Eine klinische Studie zur Untersuchung der sicheren und wirksamen Dosis von Daridorexant zur Behandlung von Schlafstörungen bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 10 bis < 18 Jahren
Summary description of the study
In dieser Studie untersuchen wir, wie ein neues Medikament namens Daridorexant bei Kindern und Jugendlichen mit Schlaflosigkeit wirkt. Ziel der Studie ist es, zu prüfen, welche Dosis von Daridorexant bei Kindern und Jugendlichen mit Schlaflosigkeit die beste Wirkung hat und gleichzeitig sicher ist. Die Teilnahme an dieser Studie steht Personen offen, die unter Schlafproblemen leiden, die häufig auftreten, lange andauern, Stress verursachen oder die Bewältigung des Alltags oder der Schule ernsthaft beeinträchtigen. Die Teilnahme an dieser Studie dauert für das Kind ungefähr 2 Monate und umfasst eine Screening-Phase, eine Behandlungsphase von 2 Wochen und eine Nachbeobachtungsphase. Es sind sechs Studienbesuchen vorgesehen. Während der Studien schläft das Kind mit einem/r Betreuer/in im Studienzentrum. Die erste Dosis des Studienmedikaments wird dort eingenommen. Studienteilnehmer/innen erhalten entweder Daridorexant oder Placebo-Tabletten. Die Entscheidung darüber wird per Zufall getroffen, wie beim Werfen einer Münze, mit Hilfe eines Computers. Die Chance, dass das Kind Daridorexant erhält, liegt bei 3 von 4, während sie bei Placebo bei 1 von 4 liegt. Ein Placebo sieht aus wie das echte Studienmedikament, enthält aber keinen Wirkstoff. Es ist wichtig, Daridorexant mit einem Placebo zu vergleichen, um herauszufinden, ob Daridorexant wirklich wirkt. Das Studienmedikament Daridorexant ist in der Schweiz unter dem Handelsnamen QUVI-VIQ® für die Behandlung von Erwachsenen mit Schlaflosigkeit zugelassen. Dies ist das erste Mal, dass Daridorexant bei Kindern mit Schlaflosigkeit getestet wird. Es kann sein, dass Nebenwirkungen auftreten, wenn das teilnehmende Kind Daridorexant einnimmt. Für Daridorexant wurden bei Erwachsenen die folgenden Nebenwirkungen beobachtet: Kopfschmerzen (6%), Schwindel (2%), Schläfrigkeit (2%), Erschöpfung (2%), Übelkeit (2 %).
(BASEC)
Intervention under investigation
In dieser Studie gibt es 4 Gruppen:
• Gruppe 1 (Versuchsgruppe) bekommt das Studienmedikament in einer Dosierung von 10 mg
• Gruppe 2 (Versuchsgruppe) bekommt das Studienmedikament in einer Dosierung von 25 mg
• Gruppe 3 (Versuchsgruppe) bekommt das Studienmedikament in einer Dosierung von 50 mg
• Gruppe 4 (Kontrollgruppe) bekommt ein Placebo, das ist eine Tablette ohne Wirkstoff
Bei der Studie handelt es sich um eine so genannte Doppelblindstudie. "Doppelblind" be-deutet, dass niemand, der an der Durchführung der Studie beteiligt ist, weiss, welcher Gruppe die Teilnehmer zugewiesen wurden: die Teilnehmer selbst wissen nicht, in welcher Gruppe sie sind. Auch die Prüfärzte wissen nicht, zu welcher Gruppe die einzelnen Teilnehmer gehören. In diesem Sinne sind alle Teilnehmer "blind". Die Idee ist, so wenig Einfluss wie möglich auf die Ergebnisse zu nehmen. Die Randomisierung und die doppelte Verblindung ermöglichen es uns, objektiv zu beurteilen, wie gut das Studienmedikament Daridorexant wirklich wirkt und ob es bei der Behandlung von Schlaflosigkeit bei Kindern und Jugendlichen sicher ist.
Einhundertdreizehn Kinder/Jugendliche werden Daridorexant (entweder 10, 25 oder 50 mg) erhalten, während 37 Kinder/Jugendliche ein Placebo erhalten werden. Das Kind erhält entweder Daridorexant oder Placebotabletten. Die Auswahl erfolgt per Zufall, wie beim Werfen einer Münze, mit Hilfe eines Computers. Die Chance, dass das Kind Daridorexant erhält, liegt bei 75 %, die für Placebo bei 25 %.
(BASEC)
Disease under investigation
Schlafstörungen bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 10 bis < 18 Jahren
(BASEC)
- Unterschriebenes und datiertes Einwilligungsformular (ICF) der Betreuungsperson, d. h. der Eltern/des gesetzlichen Vertreters. Die schriftliche Zustimmung muss von Teilnehmern im entsprechenden Alter, die ihre Zustimmung geben können, eingeholt werden, wie von der Betreuungsperson und den lokalen Vorschriften oder unabhängigen Ethikkommissionen festgelegt. - Männliche oder weibliche Probanden, die zum Zeitpunkt der Unterzeichnung des ICF ≥ 10 und < 18 Jahre alt sind. - Chronische Schlaflosigkeit gemäss Internationalen Klassifikationen der Schlafstörungen, unterstützt durch Aussagen des Kindes und/oder der Betreuungsperson. Weitere Einschlusskriterien gemäss Prüfplan. (BASEC)
Exclusion criteria
- Körpergewicht < 25 kg. - Nickerchen am Tag ≥ 1 Stunde pro Tag an mindestens 3 Wochentagen pro Woche in den 3 Monaten vor Einschluss. - Lebenslange schlafbezogenen Atmungsstörungen wie obstruktiver Schlafapnoe, basierend auf den medizinischen Unterlagen. - Andere diagnostizierte Schlaf-Wach-Störungen Weitere Ausschlusskriterien gemäss Prüfplan. (BASEC)
Trial sites
Basel, Lugano
(BASEC)
Sponsor
Idersia Pharmaceuticals Ltd., Basel
(BASEC)
Contact
Contact Person Switzerland
Prof. Dr. med. Alexandre N. Datta
+41 (0)61 704 2917
alexandre.datta@clutterukbb.chUniversitätskliniken USB, UKBB, UPK, Basel
(BASEC)
General Information
Idorsia Pharmaceuticals Ltd.,
+1 856 66 13 721
alexandre.datta@clutterukbb.ch(ICTRP)
General Information
Idorsia Pharmaceuticals Ltd.
+1 856 661 37 21
alexandre.datta@clutterukbb.ch(ICTRP)
Scientific Information
Idorsia Pharmaceuticals Ltd.,
+1 856 66 13 721
alexandre.datta@clutterukbb.ch(ICTRP)
Name of the authorising ethics committee (for multicentre studies, only the lead committee)
Ethics Committee northwest/central Switzerland EKNZ
(BASEC)
Date of authorisation
02.10.2024
(BASEC)
ICTRP Trial ID
NCT05423717 (ICTRP)
Official title (approved by ethics committee)
Multi-center, double-blind, randomized, placebo-controlled, parallel-group, polysomnography, dose-finding study assessing the efficacy, safety, and pharmacokinetics of multiple-dose oral administration of daridorexant in pediatric subjects aged 10 to < 18 years with insomnia disorder (BASEC)
Academic title
Multizentrische, doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte, parallel gruppierte, polysomnografische Dosisfindungsstudie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik der mehrfachen oralen Verabreichung von Daridorexant bei pädiatrischen Probanden im Alter von 10 bis < 18 Jahren mit Schlafstörung (ICTRP)
Public title
Dosisfindungsstudie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von Daridorexant bei Probanden im Alter von 10 bis < 18 Jahren mit Schlafstörung (ICTRP)
Disease under investigation
Schlaflosigkeit (ICTRP)
Intervention under investigation
Arzneimittel: Daridorexant 10 mg Arzneimittel: Daridorexant 25 mg Arzneimittel: Daridorexant 50 mg Arzneimittel: Placebo (ICTRP)
Type of trial
Interventional (ICTRP)
Trial design
Zuteilung: Randomisiert. Interventionsmodell: Parallele Zuweisung. Hauptzweck: Behandlung. Maskierung: Vierfach (Teilnehmer, Pflegekraft, Prüfer, Ergebnisbewertung). (ICTRP)
Inclusion/Exclusion criteria
Einschlusskriterien:
- Unterzeichnetes und datiertes Einverständnisformular (ICF) des Betreuers, d.h. Eltern/gesetzlicher
Vormund vor jeder vom Studium vorgeschriebenen Maßnahme oder gemäß den lokalen Vorschriften.
- Schriftliche Zustimmung muss von Probanden des entsprechenden Alters eingeholt werden, die
zustimmen können, wie vom Betreuer und den lokalen Vorschriften oder den institutionellen
Überprüfungsgremien/unabhängigen Ethikkommissionen festgelegt.
- Männliche oder weibliche Probanden im Alter von = 10 und < 18 Jahren zum Zeitpunkt der Unterzeichnung des ICF.
- Chronische Schlaflosigkeit gemäß der Internationalen Klassifikation der Schlafstörungen,
3. Auflage (ICSD-3) oder Schlafstörung gemäß den Kriterien des Diagnostischen
und Statistischen Handbuchs Psychischer Störungen, 5. Auflage (DSM-5) zum
Screening, unterstützt durch Aussagen des Kindes und/oder des Betreuers:
1. Schwierigkeiten beim Ein- oder Durchschlafen oder frühes Aufwachen mit
Unfähigkeit, wieder einzuschlafen,
2. Schlafprobleme bestehen seit mindestens 3 Monaten vor dem Screening,
3. Schlafprobleme treten an mindestens 3 Nächten pro Woche auf,
4. Persistenz der Schlafprobleme trotz angemessener Schlafhygiene oder
nicht-pharmakologischer Therapie,
5. Das Schlafproblem tritt trotz angemessener altersgerechter Zeit und Gelegenheit
zum Schlafen auf,
6. Das Schlafproblem ist nicht auf die direkten pharmakologischen Effekte von
begleitenden Medikamenten (z.B. Amphetamine, selektive Serotonin-Wiederaufnahmehemmer)
gemäß der Einschätzung des Prüfers zurückzuführen,
7. Selbstbericht oder Bericht des Betreuers über schlechte Schlafqualität und/oder
-quantität, die die Tagesleistung des Probanden beeinträchtigen,
- Schlafstörungsskala für Kinder Punktzahl > 16 im Bereich Schwierigkeiten beim Ein- oder
Durchschlafen beim Screening.
- Jugendliche mit Fortpflanzungspotential:
1. Negativer Serumschwangerschaftstest beim Screening und negativer Urinschwangerschaftstest
bei Randomisierung.
2. Zustimmung zur Durchführung von Urinschwangerschaftstests während der Studie, gemäß dem
Aktivitätsplan und bis zu 5 Tage nach Abbruch der Studienbehandlung.
3. Zustimmung zur Anwendung einer akzeptablen effektiven Methode der Empfängnisverhütung vom Screening
bis zu 5 Tage nach Abbruch der Studienbehandlung.
- Einschlusskriterien, die nur für eine Untergruppe von Kindern mit Schlaflosigkeit und
komorbider neurodevelopmentaler Störung (NDD) gelten: Muss eine dokumentierte Vorgeschichte von NDD
(einschließlich Autismus-Spektrum-Störung oder Aufmerksamkeitsdefizit-Hyperaktivitätsstörung)
gemäß den DSM-5-Kriterien haben, wie durch die Überprüfung der medizinischen Unterlagen,
beim Screening bestätigt. Die Verwendung von zentralnervösen (ZNS) Stimulanzien ist erlaubt, wenn sie
mindestens 4 Wochen vor dem Screening begonnen wurde, stabil ist und voraussichtlich während
der Studie bis zum Ende der Behandlung stabil bleibt. ZNS-Stimulanzien sollten morgens eingenommen werden.
Ausschlusskriterien:
- Körpergewicht < 25 kg.
- Tagesnickerchen = 1 h pro Tag an mindestens 3 Wochentagen pro Woche in den 3 Monaten
vor dem Screening.
- Jegliche Lebensgeschichte von schlafbezogenen Atemstörungen wie obstruktiver Schlafapnoe,
basierend auf den medizinischen Unterlagen des Probanden. Hinweis: Ein Proband, dessen Atemstörung
durch Tonsillektomie/Adenotomie behandelt wurde, bleibt berechtigt.
- Jegliche andere diagnostizierte Schlaf-Wach-Störung, wie sie im DSM-5 oder ICSD-3 definiert ist (z.B.,
Restless-Legs-Syndrom, zirkadiane Schlaf-Wach-Störung, Parasomnien,
Narkolepsie) beim Screening.
- Jede der folgenden Bedingungen im Zusammenhang mit Suizidalität:
1. Jegliche suizidale Gedanken mit Absicht, mit oder ohne Plan beim Screening, d.h.
Beantwortung von "Ja" auf die Fragen 4 oder 5 im Abschnitt zu suizidalen Gedanken der
Lebenszeitversion (Besuch 1) und Besuchsversion (Besuch 2) der Columbia Suizid-Schwere
Bewertungsskala (C-SSRS). Teilnehmer, die auf eine dieser Fragen "ja" antworten,
müssen zur Nachuntersuchung an den Prüfer verwiesen werden.
2. Vorgeschichte eines Suizidversuchs im Abschnitt zu suizidalem Verhalten der Lebenszeitversion
der C-SSRS bei Besuch 1.
- Jegliche akute oder instabile signifikante medizinische Erkrankung (z.B. Anfallserkrankung, bipolare
Störung, Schizophrenie), Hämatologie/Biochemie-Testresultate und/oder
Elektrokardiogramm-Ergebnisse, die in klinisch relevanter Weise von den Normalwerten abweichen und die
Teilnahme an der Studie ausschließen oder den Probanden daran hindern könnten, die Anforderungen
der Studie zu erfüllen, gemäß der Einschätzung des Prüfers.
- Kognitive Verhaltenstherapie aus irgendeinem Grund ist nur erlaubt, wenn sie mindestens 1 Monat
vor Besuch 2 begonnen wurde und während der gesamten Studie stabil gehalten wird. (ICTRP)
not available
Primary and secondary end points
Änderung vom Ausgangswert bis Tag 1 in der Gesamtschlafzeit (TST), gemessen durch Polysomnographie (PSG). (ICTRP)
not available
Registration date
not available
Incorporation of the first participant
not available
Secondary sponsors
not available
Additional contacts
Clinical Trials;Idorsia Clinical Trials Information, idorsiaclinicaltrials@idorsia.com, +1 856 66 13 721, Idorsia Pharmaceuticals Ltd., (ICTRP)
Secondary trial IDs
2024-513885-20-00, ID-078A205 (ICTRP)
Results-Individual Participant Data (IPD)
not available
Further information on the trial
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05423717 (ICTRP)
Results of the trial
Results summary
not available
Link to the results in the primary register
not available