Blutstammzelltransplantation bei Kindern und Jugendlichen mit akuter Leukämie
Summary description of the study
Das Hauptanliegen der ALL SCTped 2012 FORUM-Studie ist es, die Behandlung von an akuter lymphoblastischer Leukämie erkrankten Kindern und Jugendlichen mittels Blutstammzelltransplantation zu verbessern und zu vereinheitlichen. Ein Hauptziel dieser Studie (FORUM”: For Omitting Radiation Under Majority Age) ist die bisher als Standard angesehene Bestrahlung durch eine gleichwertige oder gar überlegene Chemotherapie zu ersetzen. Dazu wurden chemotherapeutischen Vorbereitungen (Konditionierung) mit der Standardkonditionierung, die eine Bestrahlung beinhaltet, zur Blutstammzelltransplantation verglichen. Eine im Protokoll vorgesehene Zwischenauswertung zeigte, dass die Bestrahlung den beiden Varianten der Chemotherapie deutlich überlegen war. Deswegen wurde die zufällige (randomisierte) Zuordnung zu einer oder anderen Konditionierung im Dezember 2018 gestoppt. Die Studie wird deshalb als Beobachtungsstudie weitergeführt. Alle wichtigen Behandlungselemente und -methoden dieser Studie sind in der Transplantationsmedizin erprobt. Die Studie legt auch die Einzelheiten der Spenderauswahl und der Behandlung während und nach der Transplantation fest.
(BASEC)
Intervention under investigation
Vorbereitungstherapie (Konditionierung) zu einer Blutstammzelltransplantation und deren Einfluss auf die Rückfallhäufigkeit der akuten lymphoblastischen Leukämie
(BASEC)
Disease under investigation
Akute lymphoblastische Leukämie (ALL)
(BASEC)
1. Alter bei Einschluss in die Studie unter 18 Jahren 2. Indikation zur Blutstammzelltransplantation 3. Komplette Remission (Freiheit von Leukämiezellen im Blut) vor der Stammzelltransplantation (BASEC)
Exclusion criteria
1. Non-Hodgkin Lymphom 2. Schwere Begleiterkrankung, die eine protokollgerechte Behandlung ausschließt (z.B. Missbildungen, Herzfehler, Stoffwechselerkrankung) 3. Ablehnung des ganzen oder essentieller Teile des Protokolls durch den Patienten oder seiner Sorgeberechtigten (BASEC)
Trial sites
Basel, Geneva, Zurich
(BASEC)
Sponsor
not available
Contact
Contact Person Switzerland
Tayfun Güngör, Prof. MD
+41 (0) 44 266 74 92
tayfun.guengoer@clutterkispi.uzh.ch(BASEC)
General Information
St. Anna Kinderspital, Vienna, Austria,Goethe University,Ospedale Pediatrico Bambino Ges?, Rome, Italy,
+43140170
christina.peters@stanna.at(ICTRP)
Scientific Information
St. Anna Kinderspital, Vienna, Austria,Goethe University,Ospedale Pediatrico Bambino Ges?, Rome, Italy,
+43140170
christina.peters@stanna.at(ICTRP)
Name of the authorising ethics committee (for multicentre studies, only the lead committee)
not available
Date of authorisation
29.11.2025
(BASEC)
ICTRP Trial ID
NCT01949129 (ICTRP)
Official title (approved by ethics committee)
not available
Academic title
Allogenee Stammzelltransplantation bei Kindern und Jugendlichen mit akuter lymphoblastischer Leukämie (ICTRP)
Public title
Allogenee Stammzelltransplantation bei Kindern und Jugendlichen mit akuter lymphoblastischer Leukämie (ICTRP)
Disease under investigation
Akute lymphoblastische Leukämie (ICTRP)
Intervention under investigation
Medikament: VP16;Strahlung: TBI;Medikament: Thiotepa;Medikament: Treosulfan;Medikament: Fludarabin;Medikament: Busulfan;Medikament: ATG Thymoglobulin;Medikament: Cyclophosphamid;Medikament: Grafalon (ICTRP)
Type of trial
Interventional (ICTRP)
Trial design
Zuteilung: Nicht randomisiert. Interventionsmodell: Parallele Zuweisung. Primärer Zweck: Behandlung. Maskierung: Keine (Offene Etikettierung). (ICTRP)
Inclusion/Exclusion criteria
Geschlecht: Alle
Maximales Alter: 18 Jahre
Minimales Alter: 1 Monat
Einschlusskriterien:
Patienten mit ALL (außer Patienten mit B-ALL), die die folgenden Kriterien erfüllen:
- Alter bei Diagnose = 18 Jahre. Alter bei HSCT = 21 Jahre
- Indikation für allogene HSCT
- komplette Remission (CR) vor HSCT
- schriftliche Einwilligung der Eltern (gesetzlicher Vertreter) und, falls erforderlich, des minderjährigen Patienten
über "Einwilligungsformular"
- keine Schwangerschaft
- keine sekundäre Malignität
- keine vorherige HSCT
- HSCT wird in einem teilnehmenden Studienzentrum durchgeführt
Ausschlusskriterien:
- Patienten, die die Einschlusskriterien nicht erfüllen
- Non-Hodgkin-Lymphom
- das gesamte Protokoll oder wesentliche Teile werden entweder vom Patienten selbst
oder vom jeweiligen gesetzlichen Vertreter abgelehnt
- keine Einwilligung zur Speicherung und Weiterverbreitung anonymisierter medizinischer Daten zu Studienzwecken
- schwere begleitende Erkrankung, die eine Behandlung gemäß dem Protokoll nach
Ermessen des Prüfers nicht zulässt (z. B. Malformationssyndrome, Herzfehlbildungen,
Stoffwechselstörungen)
- Karnofsky / Lansky-Score < 50%
- Probanden, die nicht bereit oder nicht in der Lage sind, die Studienverfahren einzuhalten
(ICTRP)
not available
Primary and secondary end points
Gesamtüberleben (OS) Stratum 1a (Randomisierung TBI + Chemo-Bedingung vs. nur Chemo-Bedingung);Ereignisfreies Überleben (EFS) Stratum 2 (nicht übereinstimmende Spendertransplantation);Gesamtüberleben (OS), Stratum 1b: MSD/MD ohne Randomisierung (ICTRP)
EFS (Stratum 1a und 1b);TRM;Rückfall/Fortschreiten;Akute und späte Toxizität für Stratum 1a, 1b und 2;OS (Stratum 2) (ICTRP)
Registration date
not available
Incorporation of the first participant
not available
Secondary sponsors
ALL SCTped Forum;European Society for Blood and Marrow Transplantation;ALL-BFM Study Group;Assistance Publique - H?pitaux de Paris;Dutch Childhood Oncology Group;Swiss Pediatric Oncology Group;Australian & New Zealand Children's Haematology/Oncology Group (ICTRP)
Additional contacts
Christina Peters, Prof. MD PhD;Peter Bader, Prof. MD PhD;Franco Locatelli, Prof. MD PhD;Christina Peters, Prof. MD PhD, christina.peters@stanna.at, +43140170, St. Anna Kinderspital, Vienna, Austria,Goethe University,Ospedale Pediatrico Bambino Ges?, Rome, Italy, (ICTRP)
Secondary trial IDs
ALL SCTped FORUM 2012 (ICTRP)
Results-Individual Participant Data (IPD)
not available
Further information on the trial
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01949129 (ICTRP)
Results of the trial
Results summary
not available
Link to the results in the primary register
not available