CHIP-AML22 (Masterprotokoll) Eine klinische Studie zur Behandlung von Kindern und Jugendlichen mit neu diagnostizierter akuter myeloischer Leukämie

Summary description of the study

Bei akuter myeloischer Leukämie (AML) handelt es sich um eine bei Kindern und Jugendlichen seltene Blutkrebserkrankung. Mit der bisherigen Behandlung wurden bereits gute Ergebnisse erzielt. Allerdings ist es wichtig ein mögliches fehlendes Ansprechen oder ein Wiederauftreten der Erkrankung zu verhindern. Deshalb ist es wichtig noch genauer zu untersuchen, welche Merkmale den Erfolg der Behandlung bestimmen. Bei CHIP-AML22 (Master protocol) handelt es sich um eine internationale, klinische Therapieoptimierungsstudie zur Behandlung von Kindern und Jugendlichen mit neu diagnostizierter AML. Die Studie folgt dem Ansatz der Standardbehandlung, enthält aber auch neue Elemente. Die Behandlung erfolgt in sogenannten Risikogruppen, welche anhand der genetischen Merkmale der zum Zeitpunkt der Diagnose beobachteten Leukämiezellen und des Ansprechens der Erkrankung auf die ersten Behandlungsphasen bestimmt werden. Patienten werden entweder randomisierten Studien innerhalb des Masterprotokolls oder zusätzlich verknüpften Substudien („linked trials“) zugewiesen. Die Zuteilung kann von der Eignung oder auch von der Verfügbarkeit von Studienplätzen abhängen. Dies soll eine verbesserte und an die Risikogruppe angepasste Behandlung auf den einzelnen Patienten und die einzelne Patientin mit geringerer Toxizität ermöglichen. Dadurch sollen die Heilungschancen erhöht und die damit verbundene Lebensqualität verbessert werden. Das primäre Ziel des Studiendesigns ist es, die Rekrutierung so effizient wie möglich zu gestalten, da die neu diagnostizierte pädiatrische AML eine relativ seltene Form der Leukämie in der Pädiatrie ist. Ziel ist, das ereignisfreie Überleben bei Kindern und Jugendlichen mit neu diagnostizierter AML durch den Einsatz innovativer Medikamente und optimierter Behandlungsstrategien weiter zu verbessern. Letztendlich sollen die Erkenntnisse aus dieser Studie in den neuen Behandlungsstandard für diese Patientengruppe einfliessen.

(BASEC)

Intervention under investigation

Das Therapieprogramm einer AML besteht aus verschiedenen Teilen. Standardgemäss beginnt die Behandlung mit einer Induktions-Chemotherapie bestehend aus zwei Zyklen. Während der Induktionsbehandlung gibt es die Möglichkeit an einer Randomisierung teilzunehmen. Darin wird die Wirksamkeit des Medikaments Gemtuzumab-Ozogamicin (GO) zur Behandlung von Kindern und Jugendlichen mit CD33-positiver AML untersucht. GO wird bereits als Behandlung eingesetzt, ist aber noch nicht Teil der Standardbehandlung. Für diese Randomisierung werden Studienteilnehmende nach dem Zufallsprinzip einer von zwei Gruppen zugewiesen und erhalten eine der folgenden Induktionsbehandlungen:

- Eine Gruppe erhält die beschriebene Standardbehandlung bestehend aus zwei Zyklen.

- Die andere Gruppe erhält während des ersten Chemotherapiezyklus zweimal GO zusätzlich zur beschriebenen Standardbehandlung.

Nach Abschluss der Induktions-Chemotherapie werden Studienteilnehmende in zwei verschiedene Risikogruppen eingeteilt. Die Risikogruppe wird bestimmt, indem die Eigenschaften der AML-Zellen und das Ansprechen auf die bisherige Behandlung untersucht werden.

- Standardrisiko: Studienteilnehmende erhalten drei Zyklen Chemotherapie. Ausserdem besteht auch die Möglichkeit, an einer Randomisierung teilzunehmen. Es wird untersucht, ob die Konsolidierungsbehandlung genauso wirksam ist, wenn statt drei Zyklen nur zwei Zyklen Chemotherapie verabreicht werden. Dabei wird untersucht, ob die kurz- und langfristige Toxizität verringert werden kann, ohne dabei schlechtere Behandlungsergebnisse zu erzielen.

- Hochrisiko: Studienteilnehmende mit hohem Rückfallrisiko erhalten eine Blutstammzelltransplantation mit einer vorangehenden Chemotherapie. Die Blutstammzelltransplantation ist nicht mehr Teil dieser Studie.

Im Rahmen der Studie wird eine sogenannte “Referenzbeurteilung“ angeboten. Dazu gehört eine qualitativ hochwertige Diagnostik durch die zentrale Auswertung und Interpretation wichtiger Befunde. Ausserdem werden von allen Studienteilnehmenden medizinische Daten erfasst, gespeichert und gemeinsam ausgewertet.

(BASEC)

Disease under investigation

Akute myeloische Leukämie (AML)

(BASEC)

Sponsor

Princess Máxima Center (PMC) Swiss Paediatric Oncology Group (SPOG)

(BASEC)

Name of the authorising ethics committee (for multicentre studies, only the lead committee)

Ethics Committee Zurich

(BASEC)

Date of authorisation

31.10.2025

(BASEC)

Results of the trial