Transplantation de cellules souches hématopoïétiques chez les enfants et adolescents atteints de leucémie aiguë
Summary description of the study
L'objectif principal de l'étude ALL SCTped 2012 FORUM est d'améliorer et d'uniformiser le traitement des enfants et adolescents atteints de leucémie lymphoblastique aiguë par transplantation de cellules souches hématopoïétiques. Un des principaux objectifs de cette étude (FORUM : Pour Omettre la Radiothérapie Avant l'Âge Majoritaire) est de remplacer la radiothérapie, considérée jusqu'à présent comme standard, par une chimiothérapie équivalente ou même supérieure.
Pour cela, des préparations chimiothérapeutiques (conditionnement) ont été comparées au conditionnement standard, qui inclut une radiothérapie, pour la transplantation de cellules souches hématopoïétiques. Une évaluation intermédiaire prévue dans le protocole a montré que la radiothérapie était nettement supérieure aux deux variantes de chimiothérapie. C'est pourquoi l'attribution aléatoire (randomisée) à l'un ou l'autre conditionnement a été arrêtée en décembre 2018. L'étude se poursuit donc en tant qu'étude d'observation. Tous les éléments et méthodes de traitement importants de cette étude sont éprouvés en médecine de transplantation. L'étude précise également les détails du choix des donneurs et du traitement pendant et après la transplantation.
(BASEC)
Intervention under investigation
Thérapie préparatoire (conditionnement) pour une transplantation de cellules souches hématopoïétiques et son influence sur la fréquence des rechutes de la leucémie lymphoblastique aiguë
(BASEC)
Disease under investigation
Leucémie lymphoblastique aiguë (LLA)
(BASEC)
1. Âge à l'inclusion dans l'étude inférieur à 18 ans
2. Indication pour une transplantation de cellules souches hématopoïétiques
3. Rémission complète (absence de cellules leucémiques dans le sang) avant la transplantation de cellules souches
(BASEC)
Exclusion criteria
1. Lymphome non hodgkinien
2. Maladie concomitante sévère excluant un traitement conforme au protocole (par exemple, malformations, cardiopathies, maladies métaboliques)
3. Refus de l'ensemble ou de parties essentielles du protocole par le patient ou ses représentants légaux
(BASEC)
Trial sites
Basel, Geneva, Zurich
(BASEC)
Sponsor
not available
Contact
Contact Person Switzerland
Tayfun Güngör, Prof. MD
+41 (0) 44 266 74 92
tayfun.guengoer@clutterkispi.uzh.ch(BASEC)
General Information
St. Anna Kinderspital, Vienna, Austria,Goethe University,Ospedale Pediatrico Bambino Ges?, Rome, Italy,
+43140170
christina.peters@stanna.at(ICTRP)
Scientific Information
St. Anna Kinderspital, Vienna, Austria,Goethe University,Ospedale Pediatrico Bambino Ges?, Rome, Italy,
+43140170
christina.peters@stanna.at(ICTRP)
Name of the authorising ethics committee (for multicentre studies, only the lead committee)
not available
Date of authorisation
25.10.2026
(BASEC)
ICTRP Trial ID
NCT01949129 (ICTRP)
Official title (approved by ethics committee)
not available
Academic title
Transplantation de cellules souches allogéniques pour les enfants et les adolescents atteints de leucémie lymphoblastique aiguë (ICTRP)
Public title
Transplantation de cellules souches allogéniques pour les enfants et les adolescents atteints de leucémie lymphoblastique aiguë (ICTRP)
Disease under investigation
Leucémie lymphoblastique aiguë
(ICTRP)
Intervention under investigation
Médicament : VP16;Radiation : TBI;Médicament : Thiotepa;Médicament : Treosulfan;Médicament : Fludarabine;Médicament : Busulfan;Médicament : ATG Thymoglobuline;Médicament : Cyclophosphamide;Médicament : Grafalon
(ICTRP)
Type of trial
Interventional (ICTRP)
Trial design
Allocation : Non randomisée. Modèle d'intervention : Assignation parallèle. Objectif principal : Traitement. Masquage : Aucun (Étiquetage ouvert).
(ICTRP)
Inclusion/Exclusion criteria
Genre : Tous
Âge maximum : 18 ans
Âge minimum : 1 mois
Critères d'inclusion :
Patients atteints de LLA (sauf les patients atteints de B-LLA) qui remplissent les critères suivants :
- âge au diagnostic = 18 ans. Âge à la HSCT = 21 ans
- indication pour HSCT allogénique
- rémission complète (RC) avant HSCT
- consentement écrit des parents (tuteur légal) et, si nécessaire, du patient mineur via "Formulaire de consentement éclairé"
- pas de grossesse
- pas de malignité secondaire
- pas de HSCT précédente
- la HSCT est réalisée dans un centre participant à l'étude
Critères d'exclusion :
- patients qui ne remplissent pas les critères d'inclusion
- Lymphome non hodgkinien
- l'ensemble du protocole ou des parties essentielles sont refusés soit par le patient lui-même soit par le tuteur légal respectif
- aucun consentement n'est donné pour la sauvegarde et la propagation des données médicales anonymes à des fins d'étude
- maladie concomitante sévère qui ne permet pas un traitement selon le protocole à la discrétion de l'investigateur (par exemple, syndromes de malformation, malformations cardiaques, troubles métaboliques)
- score de Karnofsky / Lansky < 50%
- sujets réticents ou incapables de se conformer aux procédures de l'étude
(ICTRP)
not available
Primary and secondary end points
Survie globale (OS) Stratum 1a (randomisation TBI + conditionnement chimio vs. conditionnement chimio uniquement);Survie sans événement (EFS) Stratum 2 (transplantation de donneur non apparié);Survie globale (OS), Stratum 1b : MSD/MD sans randomisation
(ICTRP)
EFS (Stratum 1a et 1b);TRM;Récidive/progression;Toxicité aiguë et tardive pour Stratum 1a, 1b et 2;OS (Stratum 2)
(ICTRP)
Registration date
not available
Incorporation of the first participant
not available
Secondary sponsors
ALL SCTped Forum;European Society for Blood and Marrow Transplantation;ALL-BFM Study Group;Assistance Publique - H?pitaux de Paris;Dutch Childhood Oncology Group;Swiss Pediatric Oncology Group;Australian & New Zealand Children's Haematology/Oncology Group (ICTRP)
Additional contacts
Christina Peters, Prof. MD PhD;Peter Bader, Prof. MD PhD;Franco Locatelli, Prof. MD PhD;Christina Peters, Prof. MD PhD, christina.peters@stanna.at, +43140170, St. Anna Kinderspital, Vienna, Austria,Goethe University,Ospedale Pediatrico Bambino Ges?, Rome, Italy, (ICTRP)
Secondary trial IDs
ALL SCTped FORUM 2012 (ICTRP)
Results-Individual Participant Data (IPD)
not available
Further information on the trial
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01949129 (ICTRP)
Results of the trial
Results summary
not available
Link to the results in the primary register
not available