Transplantation de cellules souches hématopoïétiques chez les enfants et adolescents atteints de leucémie aiguë
Résumé de l'étude
L'objectif principal de l'étude ALL SCTped 2012 FORUM est d'améliorer et d'uniformiser le traitement des enfants et adolescents atteints de leucémie lymphoblastique aiguë par transplantation de cellules souches hématopoïétiques. Un des principaux objectifs de cette étude (FORUM : Pour Omettre la Radiothérapie Avant l'Âge Majoritaire) est de remplacer la radiothérapie, considérée jusqu'à présent comme standard, par une chimiothérapie équivalente ou même supérieure.
Pour cela, des préparations chimiothérapeutiques (conditionnement) ont été comparées au conditionnement standard, qui inclut une radiothérapie, pour la transplantation de cellules souches hématopoïétiques. Une évaluation intermédiaire prévue dans le protocole a montré que la radiothérapie était nettement supérieure aux deux variantes de chimiothérapie. C'est pourquoi l'attribution aléatoire (randomisée) à l'un ou l'autre conditionnement a été arrêtée en décembre 2018. L'étude se poursuit donc en tant qu'étude d'observation. Tous les éléments et méthodes de traitement importants de cette étude sont éprouvés en médecine de transplantation. L'étude précise également les détails du choix des donneurs et du traitement pendant et après la transplantation.
(BASEC)
Intervention étudiée
Thérapie préparatoire (conditionnement) pour une transplantation de cellules souches hématopoïétiques et son influence sur la fréquence des rechutes de la leucémie lymphoblastique aiguë
(BASEC)
Maladie en cours d'investigation
Leucémie lymphoblastique aiguë (LLA)
(BASEC)
1. Âge à l'inclusion dans l'étude inférieur à 18 ans
2. Indication pour une transplantation de cellules souches hématopoïétiques
3. Rémission complète (absence de cellules leucémiques dans le sang) avant la transplantation de cellules souches
(BASEC)
Critères d'exclusion
1. Lymphome non hodgkinien
2. Maladie concomitante sévère excluant un traitement conforme au protocole (par exemple, malformations, cardiopathies, maladies métaboliques)
3. Refus de l'ensemble ou de parties essentielles du protocole par le patient ou ses représentants légaux
(BASEC)
Lieu de l’étude
Bâle, Genève, Zurich
(BASEC)
Sponsor
non disponible
Contact pour plus d'informations sur l'étude
Personne de contact en Suisse
Tayfun Güngör, Prof. MD
+41 (0) 44 266 74 92
tayfun.guengoer@clutterkispi.uzh.ch(BASEC)
Informations générales
St. Anna Kinderspital, Vienna, Austria,Goethe University,Ospedale Pediatrico Bambino Ges?, Rome, Italy,
+43140170
christina.peters@stanna.at(ICTRP)
Informations scientifiques
St. Anna Kinderspital, Vienna, Austria,Goethe University,Ospedale Pediatrico Bambino Ges?, Rome, Italy,
+43140170
christina.peters@stanna.at(ICTRP)
Nom du comité d'éthique approbateur (pour les études multicentriques, uniquement le comité principal)
non disponible
Date d'approbation du comité d'éthique
12.10.2026
(BASEC)
Identifiant de l'essai ICTRP
NCT01949129 (ICTRP)
Titre officiel (approuvé par le comité d'éthique)
non disponible
Titre académique
Transplantation de cellules souches allogéniques pour les enfants et les adolescents atteints de leucémie lymphoblastique aiguë (ICTRP)
Titre public
Transplantation de cellules souches allogéniques pour les enfants et les adolescents atteints de leucémie lymphoblastique aiguë (ICTRP)
Maladie en cours d'investigation
Leucémie lymphoblastique aiguë
(ICTRP)
Intervention étudiée
Médicament : VP16;Radiation : TBI;Médicament : Thiotepa;Médicament : Treosulfan;Médicament : Fludarabine;Médicament : Busulfan;Médicament : ATG Thymoglobuline;Médicament : Cyclophosphamide;Médicament : Grafalon
(ICTRP)
Type d'essai
Interventional (ICTRP)
Plan de l'étude
Allocation : Non randomisée. Modèle d'intervention : Assignation parallèle. Objectif principal : Traitement. Masquage : Aucun (Étiquetage ouvert).
(ICTRP)
Critères d'inclusion/exclusion
Genre : Tous
Âge maximum : 18 ans
Âge minimum : 1 mois
Critères d'inclusion :
Patients atteints de LLA (sauf les patients atteints de B-LLA) qui remplissent les critères suivants :
- âge au diagnostic = 18 ans. Âge à la HSCT = 21 ans
- indication pour HSCT allogénique
- rémission complète (RC) avant HSCT
- consentement écrit des parents (tuteur légal) et, si nécessaire, du patient mineur via "Formulaire de consentement éclairé"
- pas de grossesse
- pas de malignité secondaire
- pas de HSCT précédente
- la HSCT est réalisée dans un centre participant à l'étude
Critères d'exclusion :
- patients qui ne remplissent pas les critères d'inclusion
- Lymphome non hodgkinien
- l'ensemble du protocole ou des parties essentielles sont refusés soit par le patient lui-même soit par le tuteur légal respectif
- aucun consentement n'est donné pour la sauvegarde et la propagation des données médicales anonymes à des fins d'étude
- maladie concomitante sévère qui ne permet pas un traitement selon le protocole à la discrétion de l'investigateur (par exemple, syndromes de malformation, malformations cardiaques, troubles métaboliques)
- score de Karnofsky / Lansky < 50%
- sujets réticents ou incapables de se conformer aux procédures de l'étude
(ICTRP)
non disponible
Critères d'évaluation principaux et secondaires
Survie globale (OS) Stratum 1a (randomisation TBI + conditionnement chimio vs. conditionnement chimio uniquement);Survie sans événement (EFS) Stratum 2 (transplantation de donneur non apparié);Survie globale (OS), Stratum 1b : MSD/MD sans randomisation
(ICTRP)
EFS (Stratum 1a et 1b);TRM;Récidive/progression;Toxicité aiguë et tardive pour Stratum 1a, 1b et 2;OS (Stratum 2)
(ICTRP)
Date d'enregistrement
non disponible
Inclusion du premier participant
non disponible
Sponsors secondaires
ALL SCTped Forum;European Society for Blood and Marrow Transplantation;ALL-BFM Study Group;Assistance Publique - H?pitaux de Paris;Dutch Childhood Oncology Group;Swiss Pediatric Oncology Group;Australian & New Zealand Children's Haematology/Oncology Group (ICTRP)
Contacts supplémentaires
Christina Peters, Prof. MD PhD;Peter Bader, Prof. MD PhD;Franco Locatelli, Prof. MD PhD;Christina Peters, Prof. MD PhD, christina.peters@stanna.at, +43140170, St. Anna Kinderspital, Vienna, Austria,Goethe University,Ospedale Pediatrico Bambino Ges?, Rome, Italy, (ICTRP)
ID secondaires
ALL SCTped FORUM 2012 (ICTRP)
Résultats-Données individuelles des participants
non disponible
Informations complémentaires sur l'essai
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01949129 (ICTRP)
Résultats de l'essai
Résumé des résultats
non disponible
Lien vers les résultats dans le registre primaire
non disponible