeil survient malgré un temps et une opportunité adéquats pour le sommeil en fonction de l'âge,
6. Le problème de sommeil n'est pas dû aux effets pharmacologiques directs de tout médicament concomitant (par exemple, amphétamines, inhibiteurs sélectifs de la recapture de la sérotonine) selon le jugement de l'investigateur,
7. Auto-évaluation ou rapport du soignant sur la mauvaise qualité et/ou quantité de sommeil impactant la performance diurne du sujet,
- Score à l'échelle de perturbation du sommeil pour les enfants > 16 dans le domaine de la difficulté à initier ou à maintenir le sommeil au dépistage.
- Adolescente en âge de procréer :
1. Test de grossesse sérique négatif au dépistage et test de grossesse urinaire négatif à la randomisation.
2. Accord pour effectuer des tests de grossesse urinaires pendant l'étude, conformément au calendrier des activités et jusqu'à 5 jours après l'arrêt du traitement de l'étude.
3. Accord pour utiliser une méthode de contraception efficace acceptable depuis le dépistage jusqu'à 5 jours après l'arrêt du traitement de l'étude.
- Critères d'inclusion applicables uniquement à un sous-ensemble d'enfants présentant une insomnie et un trouble neurodéveloppemental comorbide (TND) : Doit avoir un antécédent documenté de TND (y compris le trouble du spectre autistique ou le trouble du déficit de l'attention avec hyperactivité) selon les critères du DSM-5, comme confirmé par l'examen des dossiers médicaux, au dépistage. L'utilisation de stimulants du système nerveux central (SNC) est autorisée si elle a commencé au moins 4 semaines avant le dépistage, est stable et devrait rester stable pendant l'étude jusqu'à la fin du traitement. Il est recommandé de prendre les stimulants du SNC le matin.
Critères d'exclusion :
- Poids corporel < 25 kg.
- Sieste diurne = 1 h par jour pendant au moins 3 jours de la semaine au cours des 3 mois précédant le dépistage.
- Antécédents de troubles respiratoires liés au sommeil tels que l'apnée obstructive du sommeil, basés sur les dossiers médicaux du sujet. Remarque : un sujet dont le trouble respiratoire a été traité par une amygdalectomie/adénoïdectomie reste éligible.
- Tout autre trouble du sommeil ou de l'éveil diagnostiqué tel que défini dans le DSM-5 ou l'ICSD-3 (par exemple, syndrome des jambes sans repos, trouble du rythme circadien du sommeil, parasomnies, narcolepsie) au dépistage.
- L'une des conditions suivantes liées à la suicidabilité :
1. Toute idéation suicidaire avec intention, avec ou sans plan au dépistage, c'est-à-dire, répondre "Oui" aux questions 4 ou 5 de la section sur l'idéation suicidaire de la version à vie (Visite 1) et de la visite (Visite 2) de l'échelle de gravité du suicide de Columbia (C-SSRS). Les participants qui répondent "oui" à l'une de ces questions doivent être référés à l'investigateur pour une évaluation de suivi.
2. Antécédents de tentative de suicide dans la section sur le comportement suicidaire de la version à vie du C-SSRS lors de la Visite 1.
- Toute condition médicale significative aiguë ou instable (par exemple, trouble convulsif, trouble bipolaire, schizophrénie), résultats de tests hématologiques/biologiques, et/ou résultats d'électrocardiogramme s'écartant des plages normales à un degré cliniquement pertinent qui empêcherait la participation à l'étude ou pourrait empêcher le sujet de se conformer aux exigences de l'étude, selon le jugement de l'investigateur.
- La thérapie comportementale cognitive pour toute indication n'est autorisée que si elle a été commencée au moins 1 mois avant la Visite 2 et est maintenue stable tout au long de l'étude. (ICTRP)
not available
Primary and secondary end points
Changement par rapport à la ligne de base au Jour 1 dans le Temps Total de Sommeil (TST) mesuré par polysomnographie (PSG). (ICTRP)
not available
Registration date
not available
Incorporation of the first participant
not available
Secondary sponsors
not available
Additional contacts
Clinical Trials;Idorsia Clinical Trials Information, idorsiaclinicaltrials@idorsia.com, +1 856 66 13 721, Idorsia Pharmaceuticals Ltd., (ICTRP)
Secondary trial IDs
2024-513885-20-00, ID-078A205 (ICTRP)
Results-Individual Participant Data (IPD)
not available
Further information on the trial
https://clinicaltrials.gov/study/NCT05423717 (ICTRP)
Results of the trial
Results summary
not available
Link to the results in the primary register
not available