Studio clinico per la visualizzazione dei recettori cannabinoidi di tipo 2 tramite PET (tomografia a emissione di positroni) nel cervello e nel midollo spinale di pazienti con SLA (sclerosi laterale amiotrofica) rispetto a soggetti sani
Summary description of the study
Questo studio clinico è uno studio di fase 1, in cui vengono condotte per la prima volta indagini con la sostanza leggermente radioattiva [18F]-RoSMA-18-d6. Con l'aiuto di questa sostanza marcata radioattivamente, sarà studiata una specifica proteina nel cervello e nel midollo spinale di pazienti con SLA e di soggetti sani. Questa proteina, il recettore cannabinoide di tipo 2, si sospetta giochi un ruolo nella patologia della SLA. Inoltre, si sospetta che questa proteina sia più presente nel cervello e nel midollo spinale dei pazienti con SLA rispetto ai soggetti sani. Le seguenti domande devono essere risposte da questo studio clinico. a) Questa proteina è, come sospettato, più presente nel cervello e nel midollo spinale dei pazienti SLA rispetto ai soggetti sani? b) La quantità di questa proteina cambia nel corso della malattia? c) Ci sono correlazioni tra le variazioni osservate riguardo alla quantità di proteina e la valutazione dell'andamento della malattia?
(BASEC)
Intervention under investigation
Per rispondere a queste domande, le indagini saranno condotte su due gruppi. Gruppo 1: 20 pazienti con SLA Gruppo 2: 10 partecipanti sani che fungono da controllo. La sostanza leggermente radioattiva [18F]-RoSMA-18-d6 sarà somministrata sia ai pazienti che ai partecipanti sani, seguita da uno studio del cervello e del midollo spinale tramite una PET/CT combinata (tomografia a emissione di positroni e tomografia computerizzata). Inoltre, i pazienti riceveranno un'IRM del cervello e della colonna vertebrale, sia qualche giorno prima che dopo. L'IRM crea una sorta di mappa delle aree cerebrali e del midollo spinale, consentendo di associare i segnali visibili nella PET/CT. I segnali si generano ovunque la sostanza marcata radioattivamente si lega specificamente alla proteina. Indagini del gruppo 1: esami preliminari, somministrazione di [18F]-RoSMA-18-d6 e studi PET/CT, IRM, seguiti da quattro esami di follow-up per determinare l'andamento della SLA a intervalli di 12 settimane. Un anno dopo la prima somministrazione della sostanza marcata radioattivamente, verrà effettuata una nuova (ultima) somministrazione di [18F]-RoSMA-18-d6 e studi PET/CT, IRM. Indagine del gruppo 2: esami preliminari, seguiti da una somministrazione unica di [18F]-RoSMA-18-d6 e studi PET/CT, IRM.
(BASEC)
Disease under investigation
SLA (sclerosi laterale amiotrofica)
(BASEC)
Sani: ● Consenso scritto ● Età ≥ 18 anni ● Peso corporeo ≥ 50 kg e un indice di massa corporea (IMC) tra 19-30 kg/m2 ● I parametri vitali devono rientrare nei seguenti intervalli: o Temperatura corporea: 35.0-37.5 °C o Pressione sanguigna: 50-90/90-140 mmHg o Polso: 40-90 battiti/minuto SLA: ● Consenso scritto ● Età ≥ 18 anni ● Peso corporeo ≥ 50 kg e un indice di massa corporea (IMC) tra 19-30 kg/m2 ● I parametri vitali devono rientrare nei seguenti intervalli: o Temperatura corporea: 35.0-37.5 °C o Pressione sanguigna: 50-90/90-140 mmHg o Polso: 40-90 battiti/minuto ● Diagnosi di SLA clinicamente probabile, basata su criteri EEC ● Durata della malattia ≤ 18 mesi dalla diagnosi ● Funzione polmonare: capacità vitale (sVC) ≥ 80 % del normale ● Progressione della malattia SLA: progressione ALSFRS-R tra l'inizio della malattia e l'inizio della partecipazione allo studio di -0,4 punti/mese o peggio ● Trattamento con Edaravone 60 mg i.v., 10 giorni/mese o Riluzolo 100 mg/giorno (BASEC)
Exclusion criteria
Sani ● Malattia neurologica o psichiatrica significativa ● Malattia significativa nelle due settimane precedenti la somministrazione ● Storia di allergia ai farmaci clinicamente significativa ● Storia di infarto miocardico o di cancro trattato ● Malattie interne gravi (ad es. ipertensione, diabete, segni di malattia epatica o renale) ● Anomalie strutturali del cervello o del midollo spinale all'IRM ● Tracheostomia o ventilazione assistita continua di qualsiasi tipo o altra compromissione della funzione polmonare non attribuibile alla SLA ● Sonda gastrica artificiale ● Qualsiasi malattia nota per essere associata a disfunzione dei motoneuroni o debolezza neuromuscolare come la malattia di Parkinson o di Alzheimer. (BASEC)
Trial sites
St. Gallen
(BASEC)
Sponsor
Prof. Dr. Markus Weber, HOCH Health Ostschhweiz, Kantonsspital St. Gallen, Muskelzentrum/ALS-Clinic
(BASEC)
Contact
Contact Person Switzerland
Prof. Dr. Markus Weber
0714941111
markus.weber@clutterkssg.chHOCH Health Ostschweiz, Kantonsspital St. Gallen Muskelzentrum/ALS Clinic
(BASEC)
Scientific Information
not available
Name of the authorising ethics committee (for multicentre studies, only the lead committee)
Ethikkommission Ostschweiz EKOS
(BASEC)
Date of authorisation
08.12.2022
(BASEC)
ICTRP Trial ID
not available
Official title (approved by ethics committee)
A monocentric, controlled, open label, phase I, first-in-human trial to investigate the regional distribution of [18F]RoSMA-18-d6 in the brain and spinal cord to assess cannabinoid type 2 receptor (CB2R) expression in healthy volunteers and patients with amyotrophic lateral sclerosis (ALS) by positron emission tomography (PET) (BASEC)
Academic title
not available
Public title
not available
Disease under investigation
not available
Intervention under investigation
not available
Type of trial
not available
Trial design
not available
Inclusion/Exclusion criteria
not available
not available
Primary and secondary end points
not available
not available
Registration date
not available
Incorporation of the first participant
not available
Secondary sponsors
not available
Additional contacts
not available
Secondary trial IDs
not available
Results-Individual Participant Data (IPD)
not available
Further information on the trial
not available
Results of the trial
Results summary
not available
Link to the results in the primary register
not available