Kortikosteroide oder Clobazam für das ESES Syndrom: Eine Europäische, multizentrische, randomisierte, klinische Studie

Summary description of the study

Das Hauptziel dieser Studie ist die Entwicklung und die Lernfähigkeit der Kinder zu verbessern. Bis heute weiß man nicht, welches Medikament am effektivsten wirkt. Einige Studien berichten über die Erfolge der Behandlung mit Clobazam, andere Studien fanden heraus, dass die Behandlung mit Kortikosteroiden die effektivere ist. Die Behandlungen mit Kortikosteroiden und mit Clobazam gehören zu den beiden standardisierten Verfahren, mit denen Kinder mit ESES-Syndrom behandelt werden. Die beiden Behandlungsmethoden haben jedoch auch Nebenwirkungen. Die Kinder, die ESES-Syndrom haben und an dieser Studie teilnehmen, werden in einer der beiden Behandlungsmöglichkeiten randomisiert. Der Effekt der Behandlung wird anschließend nach 6 und 18 Monaten nach dem Start der Behandlung, evaluiert (Veränderung der kognitiven Funktion). Das Ansprechen auf die Behandlung wird in beiden Gruppen bewertet und verglichen. In dieser Studie werden 130 Kinder aus unterschiedlichen europäischen Ländern in einem randomisierten Verfahren mit Clobazam oder mit den Kortikosteroiden behandelt. Neben der Behandlungswirksamkeit ist es auch unbekannt, welche Ursachen die epileptischen Symptome haben. Einige frühere Studien deuten darauf hin, dass das Immunsystem an dem ESES Syndrom beteiligt sein könnte. Wir werden deshalb in dieser Studie die Cytokine und Antikörper analysieren.

(BASEC)

Intervention under investigation

Clobazam wird während 6 Monaten oral verabreicht (Anfangsdosis 0,5 mg/kg, wenn es gut vertragen wird, werden die Dosis bis zu 1,2 mg/kg, einmal täglich nachts erhöht). Falls die Gesamtdosis 20 mg/Tag überschreitet, wird die Gesamtdosis in zwei Einnahme pro Tag (morgens und abends) aufgeteilt. Wenn Clobazam von den Patienten nicht gut vertragen wird oder wenn der Patient eine kognitive Regression erlebt, wird der Prüfarzt das Clobazam stoppen und eine alternative Behandlung anwenden (die Regression sollte nach den Standard-Fragebögen und dem EEG dokumentiert werden).

Prednisolon wird oral verabreicht. Eine Dosierung von 2 mg/kg pro Tag mit maximal 60 mg pro Tag wird zunächst für einen Monat verabreicht, gefolgt von mindestens 1 mg/kg pro Tag bis maximal 60 mg pro Tag zwischen den 2. und 6. Monaten (Dosierungen zwischen 1 mg/kg/Tag und 2 mg/kg/Tag sind zwischen den 2. und 6. Monaten, je nach Prüfarzt erlaubt). Prednisolon wird entweder nach der Präferenz des Prüfarztes fortgesetzt oder titriert.

Falls der Patient nach 3 Monaten eine kognitive Regression erlebt, kann der Patient auf den anderen Arm der Studie übertragen werden (die Regression sollte nach den Standardfragebögen und dem EEG dokumentiert werden).

(BASEC)

Disease under investigation

Enzephalopathie mit elektrischem Status Epilepticus während des Schlafs (ESES - Encephalopathy with Electrical Status Epilepticus in Sleep) Syndrom ist ein selten Epilepsie-Syndrom der Kindheit. Das ESES Syndrom ist kennzeichnend bei gestörter elektrischen Aktivität des Gehirns (Epilepsie) während des Schlafs, Probleme mit der Erkenntnis (Aufmerksamkeit, Gedächtnis, Sprache, etc.) oder Verhalten. Das ESES Syndrom löst sich spontan in der Pubertät, aber kognitive Probleme bleiben oft. Eine angemessene Behandlung ist zwingend erforderlich, um diese kognitiven Behinderungen zu verhindern oder umzukehren. Es ist jedoch unbekannt, welche Behandlung am besten ist. Die Behandlung mit "Standard" Anti-Epileptika ist nicht sehr effektiv. Einige Studien deuten darauf hin, dass Clobazam und Steroid Behandlung die besten Optionen sein können. Der einzige Weg, um zu beweisen, welche Behandlung am besten ist, ist eine Studie durchführen.

(BASEC)

Sponsor

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Name of the authorising ethics committee (for multicentre studies, only the lead committee)

Ethics Committee Zurich

(BASEC)

Date of authorisation

08.01.2019

(BASEC)

Results of the trial