CHIP-AML22 (protocole principal) Une étude clinique portant sur le traitement des enfants et adolescents atteints de leucémie myéloïde aiguë nouvellement diagnostiquée

Summary description of the study

La leucémie myéloïde aiguë (LMA) est un cancer du sang rare chez les enfants et adolescents. Jusqu’à présent, les traitements disponibles pour cette maladie ont donné de bons résultats. Cependant, il est important de prévenir une éventuelle absence de réponse au traitement ou une rechute de la maladie. C’est pourquoi il est essentiel d’étudier plus précisément quels facteurs déterminent le succès du traitement. CHIP-AML22 (protocole principal) est une étude clinique internationale d’optimisation thérapeutique destinée au traitement des enfants et adolescents atteints de LMA nouvellement diagnostiquée. Cette étude suit une approche basée sur le traitement standard, mais intègre aussi de nouveaux éléments. Le traitement est adapté selon des groupes de risque, définis en fonction des caractéristiques génétiques des cellules leucémiques observées au moment du diagnostic et de la réponse de la maladie aux premières phases du traitement. Les patients sont assignés soit à des essais randomisés faisant partie du protocole principal, soit à des sous-études associées («linked trials»). L’affectation dépend de l’éligibilité des patients ainsi que de la disponibilité des places dans les différentes études. Cette organisation vise à offrir un traitement amélioré et adapté au profil de risque de chaque patient, tout en réduisant la toxicité. L’objectif est ainsi d’augmenter les chances de guérison tout en améliorant la qualité de vie des patients. L’objectif principal du format choisi pour cette étude est de faciliter le recrutement des patients, la LMA pédiatrique nouvellement diagnostiquée étant une forme assez rare de leucémie en pédiatrie. L’objectif est d’améliorer la survie sans complication chez les enfants et adolescents nouvellement diagnostiqués grâce à des médicaments innovants et des stratégies thérapeutiques optimisées. Enfin, les résultats de cette étude devraient contribuer à définir le nouveau standard de traitement pour ce groupe de patients.

(BASEC)

Intervention under investigation

Le traitement d’une LMA comprend plusieurs étapes. En général, il commence par une chimiothérapie d’induction, composée de deux cycles. Pendant cette phase initiale, il est possible de participer à une étude randomisée visant à évaluer l’efficacité d’un médicament appelé gemtuzumab ozogamicine (GO) chez les enfants et adolescents atteints d’une LMA dite CD33-positive. Ce médicament est déjà utilisé dans certains cas, mais ne fait pas encore partie du traitement standard. Pour cette étude, les participants sont répartis au hasard en deux groupes et reçoivent l’un des traitements d’induction suivants:

- Le premier groupe reçoit uniquement le traitement standard, consistant en deux cycles de chimiothérapie.

- L’autre groupe reçoit le même traitement standard, mais avec deux doses de GO en plus pendant le premier cycle.

À la fin de la chimiothérapie d’induction, les participants sont répartis en deux groupes de risque, en fonction des caractéristiques de leurs cellules leucémiques ainsi que de leur réponse au traitement reçu jusqu’ici.

- Groupe à risque standard: les participants reçoivent trois cycles de chimiothérapie. Ils ont également la possibilité de participer à une étude randomisée qui vise à déterminer si le traitement de consolidation est tout aussi efficace avec seulement deux cycles de chimiothérapie au lieu de trois. L’objectif est de déterminer si l’on peut réduire la toxicité à court et long terme, sans compromettre les résultats du traitement.

- Groupe à haut risque: les participants dont le risque de rechute est élevé reçoivent une greffe de cellules souches sanguines, précédée d’une chimiothérapie intensive. La greffe elle-même ne fait pas partie de cette étude.

Dans le cadre de l’étude est également proposée une évaluation de référence, évaluation qui comprend un diagnostic de haute qualité, reposant sur une analyse centralisée et une interprétation spécialisée des résultats médicaux importants. Par ailleurs, les données médicales de tous les participants à l’étude sont collectées, enregistrées et analysées de manière centralisée.

(BASEC)

Disease under investigation

Leucémie myéloïde aiguë (LMA)

(BASEC)

Sponsor

Princess Máxima Center (PMC) Swiss Paediatric Oncology Group (SPOG)

(BASEC)

Name of the authorising ethics committee (for multicentre studies, only the lead committee)

Ethics Committee Zurich

(BASEC)

Date of authorisation

31.10.2025

(BASEC)

Results of the trial